20220329-财通证券-核酸药物行业新闻双周报_8页_360kb

证券研究报告总结

核心内容

本报告主要聚焦于病毒载体在基因治疗和核酸药物领域的应用前景，以及相关企业的市场表现和未来发展机会。同时，报告也涵盖了近期核酸药物行业的重大新闻，包括mRNA疫苗和基因编辑技术的进展。

主要观点

• 病毒载体CDMO前景广阔：随着基因治疗技术的不断突破，病毒载体在核酸药物中的应用日益广泛。和元生物的科创板上市标志着病毒载体CDMO服务在资本市场受到高度关注。
• 行业面临成本与可负担性挑战：目前基于AAV和Lenti的基因疗法价格高昂，成为推广的主要障碍。因此，CDMO企业具备降本增效的潜力，是行业发展的关键。
• 核酸药物领域持续创新：Moderna、BioMarin、GenSight、诺华等公司在mRNA疫苗、基因疗法、CRISPR基因编辑等方面取得了重要进展，显示出核酸药物行业的强大生命力。

关键信息

1. 病毒载体大有可为

• 和元生物上市：3月22日，和元生物在科创板上市，股票代码688238，募集资金将用于扩大GMP生产线，提升CDMO/CMO服务能力。
• 病毒载体应用现状：自2017年起，已有5款基于AAV和Lenti的核酸药物在欧盟获批，其中包括治疗血友病A、Leber遗传性视神经病变、β-地中海贫血等疾病的药物。
• 未来上市产品：预计2022年将有更多基于AAV和Lenti的药物在欧盟上市，如BioMarin的valoctocogene roxaparvovec和GenSight的lenadogene nolparvovec。
• 成本问题：基因疗法价格高昂，如Zolgensma（212.5万美元/剂）、Luxturna（42.5万美元/眼）、Glybera（100万欧元/剂），主要由于生产成本高。
• 生产技术瓶颈：现有生产系统如质粒DNA三重转染、重组杆状病毒平台等存在成本高、效率低的问题，亟需CDMO企业推动技术升级。

2. 核酸药物相关新闻

• Moderna开发普通感冒mRNA疫苗：计划开发针对HCoV-229E、HCoV-NL63、HCoV-OC43和HCoV-HKU1四种冠状病毒的mRNA疫苗mRNA-1287。
• Moderna儿童新冠疫苗临床进展：mRNA-1273疫苗在6个月至6岁以下儿童中显示出强烈的中和抗体反应和良好的安全性，预计未来几周将提交许可申请。
• Spotlight Therapeutics推进CRISPR体内编辑技术：通过B轮融资支持其TAGE平台，实现无需载体的CRISPR基因编辑疗法，适用于免疫肿瘤学、眼科疾病等领域。
• 诺华SMA基因疗法Zolgensma临床结果积极：对1型SMA患儿显示良好疗效，改善运动功能、延髓功能等指标，且未出现严重不良事件。

3. 风险提示

• 新产品销售不及预期
• 研发结果存在不确定性
• 行业竞争加剧
• 宏观经济下行风险

投资评级

• 公司评级：

  • 买入：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅大于10%
  • 增持：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅在5%～10%之间
  • 中性：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅在-5%～5%之间
  • 减持：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅小于-5%
  • 无评级：因无法获取必要信息或存在重大不确定性

• 行业评级：

  • 看好：相对表现优于同期相关证券市场代表性指数
  • 中性：相对表现与同期相关证券市场代表性指数持平
  • 看淡：相对表现弱于同期相关证券市场代表性指数

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