2023-05-18-丁香园-2023年4月全球新药月度报告_29页_2mb

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2023 年 4 月全球新药动态概览

全球获批上市新药（部分）

4月共 45 款新药获批（含 33 款首次上市新药、11 款改良和 1 款生物类似药）。亮点包括：

• SER-109（口服粪便微生物疗法）用于预防艰难梭菌感染复发，实现首次口服给药。
• Omidubicel（异体脐带血干细胞移植疗法）获批用于血液瘤患者移植，可缩短中性粒细胞定植时间，降低早期感染风险。
• exa-cel（CRISPR基因此 基因疗法）完成 FDA 上市申请滚动提交，针对镰状细胞病/β-地中海贫血。

全球申请上市新药（部分）

4月 48 款新药申请上市（含首次申请与适应症扩展），包括：

• Dostarlimab（PD-1 抑制剂）用于子宫内膜癌；
• Lovotibeglogene autotemcel（基因疗法）用于镰状细胞病/β-地中海贫血；
• mRNA 疫苗 mRNA-4157 与帕博利珠单抗联合疗法用于黑色素瘤。

重点药物介绍

• SER-109：全球首款口服粪便微生物疗法，显著降低复发率（8周12%）。
• Omidubicel：可改善移植后中性粒细胞和血小板水平，缓解早期感染。
• exa-cel：CRISPR 编辑疗法改变 β 珠蛋白表达，减少溶血危象。

重点医药交易（部分）

• 默沙东以 108亿美元 收购 Prometheus，获得 TNFSF15 单抗 PRA023（UC/CD 治疗）。
• 其他交易总金额达 5500万至 108亿美元 不等，主要集中在肿瘤、罕见病等领域。

重点临床试验与终止项目

临床试验重点（部分）

4 月 446 项临床试验更新。代表项目包括：

• JAVELIN Bladder 100：阿维鲁单抗联合化疗与 BSC 相比，延长 OS 率至 49.8%。
• FLAMES：Senaparib 在卵巢癌维持治疗达到 PFS 优势。
• KEYNOTE-942：mRNA-4157 与帕博利珠单抗联用显著提高黑色素瘤 RFS 率。

研发终止项（部分）

12 款研发终止或单适应症终止，原因包括疗效不佳、安全性问题或策略调整。代表性项目：

• Pardes Biosciences 的 Pomotrelvir（2019冠状病毒 疗效不佳）
• Prometheus 的 PRA023 继续推进。

2023 年 5/6月 FDA PDUFA 清单（部分）

将于 5 月至 6 月迎来审评决定，包括癌症、抗感染、罕见病等多领域药物，如基因疗法、抗体药物、罕见病患者用纳美芬等。

竞争格局与关注点

• 新药上市：基因疗法竞争激烈，CRISPR 与慢病毒载体疗法各具优势。
• mRNA 癌症疫苗：Moderna、BioNTech、艾美疫苗等多个项目进展。
• 抗体导向与基因编辑技术：如 ADC 疗法（维奈托珠单抗、exa-cel）加速研发。

结语

本报告基于 Insight 数据库，旨在提供药物研发与市场情报，仅供参考。投资者和研究人员可扫码关注【Insight 数据库】获取完整清单及其他最新数据。