2023年4月全球新药月度报告-丁香园

Insight数据库是丁香园在药学领域建立的数据情报平台，专注医药行业17年，覆盖全球新药、临床试验、一致性评价等全生命周期数据，服务国内外3000多家企业。其自研报告包括全球新药月报和行业研究专题，数据来源以自身数据库为主，可关注公众号获取。

4月全球新药进展显示，253个项目进入最高状态，其中中国内地225个，境外74个。按类别统计，中国内地化药占比53%，抗体类20%，疫苗类5%；境外化药29%，抗体类17%，疫苗类13%。重点药物包括：SER-109（首个口服粪便微生物疗法，预防CDI复发，8周复发率12%）；Omidubicel（改良脐带血干细胞疗法，降低GVHD风险）；exa-cel（全球首款CRISPR基因编辑疗法，治疗SCD和TDT，临床数据显示显著疗效）。

4月全球获批新药45款（含33款新药、11款改良新药、1款生物类似药），重点药物如维恩妥尤单抗（卵巢癌）、奥布替尼（淋巴瘤）、Atogepant（偏头痛）、Tofersen（肌萎缩侧索硬化症）、SER-109等。Omidubicel作为首个获批的脐带血干细胞疗法，虽改善移植效率但未解决GVHD问题。

申请上市药物48款，包括Lovotibeglogeneautotemcel（镰状细胞病基因疗法）、Tofersen（肌萎缩侧索硬化症）、司库奇尤单抗（化脓性汗腺炎）、普卢格列汀（2型糖尿病）等。exa-cel完成FDA滚动提交，作为首款CRISPR基因疗法，其通过编辑BCL11A基因提升HbF水平。

重点临床试验中，FLAMES研究（Senaparib卵巢癌Ⅲ期试验）达主要终点PFS，KEYNOTE-942试验（mRNA-4157联合帕博利珠单抗治疗高风险黑色素瘤）显示RFS显著改善，无论TMB状态如何，联合疗法在辅助治疗中表现突出。其他Ⅲ期试验如阿维鲁单抗治疗尿路上皮癌，尼拉帕利治疗卵巢癌等。

研发终止项目12款，涉及SARS-CoV-2、自身免疫疾病、实体瘤等，终止原因包括疗效不佳、安全性问题或研发策略调整。例如，PRA023（针对TNFSF15）因APOLLO-CD和ARTEMIS-UC试验达终点，计划推进Ⅲ期；Cagrilintide因安全性问题终止。

重点医药交易包括：默沙东以108亿美元收购Prometheus（PRA023针对CD和UC），安斯泰来收购IVERICbio（Avacincaptadpegol治疗炎症性肠病），礼来收购Amphastar（胰高血糖素多肽治疗糖尿病），以及多项分子胶、基因疗法等合作。交易总额涉及多个领域的创新药物，如TNFSF15靶点药物、CRISPR疗法等。

此外，mRNA癌症疫苗竞争格局中，Moderna的mRNA-4157（黑色素瘤）、BioNTech的BNT113（头颈部鳞癌）等进入Ⅱ期，默沙东与Moderna计划扩大其Ⅲ期研究。基因疗法领域，蓝鸟生物的Betibeglogeneautotemcel已获批，CRISPR与Vertex的exa-cel进展最快，国内企业如邦耀生物、博雅辑因亦在推进相关研发。

总结显示，4月全球医药动态涵盖新药获批、上市申请、临床试验突破及多项重大交易，突出基因疗法、微生物治疗和mRNA疫苗的前沿进展，同时反映出行业对创新疗法的需求与挑战。