中国新药注册临床试验现状年度报告2020年_28页_1mb

中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）总结

核心内容概述

2020年中国新药注册临床试验数量较2019年增长9.1%，国内申办者占比超过70%，显示我国新药研发主要由本土企业主导。化学药和生物制品仍为主要临床试验类型，分别占比73.6%和23.8%，中药仅占2.6%。试验范围以国内为主，占比达91.6%，国际多中心试验占8.1%。临床试验的实施效率、特殊人群覆盖及地域分布均存在挑战。

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主要观点与关键信息

1. 新药注册临床试验数量与类型

• 总量：2020年共登记2602项新药临床试验，同比增长9.1%。
• 类型分布：新药临床试验占比57%，仿制药占43%。
• 药物类型：化学药占比最高（73.6%），其次为生物制品（23.8%），中药最少（2.6%）。
• 注册分类：1类新药在化学药和生物制品中占比最高，分别为71%和65.4%。

2. 临床试验品种与靶点特征

• 化学药：以抗肿瘤药物为主，占42.1%。
• 生物制品：抗肿瘤药物占比47.3%，预防性疫苗占13.9%。
• 靶点集中：PD-1、VEGFR、PD-L1等靶点药物数量较多，且I期试验占比高，III期试验也较为集中。
• 细胞/基因治疗：仅占生物制品试验的4.3%，且以CD19靶点为主。

3. 临床试验分期与完成情况

• 试验分期：I期试验占比最高（43.7%），其次为III期（24.4%）和II期（19.9%）。
• 完成情况：全年共完成121项临床试验，I期试验完成最多（93项），III期和IV期试验完成较少（5项和2项）。
• 完成时间：I期平均完成时间最短（95.7天），II/III期平均完成时间最长（386天）。
• 启动效率：仅45.4%的临床试验在获批后一年内启动招募，平均启动耗时23.4个月。

4. 特殊人群临床试验

• 老年人群：含老年人受试者的试验占70.5%，仅在老年人群中开展的试验为3项，均为化学药。
• 儿童人群：含儿童受试者的试验为129项，仅占8.8%，仅在儿童人群中开展的试验为33项，其中生物制品占21项，化学药占8项，中药占4项。
• 挑战：儿童药物临床试验数量少，可能与招募难度、周期长、安全性风险等因素有关。

5. 地域分布特征

• 组长单位：北京市、上海市、江苏省的临床试验机构为主要组长单位，占比41.0%，其中北京市占比最高（19.1%）。
• 参加单位：国内参加单位次数较多，但广东省参加单位次数高于上海市。
• 区域差异：中国台湾的临床试验单位参与次数（400次）明显高于部分省份如黑龙江、山西、云南等。

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存在的问题与挑战

• 同质化严重：靶点和适应症领域高度集中，PD-1、VEGFR、PD-L1等靶点药物数量多，抗肿瘤适应症占比高，显示临床试验存在重复和竞争激烈的问题。
• 实施效率低：临床试验获批后启动效率不高，仅45.4%在一年内启动，且II期和III期试验数量较少。
• 儿科试验不足：儿童药物临床试验仅占8.8%，且仅在儿童中开展的试验较少，仅占2.2%。
• 地域分布不均：临床试验机构主要集中在东部地区，西部及部分省份参与度较低。

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结论

2020年，中国新药临床试验数量和品种均大幅增加，表明我国在药物研发方面取得了一定进展。然而，试验同质化、实施效率不高、儿科试验占比较低、地域分布不均等问题仍然显著，亟需通过优化资源配置、提升监管效率和鼓励多元化研发方向加以改善。