20220802-财通证券-核酸药物行业新闻双周报_Editas体外基因编辑药物进入临床_9页_524kb

报告摘要

本报告聚焦核酸药物及基因编辑技术的最新进展，重点分析了Editas Medicine、Alnylam、Verve Therapeutics等企业在基因治疗领域的突破。同时，还提及了罗氏、拜尔等制药公司引进或开发的基因疗法在临床试验中的积极表现，对核酸药物行业整体持“看好”评级。

EDIT-301 临床试验进展：Editas Medicine公布了EDIT-301用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）的I/II期RUBY试验数据，第一位患者成功植入中性粒细胞和血小板。这是Editas专有的AsCas12a酶首次用于人体细胞的临床试验。
适应症选择：EDIT-301针对β-地中海贫血和SCD，两者均因β-珠蛋白基因突变导致，治疗机制相似。
治疗原理：通过编辑胎儿血红蛋白基因（HBG1与HBG2）的启动子，重新激活γ-珠蛋白基因表达，以弥补β-珠蛋白的缺失。
未来计划：Editas预计在年底前公布RUBY试验顶线结果，并计划在2022年启动针对输血依赖型β-地中海贫血（TDT）患者的EDITHAL试验。

罗氏引进DMD基因疗法：Sarepta Therapeutics计划向FDA提交SRP-9001的BLA申请，以治疗可走动的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，该疗法已与罗氏达成28.5亿美元的合作。
反义寡核苷酸疗法Ib期成功：拜尔与Ionis联合开发的fesomersen在RE-THINC ESRD试验中达到主要终点，显著降低凝血因子XI活性，具有良好的安全性和耐受性，为抗血栓治疗提供新方向。
Alnylam进军减肥市场：Alnylam开发靶向INHBE基因的siRNA疗法，用于治疗肥胖，其研究发现INHBE基因突变可降低腹部脂肪含量。
全球首款直接注入大脑的基因疗法获批：PTC Therapeutics的Upstaza在欧盟获批，用于治疗ADCC缺乏症，是首个直接注入大脑的基因疗法。
Verve体内碱基编辑疗法进展：Verve与福泰制药达成4年合作，推进体内基因编辑项目，其候选药物VERVE-101已完成首例患者给药，正在新西兰进行Ib期临床试验，预计明年公布中期数据。

公司评级：
- 买入：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅大于10%；
- 增持：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅在5%～10%之间；
- 中性：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅在-5%～5%之间；
- 减持：相对同期相关证券市场代表性指数涨幅小于-5%；
- 无评级：因信息不足或重大不确定性事件导致无法给出明确评级。
行业评级：
- 看好：行业表现优于同期相关证券市场代表性指数；
- 中性：与市场指数持平；
- 看淡：弱于市场指数。