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创新药周报2021-04-04 总结

核心内容概述

本周的创新药周报主要围绕国内创新药企动态与全球新药进展展开，涵盖临床试验进展、上市审批、企业人事变动及财务表现等多个方面。同时，报告还对部分药物的临床数据进行了分析，展示了新药研发在不同领域的突破与挑战。

国内创新药企动态

涨幅前五企业

• 开拓药业：+13.9%
• 复宏汉霖：+13.3%
• 康希诺-H：+13.1%
• 康乃德：+12.3%
• 康方生物：+11.1%

跌幅前五企业

• 微芯生物：-4.4%
• 康宁杰瑞：-4.3%
• 贝达药业：-4.2%
• 德琪医药：-3.2%
• 万春药业：-3.1%

企业动态与进展

• 百济神州：任命Julia Wang为新任首席财务官。
• 康方生物：与中国生物制药合作开发的派安普利单抗（PD-1单抗）获得FDA突破性疗法认定，用于三线治疗转移性鼻咽癌。
• 再鼎医药：瑞派替尼用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的新药上市申请（NDA）获得NMPA批准。
• 基石药业：阿伐替尼片用于治疗特定胃肠道间质瘤的NDA获NMPA批准。
• 复宏汉霖：获得润新生物在BRAF V600E突变小分子抑制剂RX208的独家开发、生产、商业化及再许可权利，并支付首付款及里程碑付款。
• 石药集团：
  • JMT601（CD20/SIRPα双特异性融合蛋白）治疗非霍奇金氏淋巴瘤的临床试验申请获FDA批准。
  • 注射用多西他赛（白蛋白结合型）I期临床试验完成首例患者给药。
  • 注射用两性霉素B胆固醇硫酸酯复合物获药品注册批件，为国内该品种首仿上市。
• 歌礼制药：拟启动ASC40联合贝伐珠单抗治疗高级别星形细胞瘤的关键性II期临床试验。
• 云顶新耀：ADC药物Trodelvy（TROP2）用于治疗TROP2高表达癌症的Ⅱ期篮式临床试验申请获批准。
• 翰森制药：来那度胺胶囊获药品注册批件。
• 信达生物、百济神州、君实生物、康方生物、康希诺、和铂医药、歌礼制药等企业均在2020年报告了亏损，但研发开支普遍较高，显示出对创新药研发的持续投入。

全球新药速递

Ionis反义寡核苷酸治疗遗传性血管水肿Ⅱ期临床成功

• 药物：IONIS-PKK-LRx（ASO疗法）
• 适应症：遗传性血管水肿（HAE）
• 试验结果：在20名患者中，治疗组HAE发作次数平均降低90%，显著优于安慰剂组。
• 作用机制：通过靶向肝脏递送，抑制血浆激肽释放酶活性，减少缓激肽释放。

FDA拒绝K药三阴乳腺癌辅助治疗上市申请

• 药物：Keytruda（PD-1单抗）
• 适应症：早期三阴乳腺癌术前及术后辅助治疗
• 原因：Keynote-522研究的中期分析中，pCR仅提高7.5%，EFS未达显著性，FDA专家对其临床意义产生怀疑。

端粒酶调节剂治疗阿尔茨海默症Ⅱ期临床结果积极

• 药物：GV1001（多肽）
• 适应症：阿尔茨海默症
• 试验结果：在96名患者中，较高剂量GV1001组的SIB评分显著改善。
• 作用机制：通过调节端粒酶活性，防止神经细胞凋亡和活性氧损伤。

赛诺菲CD38单抗治疗多发性骨髓瘤获FDA批准

• 药物：Sarclisa®（Isatuximab）
• 适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤
• 试验结果：联合卡非佐米和地塞米松治疗，疾病进展或死亡风险降低45%，mPFS尚未达到。

FGFR抑制剂治疗胆管癌获FDA突破性疗法认定

• 药物：Futibatinib（不可逆FGFR1-4抑制剂）
• 适应症：胆管癌（FGFR2基因重排或融合）
• 试验结果：在FOENIX-CCA2试验中，ORR为37.3%，DCR为82.1%，mDOR达8.3个月，mFPS达7.2个月。

辉瑞新冠疫苗南非试验数据彰显100%防护力

• 疫苗：BNT162b2
• 试验结果：在南非B.1.351突变株流行地区，疫苗防护效力达100%，91.3%的总体防护效力至少持续6个月。

赛诺菲/再生元PCSK9单抗新适应症获FDA批准

• 药物：Praluent（阿利西尤单抗）
• 适应症：纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）
• 试验结果：LDL-C水平平均降低27%，显著优于安慰剂组。

吉利德CAR-T疗法向FDA递交sBLA申请

• 药物：Tecartus（CAR-T疗法）
• 适应症：复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）
• 试验数据：基于ZUMA-3研究，但结果尚未公布。

关键信息总结

国内重点进展

• IND数量：10个
• NDA数量：0个
• 突破性疗法认定：康方生物、中国生物制药、石药集团（JMT601）等
• 新药上市：再鼎医药（瑞派替尼）、基石药业（阿伐替尼片）、翰森制药（来那度胺胶囊）

全球重点进展

• FDA批准：赛诺菲/再生元PCSK9单抗（Praluent）、赛诺菲CD38单抗（Sarclisa®）
• 突破性疗法认定：FGFR抑制剂Futibatinib用于胆管癌
• Ⅱ期临床成功：Ionis ASO疗法用于HAE、端粒酶调节剂GV1001用于阿尔茨海默症
• 新冠疫苗：辉瑞BNT162b2在南非显示100%防护力

主要观点

1. 国内创新药企在临床试验和研发进展方面表现活跃，尤其在肿瘤、免疫、罕见病等领域。
2. FDA对新药的审批标准日趋严格，部分药物因临床数据不足或疗效不显著被拒绝上市。
3. 全球新药研发中，靶向治疗和基因疗法成为热点，尤其在癌症和神经退行性疾病领域。
4. 新冠疫苗的有效性数据持续更新，辉瑞疫苗在南非显示出极高的防护力，增强了市场信心。
5. 企业研发投入普遍较高，显示出对创新药研发的重视，但商业化能力仍是关键挑战。

附注

• 免责声明：本报告仅作为参考，不构成投资建议，信息准确性无法保证。
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