20230305-华创证券-创新药周报_首款地图样萎缩疗法Syfovre获批_26页_2mb

创新药周报20230305 总结

核心内容概述

本周创新药周报聚焦于地图样萎缩（GA）治疗药物的进展、全球新药审批动态以及国内创新药研发和交易事件。Syfovre（pegcetacoplan）成为首款获批用于治疗GA的药物，而Avacincaptad pegol（ACP）也取得上市申请受理的重要进展。此外，多款新药在临床试验中表现积极，多个交易事件反映了行业内的合作与并购趋势。

主要观点与关键信息

1. 地图样萎缩治疗进展

• Syfovre（pegcetacoplan）：

  • 获得美国FDA批准，用于治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的GA。
  • 该药物是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化双环肽，具有抗体的靶向特异性及小分子药物的渗透性优势。
  • 在两项III期临床试验（DERBY与OAKS）中，治疗组GA病变区域扩张显著减少，但24个月时BCVA视力改善未达预期。
  • 安全性良好，感染性眼内炎和眼内炎症发生率与同类治疗研究相近。

• Avacincaptad pegol（ACP）：

  • 由IVERIC bio开发，靶向补体C5蛋白，可能通过抑制补体系统活性减缓GA进展。
  • 2月16日，FDA接受ACP用于治疗GA的上市申请，并给予优先审评。
  • 两项III期试验（GATHER1与GATHER2）均达成主要终点，显示ACP显著降低GA区域增长，且视力损失率下降明显。

2. 全球创新药动态

• 马赛替尼（Masitinib）：

  • AB Science宣布其治疗轻中度阿尔茨海默病（AD）的关键III期试验AB09004取得积极结果。
  • 在ADAS-Cog评分上，马赛替尼组患者显著改善（-2.15分，p<0.001），ADCS-ADL改善趋势非显著。
  • 该药物是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，具有神经保护作用。

• Skyclarys（Omaveloxolone）：

  • Reata Pharmaceuticals获得FDA批准，用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（FA）患者。
  • 该药物为Nrf2激动剂，通过改善线粒体功能和降低氧化应激减轻症状。
  • 在48周试验中，患者在共济失调神经系统评定量表（mFARS）得分显著改善（2.41分）。

• Nirogacestat：

  • SpringWorks Therapeutics的γ-分泌酶抑制剂获得FDA受理，用于治疗硬纤维瘤。
  • 该药物在III期试验中显著降低疾病进展风险（HR=0.29，p<0.001），并改善客观缓解率和患者报告结果。

3. 国内创新药动态

• 本周IND受理情况：

  • 共有14个国产新药IND申请获批，涵盖多个领域，如抗肿瘤、代谢疾病等。
  • 代表药物包括：BSI-060T注射液（博奥信生物）、SHR-1654注射液（恒瑞医药）、9MW3911注射液（诺艾新）等。

• 创新药交易事件：

  • 祐和医药与微芯新域达成YH008双特异性抗体的授权协议，首付款4,000万元，潜在里程碑付款达3.6亿元。
  • 和誉医药授予艾力斯ABK3376的独家许可，涉及非小细胞肺癌治疗。
  • 基石药业舒格利单抗联合化疗用于胃癌的上市申请获NMPA受理。
  • 前沿生物FB4001特立帕肽注射液ANDA申请获FDA受理，用于骨质疏松症治疗。
  • 药明巨诺启动JWATM214用于肝癌的临床研究。

创新药研发进度表（部分）

本周涨幅与跌幅前五

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