【丁香园】2024年度化药和生物制品创新药审评报告_29页_42mb

2024年度化药和生物制品创新药审评报告总结

核心内容概览

2024年国内新药研发与审评持续呈现增长态势，尤其在化药和生物制品领域。IND申报和上市申请数量均创历史新高，国产新药表现尤为突出。ADC、核酸、单抗等技术类别继续保持高速增长，而部分新兴领域如细胞治疗、基因治疗则出现增速放缓。同时，特殊审评通道如优先审评审批、突破性治疗和附条件批准在2024年显著提升，反映出国家对创新药审评的加速支持。

主要观点与关键信息

1. 新药申报与上市情况

• IND申报数量：2024年新药IND申报和获批受理号数量均达历史新高，分别为3123条和3027条。
• 国产新药增长显著：2022年至2024年国产新药IND申报数量CAGR达24.6%，2024年申报受理号数量达944条，为历史新高。
• 进口新药趋势：进口化学新药申报呈下降趋势，而ADC和核酸类药物首次申报数量创历史新高。
• 适应症分布：2024年国产新药上市申请适应症数量占比达52%，首次反超进口新药。
• 新药获批趋势：2024年国产新药上市获批适应症数量创历史新高，其中肿瘤领域占主导地位，占比达82%。

2. 特殊审评通道趋势

• 优先审评审批：2024年有67个新药纳入优先审评审批，为近6年最高；其中ADC和基因治疗药物首次被纳入。
• 突破性治疗：2024年有75个新药纳入突破性治疗，较去年增长63%，占比达12.3%。
• 附条件批准：2024年有27个新药被附条件批准，占总获批数量的一定比例；其中1项ADC新药因II期结果积极提前终止临床并获附条件批准。

3. 临床试验情况

• 临床试验登记：近6年国内新药临床试验登记数量年均CAGR为17%，2024年继续增长。
• 临床试验启动时间：超80%的临床试验在伦理获批后6个月内启动，启动时间逐年缩短。
• 关键临床试验：2024年Ⅲ期关键临床试验占比提高，且MRCT登记数量较2023年上涨20%。
• 临床试验领域分布：肿瘤领域Ⅲ期试验占比最高，免疫系统、内分泌及代谢系统疾病增长显著。

4. 审评时长与发补情况

• 发补影响审评时长：存在发补的审评时长是无发补的近两倍。
• 无发补新药占比：2024年无发补新药占比为16%，其中进口药物占比达92.6%，且多数通过特殊通道获批。
• 肿瘤与罕见病主导：肿瘤和罕见病新药在无发补新药中占半数以上。

附表：2025年预计国内首次获批上市且境外尚未获批品种（1类新药）

H1

H2

Q3

Q4

总结

2024年国内创新药研发与审评整体保持强劲增长，ADC、核酸、单抗等技术类别表现尤为突出。临床试验启动时间持续缩短，且Ⅲ期关键临床试验在国内占比提高。特殊审评通道的使用频率增加，优先审评审批和突破性治疗成为新药快速获批的重要途径。尽管部分领域如细胞治疗和基因治疗出现增速回落，但国内企业在这些领域仍保持主导地位。附条件批准药物主要集中在肿瘤领域，且越来越多药物转为完全批准。