20220505-财通证券-核酸药物行业新闻双周报_重组腺相关病毒（rAAV）蓬勃发展_11页_627kb

证券研究报告总结

核心内容

本报告对基因疗法领域，特别是腺相关病毒（AAV）载体平台的发展及核酸药物相关动态进行了深入分析。报告指出，随着基因疗法技术的不断成熟，AAV载体因其高效、安全的特性成为行业关注的焦点。同时，多个企业正在推进基于AAV的临床试验和产品开发，行业呈现出快速增长的趋势。

主要观点

• AAV载体平台优势显著：AAV作为基因疗法的递送工具，具有高容量、低免疫原性等优点，是当前基因治疗的重要载体。
• 临床进展迅速：国内已有多个AAV相关药物获得IND批准或处于申报阶段，显示行业发展的蓬勃态势。
• 辉瑞基因疗法重启临床试验：辉瑞DMD基因疗法III期临床试验在完成流程调整后重新启动，显示其在基因治疗领域的持续投入。
• Moderna推进儿童疫苗申请：Moderna提交新冠疫苗用于6岁以下儿童的EUA申请，尽管效力未达50%，但具有显著的统计学意义。
• VBL抗癌基因疗法表现亮眼：VB-111在III期临床试验中表现出高反应率，具有良好的应用前景。
• 诺华SMA基因疗法增长显著：Zolgensma在Q1实现3.63亿美元营收，增长主要来自市场扩展。
• mRNA疫苗与自身免疫性肝炎无关：EMA确认mRNA疫苗与AIH无因果关系，维护疫苗安全形象。
• ViGeneron与第一三共合作研发眼科基因疗法：利用创新AAV载体技术，推动新一代眼科治疗药物开发。

关键信息

AAV载体技术概述

• AAV是一种单链DNA病毒，由蛋白衣壳和4.7 kb基因组构成。
• rAAV载体删除了病毒蛋白编码部分，保留ITRs用于复制和组装。
• ITRs的存在使rAAV具备更高的转基因容量和更低的免疫原性。
• AAV2仍是主要载体，但AAV8、AAV9等新一代衣壳正在临床中获得更多应用。

国内AAV产品进展

• 已获批IND产品：

  • STSG-0002（舒泰神）：慢性乙肝治疗，I期临床。
  • NR082（武汉纽福斯）：LHON治疗，I期临床。
  • BBM-H901（信念医药）：预防血友病B出血，I期临床。
  • OAV101（诺华）：治疗SMA，全球III期临床。
  • LX101（朗昇生物）：IRD治疗，已获临床许可。
  • VGB-R04（天泽云泰生物）：血友病B治疗，已获临床许可。

• IND申报受理产品：

  • GC304、GC101、GC301（锦篮基因）：分别针对LPLD、SMA、庞贝氏病。
  • EXG001-307（嘉因生物）：治疗SMA，IND受理。

企业动态与研发进展

• 辉瑞：III期临床试验重启，Comirnaty新冠疫苗Q1营收132.3亿美元，预计全年收入达320亿美元。
• Moderna：向FDA申请6岁以下儿童新冠疫苗EUA，计划在蒙特利尔建设新工厂，年产能达3000万剂。
• VBL Therapeutics：VB-111获得FDA快速通道资格，III期临床反应率达58%，预计2022年H2公布PFS数据，2023年H1提交BLA。
• 诺华：Zolgensma Q1营收3.63亿美元，同比增长18%，已在中国获得临床试验默示许可。
• ViGeneron：与第一三共合作研发眼科基因疗法，开发出新型AAV载体vgAAV.GL和vgAAV.NN。

行业前景

随着病毒载体平台技术的不断优化，未来AAV介导的基因疗法将在多个疾病领域发挥更大作用。行业竞争加剧、研发不确定性、宏观经济波动等因素可能带来一定风险，但整体仍被看好。

风险提示

• 新产品销售不及预期
• 研发结果存在不确定性
• 行业竞争加剧
• 宏观经济下行风险

投资评级

• 公司评级：买入（相对同期指数涨幅>10%）、增持（相对同期指数涨幅5%-10%）、中性（相对同期指数涨幅-5%-5%）、减持（相对同期指数涨幅<-5%）
• 行业评级：看好（相对表现优于指数）、中性（与指数持平）、看淡（弱于指数）

数据来源

• Nature Reviews Drug Discovery
• 财通证券研究所
• CDE（中国药品审评中心）
• VBL Therapeutics官网
• 诺华、Moderna、默沙东等公司公告
• EMA、FDA等监管机构信息

结论

整体来看，基因疗法行业，尤其是基于AAV载体的药物研发，正迎来快速发展期。多项关键临床试验重启、新产品申报进展顺利、行业合作加深，均显示出良好的发展前景。继续给予核酸行业“看好”评级。