中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）-国家药监局-2021.11-28页_992kb

中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）总结

核心内容概述

2020年，中国新药注册临床试验数量持续增长，达到2602项，同比增长9.1%。新药临床试验占比较高，为57%，仿制药为43%。临床试验主要由国内申办者发起，占比超过70%，且以国内试验为主，占比达91.6%。整体来看，新药临床试验发展迅速，但存在同质化、实施效率不高、儿科试验占比较低和地域分布不均等问题。

主要观点与关键信息

1. 临床试验数量与类型

• 总量增长：2020年登记的临床试验总数为2602项，同比增长9.1%。
• 申办者类型：国内申办者占比超过70%，国外企业占比不足三成。
• 药物类型：化学药占比最高（73.6%），其次是生物制品（23.8%），中药最少（2.6%）。

2. 药物品种特征

• 新药占比：化学药新药临床试验登记最多，为801项（54.4%），其次为生物制品（605项，41.1%）和中药（67项，4.5%）。
• 注册分类：
  • 化学药：1类占比最大（71%），其次是2类（15%），3类和5类占比相同（6%），4类最少（2%）。
  • 生物制品：治疗用生物制品占比最高（65.4%），预防用生物制品次之（46.0%）。
  • 中药：1类新药最多，占40个受理号，其次为原中药6类和补充申请。

3. 试验适应症与靶点

• 适应症分布：
  • 中药新药主要集中在呼吸、心血管和消化系统疾病（占61.2%）。
  • 化学药适应症以抗肿瘤为主（42.1%），其次为抗感染、神经系统疾病、内分泌系统疾病和皮肤及五官科疾病。
  • 生物制品适应症同样以抗肿瘤为主（47.3%），其次为预防性疫苗（13.9%）、抗感染药物（7.3%）等。
• 靶点集中：PD-1、VEGFR、PD-L1等靶点药物数量较多，占前10位靶点的大部分。其中PD-1靶点的临床试验数量接近100项，靶点同质化问题突出。

4. 试验分期与完成情况

• 试验分期：
  • I期临床试验占比最高（43.7%），其次是III期（24.4%）和II期（19.9%）。
  • 化学药和生物制品I期试验比例较高（分别为50.4%和38.3%），中药主要以II期为主（73.1%）。
• 完成情况：
  • 2020年完成的临床试验共121项，其中I期试验最多（93项），III期和IV期试验较少（分别为5项和2项）。
  • I期试验平均完成时间最短（95.7天），II/III期平均完成时间最长（386天）。
  • 有2项主动暂停、7项主动终止的试验，终止原因包括研发策略调整、疫情因素、招募困难等。

5. 特殊人群试验

• 老年人群：含老年人受试者的临床试验共1038项，占70.5%；仅在老年人群中开展的试验3项，均为化学药。
• 儿童人群：含儿童受试者的临床试验共129项，占8.8%；仅在儿童人群中开展的试验33项，占2.2%，主要为生物制品（21项）和化学药（8项）。

6. 临床试验实施效率

• 启动时间：45.4%的临床试验在获批后一年内启动受试者招募，平均启动耗时为23.4个月。
• 完成时间：完成时间范围为6~735天，平均为115.6天，I期试验平均完成时间最短（95.7天）。

7. 地域分布

• 组长单位：北京市、上海市、江苏省为主要组长单位，合计占比41.0%，其中北京市占比最高（19.1%）。
• 参加单位：北京市、江苏省和上海市的参加单位数量较多，广东省的参加单位数量高于上海市。中国台湾地区的临床试验单位参与次数（400次）显著高于部分大陆省份（如黑龙江、山西、云南）。

存在的问题与挑战

• 同质化问题：药物靶点和适应症领域高度集中，PD-1、VEGFR等靶点药物数量众多，抗肿瘤药物占主导。
• 实施效率低：临床试验启动和完成时间较长，仅45.4%的试验在一年内启动，II期和III期试验数量较少。
• 儿科试验不足：儿科药物临床试验占比较低，仅为2.2%，主要集中在抗肿瘤药物和疫苗。
• 地域分布不均：临床试验主要集中在东部地区，中西部地区参与较少，存在地域发展不平衡问题。

结论

2020年中国新药临床试验数量和药物品种数量显著增长，但同质化、实施效率不高、儿科试验不足及地域分布不均等问题仍较为突出。未来需进一步推动临床试验的多样化、提升实施效率、加强儿科药物研发支持及优化地域布局，以实现更高质量的新药研发与审评审批体系。