国家药监局：中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）_28页_1mb

中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）总结

核心内容概述

本报告由国家药监局药品审评中心发布，旨在全面掌握中国新药注册临床试验的现状，分析其发展趋势、主要特征及存在的问题，为药品研发、资源配置和审评审批提供参考。报告基于2020年度药物临床试验登记与信息公示平台的数据，涵盖申办者类型、药物类型、试验分期、地域分布、特殊人群试验等多个维度。

主要观点与关键信息

1. 临床试验数量与类型分布

• 总体增长：2020年登记的临床试验总数为2602项，较2019年增长9.1%。
• 申办者类型：国内申办者占比超过70%，国外申办者不足三成。
• 药物类型：化学药占主导地位（73.6%），其次为生物制品（23.8%），中药最少（2.6%）。
• 新药与仿制药：新药登记量为1473项（57%），仿制药登记量为1129项（43%）。

2. 药物品种与作用靶点分析

• 新疗法分布：生物制品中新疗法占比达4.3%，表明临床试验改革有效推动了药物研发。
• 靶点集中：PD-1、VEGFR、PD-L1等靶点药物占比高，其中PD-1靶点临床试验数量接近100项。
• 细胞与基因治疗：细胞/基因治疗临床试验共26项（4.3%），主要以CD19靶点为主，其次为干细胞和基因治疗。

3. 适应症与试验范围

• 适应症集中：抗肿瘤药物占比较高，化学药占42.1%，生物制品占47.3%。
• 试验范围：91.6%的临床试验仅在国内开展，国际多中心试验仅占8.1%。

4. 试验分期与完成情况

• 试验分期：I期临床试验占比最高（43.7%），III期次之（24.4%），II期（19.9%），IV期最少（仅4项）。
• 完成情况：2020年完成临床试验121项，其中I期完成93项，II/III期完成386天平均耗时，III期仅完成5项，平均耗时176.6天。
• 启动效率：仅45.4%的临床试验在获批后一年内启动招募，平均启动耗时为23.4个月。

5. 临床试验地域分布

• 组长单位分布：北京、上海、江苏三地的组长单位数量占总体的41.0%，其中北京占比最高（19.1%）。
• 参加单位分布：国内参加单位数量较多，北京、江苏、上海的参加次数均超过1200次，广东的参加次数高于上海。中国台湾的参加次数（400次）显著高于部分内陆省份。

6. 特殊人群试验情况

• 老年人群试验：含老年人受试者的临床试验为1038项（70.5%），仅在老年人群中开展的试验为3项（0.2%）。
• 儿童人群试验：含儿童受试者的临床试验为129项（8.8%），仅在儿童人群中开展的试验为33项（2.2%）。生物制品和化学药儿童试验较多，中药较少。

7. 存在的突出问题

• 同质化问题：靶点和适应症领域高度集中，PD-1、VEGFR等靶点药物数量多，显示同质化竞争激烈。
• 实施效率低：临床试验启动耗时较长，仅45.4%在一年内启动招募。
• 儿科试验不足：儿科药物临床试验占比较低，可能与研发周期长、受试者招募困难及安全性风险等因素有关。
• 地域分布不均：尽管机构资质由认证制改为备案制，但临床试验仍集中在东部发达地区。

结论

2020年中国新药临床试验数量和品种均显著增加，主要由国内申办者发起，集中在抗肿瘤、抗感染等领域，试验范围以国内为主，I期试验占比最高。然而，靶点和适应症高度集中，临床试验同质化问题突出；儿科试验占比较低；启动和完成效率有待提升；地域分布仍不均衡。未来需进一步优化试验设计，提高实施效率，拓展特殊人群试验覆盖，促进临床试验的多元化和均衡化发展。