20220608-财通证券-核酸药物行业新闻双周报_核酸药物的主要化学修饰_9页_705kb

核酸药物行业总结：看好评级维持

核心内容

本报告对核酸药物行业进行了深入分析，指出其在化学修饰和递送系统技术上的突破，是推动其发展的重要因素。同时，报告列举了近期核酸药物领域的重要新闻，涵盖mRNA疫苗、基因疗法、CAR-T疗法等多个方面，展示了核酸药物在临床应用中的积极进展。基于行业前景和技术创新，分析师张文录维持对核酸药物行业的“看好”评级。

主要观点

1. 核酸药物的技术突破

   • 核酸药物面临的主要挑战是体内降解问题，但通过化学修饰和递送系统技术的不断进步，已有效缓解这一问题。
   • 化学修饰可增强核酸药物的稳定性，提高疗效和选择性，降低脱靶效应。
   • 递送系统是实现核酸药物在体内有效作用的关键，尤其在血液循环中难以积累和穿透细胞膜的背景下。

2. 核酸药物的临床进展

   • mRNA疫苗：ARCoVaX在异源加强免疫中表现出优于灭活疫苗的免疫原性，可作为加强针使用。
   • 基因疗法：RocketPharmaceuticals的RP-L201在治疗LAD-I患者中取得突破性结果，1年后总生存率达100%。
   • RNAi疗法：安进的olpasiran在II期临床试验中显著降低脂蛋白(a)水平，达90%以上，安全性良好。
   • CAR-T疗法：诺华的Kymriah®获批用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，疗效显著。
   • 其他进展：Moderna启动猴痘疫苗研究，继续拓展其疫苗平台的应用范围。

关键信息

1. 常见的核酸修饰方法

• 糖的化学修饰：如2'OMe、2'MOE等，可提升RNA药物的稳定性和选择性。
• 磷酸骨架修饰：如硫代磷酸（PS）改造，增强抗核酸酶能力，延长半衰期。
• 核糖五元环改造：如锁核酸（LNA）、肽核酸（PNA）等，进一步提升特异性与稳定性。
• 碱基修饰：用于提升药物的稳定性和降低脱靶效应。

2. 行业重点新闻

• ARCoVaX：在异源加强免疫中表现优于灭活疫苗，可作为加强针使用。
• valoctocogene roxaparvovec：BioMarin需补充数据后重新提交BLA申请。
• olpasiran：在治疗脂蛋白(a)增高的患者中表现出显著疗效。
• Spikevax：武田将日本商业化权益退还给Moderna。
• Kymriah®：获批用于复发或难治性滤泡性淋巴瘤，疗效显著。
• Moderna猴痘疫苗研究：启动临床前研究，拓展疫苗平台应用。
• RP-L201：在治疗LAD-I患者中实现100%总生存率，安全性良好。

风险提示

• 新产品销售不及预期；
• 研发结果存在不确定性；
• 行业竞争加剧；
• 宏观经济下行可能影响行业发展。

投资评级说明

• 公司评级：

  • 买入：相对同期指数涨幅 > 10%
  • 增持：相对同期指数涨幅在 5%~10% 之间
  • 中性：相对同期指数涨幅在 -5%~5% 之间
  • 减持：相对同期指数涨幅 < -5%
  • 无评级：信息不足或存在重大不确定性

• 行业评级：

  • 看好：行业表现优于指数
  • 中性：与指数持平
  • 看淡：弱于指数

结论

核酸药物行业正迎来技术与临床应用的双重突破，化学修饰和递送系统技术的进步显著提升了其稳定性和疗效。近期多项临床试验结果积极，尤其在mRNA疫苗、基因疗法和RNAi疗法领域表现突出，为行业持续发展提供了有力支撑。因此，分析师继续对核酸药物行业给予“看好”评级。