20220623-财通证券-核酸药物行业新闻双周报_FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市_12页_577kb

核酸药物及基因治疗行业动态总结

核心内容

本报告分析了近期核酸药物及基因治疗领域的重大进展，重点包括FDA对RNAi疗法Vutrisiran的批准、多个基因治疗和mRNA疫苗相关临床试验结果，以及行业内的技术合作与政策动向。整体来看，核酸药物和基因治疗行业呈现快速发展的态势，技术突破与政策支持推动了新产品进入临床及市场。

主要观点

• RNAi疗法取得突破：FDA批准了Alnylam的Vutrisiran疗法，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病变。该疗法相比之前获批的Patisiran，具有更长的给药间隔和更高的疗效。
• 基因治疗进入临床阶段：多家公司推进基因治疗药物进入临床试验阶段，包括Krystal Biotech的B-VEC治疗营养不良性大疱性表皮松解症、嘉因生物的EXG001-307治疗1型脊髓性肌萎缩症、Bluebird的Beti-cel治疗β地中海贫血等。
• mRNA疫苗技术持续优化：Moderna公布了其二价疫苗mRNA-1273.214的临床试验结果，显示出对奥密克戎和原始病毒株均具有良好的免疫原性，有望成为加强针的重要选择。
• 细胞疗法技术融合：Umoja与TreeFrog合作开发现货型细胞疗法，结合iPSC平台与C-Stem技术，提高细胞扩增效率和治疗安全性。
• 行业前景被看好：随着核酸药物和基因治疗技术的不断成熟，未来将有望覆盖更多疾病领域，成为继小分子药物和抗体药物之后的重要治疗手段。

关键信息

1. FDA批准Vutrisiran上市

• 药物名称：Vutrisiran（Amvuttra）
• 适应症：治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病变（hATTR）
• 给药方式：每3个月皮下注射一次
• 疗效：9个月时，mNIS+7评分平均降低2.2分，显著优于安慰剂组
• 安全性：不良事件发生率低，主要为轻度注射部位反应
• 临床试验：基于HELIOS-A研究，与Patisiran疗效相当且更优
• 技术特点：采用ESC-GalNAc递送平台，具有高代谢稳定性和效力

2. 核酸药物行业动态

• Krystal Biotech：B-VEC疗法用于治疗DEB，通过HSV-1载体递送正常COL7A1基因，实现伤口愈合
• 嘉因生物：EXG001-307注射液获批进入注册临床试验，用于治疗1型SMA
• Allogene：ALL-501A疗法获得RMAT认定，用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤
• Vertex/CRISPR：exa-cel疗法在TDT和SCD患者中显示出功能性治愈潜力，临床试验进展顺利
• Alnylam：Cemdisiran在IgA肾病治疗中展现积极疗效，2期临床试验中尿蛋白与肌酐比率（UPCR）下降37%

3. 新冠疫苗进展

• 辉瑞/BioNTech：向日本申请新冠疫苗加强针用于5-11岁儿童，FDA已批准用于6个月至4岁儿童
• Moderna：公布mRNA-1273.214二价疫苗临床结果，显示对奥密克戎和原始病毒株均有良好中和抗体反应，且副作用可控

4. 技术合作与创新

• 纽福斯 & 艾博生物：合作开发LNP递送mRNA治疗视网膜疾病
• Umoja & TreeFrog：联合开发现货型细胞疗法，结合iPSC平台与C-Stem技术
• Bluebird：Beti-cel获得FDA专家委员会全票支持，有望成为首款治愈性β地中海贫血疗法

风险提示

• 新产品销售不及预期
• 研发结果存在不确定性
• 行业竞争加剧
• 宏观经济下行风险

行业评级

• 看好：核酸药物及基因治疗行业表现优于相关证券市场代表性指数，未来具备较大增长潜力

投资评级

• 买入：若相关证券市场代表性指数涨幅大于10%
• 增持：若相关证券市场代表性指数涨幅在5%~10%之间
• 中性：若相关证券市场代表性指数涨幅在-5%~5%之间
• 减持：若相关证券市场代表性指数涨幅小于-5%
• 无评级：因信息不充分或存在重大不确定性

结论

核酸药物及基因治疗行业在技术创新和政策支持下持续发展，多款新药获得FDA批准或进入临床试验，显示出良好的疗效和安全性。随着递送系统和修饰技术的完善，未来有望在更多疾病领域发挥作用，成为治疗新范式。行业前景广阔，值得长期关注。