2022-06-07-国家药监局-中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）_40页_1mb

新药临床试验数量增长：2021年新药临床试验总数为2033项，同比增长38.0%，占总考试试验3358项的60.5%；2020年增长已达38.0%，历年新药临床试验占比持续上升。

药物类型与注册分类：

• 化学药年均占比54.6%，生物制品40.4%，中药仅0.2%；
• 化学药和生物制品均以抗肿瘤药物为主（化药39.5%，生物制品45.8%）；
• 注册分类：1类（创新药）占比约69.6%，受新冠疫情影响，2021年预防性疫苗（灭活疫苗）占比显著提高。

药物作用靶点特征：

• PD-1/PD-L1靶点药物试验占比突出，2021年分别高达71项和59项；
• 抗肿瘤适应症占对上述靶点的90%以上，Ⅲ期试验占比超半数。

特殊人群临床试验：

• 儿童、老年人和罕见病试验占比低：儿童试验仅0.1%（28项），老年人占0.1%（3项）；罕见病试验2021年达43项，较2019年翻倍。
• 其中儿童试验90%集中于预防性疫苗，罕见病主要覆盖神经系统及血液系统。

地域分布与实施效率：

• 北京、上海、广东、江苏、湖南籍地区均是试验主力，北京市组长单位位列历年首位；
• 临床试验启动效率逐步提高：2021年超51.4%试验启动耗时不足6个月，2021年降至3.8个月。

未来展望：

• 随着新药进入Ⅲ期数量增加，上市申请增长预期上升；
• 存在短板：中药占比低，特殊人群、罕见病和区域不平衡问题需重点解决。