20181015-安信证券-美国首例CRISPR疗法（一种基因编辑技术）临床试验解禁_10页_728kb

文档总结

核心内容

本文档主要围绕2018年10月15日的行业新闻与新三板市场动态，重点介绍了美国首例CRISPR基因编辑疗法临床试验解禁的消息，以及同期新三板医药板块的市场表现和IPO排队情况。

主要观点

1. CRISPR疗法临床试验解禁

• 2018年10月10日，CRISPR Therapeutics与Vertex联合宣布，美国FDA已解除针对镰状细胞病（SCD）基因编辑疗法CTX001的临床限制。
• CTX001是美国首例CRISPR疗法临床试验，此前已在其他国家获得CTA（临床试验申请）批准。
• CRISPR/Cas9系统是一种基于细菌免疫机制的基因编辑工具，具有高效、精准切割DNA的能力，但存在PAM序列依赖性和脱靶效应等局限性。

2. 镰状细胞病的简介

• 镰状细胞病是一种常染色体显性遗传血红蛋白病，因β链第6位氨基酸谷氨酸被缬氨酸替代，导致血红蛋白异常（HbS）。
• 该病在全球范围内影响上百万人，尤其在非洲地区较为常见，美国约有7万到10万人受影响。
• 在中国，镰状细胞病并不流行，仅在广东佛山等地发现少量病例，主要为非洲血统混血儿。

3. 新三板医药市场动态

• 上周（2018年10月）主要指数呈跌势，A股医药板块下跌约9.5%至10.13%，新三板医药指数也出现下跌。
• 三板医药个股周涨幅最高达290%，周跌幅最高达47%。涨幅前十包括思明堂、诺克特、长峰医院等；跌幅前十包括泽生科技、盛齐安、国德医疗等。
• 新眼光、博大制药、康乐卫士等公司发布重要公告，如取得医疗器械注册证、获得GMP证书、发布股票发行方案等。

4. IPO排队情况

• 截至2018年10月14日，新三板共有7家医药企业IPO排队，其中新产业和泰林生物已通过发审会。
• 本期无新增IPO申请公司。

关键信息

1. CRISPR技术

• 定义：CRISPR/Cas9是一种RNA-蛋白质复合体，可用于基因编辑。
• 作用机制：CRISPR序列引导RNA与DNA配对，Cas9核酸酶在PAM序列上游3个碱基处切割DNA。
• 局限性：PAM序列依赖性和脱靶效应是其应用中的主要挑战。

2. 镰状细胞病

• 病理机制：β链第6位谷氨酸被缬氨酸替代，形成异常血红蛋白S（HbS）。
• 影响范围：全球影响上百万人，美国约7万到10万人受影响。
• 在中国的现状：病例较少，主要出现在广东佛山等地，多为非洲混血儿。

3. 新三板市场表现

• 指数：三板成指下跌0.69%，三板做市指数下跌2.43%。
• 个股涨跌幅：最高周涨幅290%，最高周跌幅47%。
• 重要公告：多家企业发布产品注册、做市商变动、股票发行等公告。

4. IPO排队情况

• 排队企业：共7家医药企业IPO排队，新产业、泰林生物已通过发审会。
• 无新增：本期无新增IPO申请公司。

风险提示

• 研发风险：基因编辑技术仍处于早期研究阶段，存在技术不确定性。
• 竞争风险：CRISPR技术在医学领域具有广阔前景，但竞争激烈，需关注技术壁垒和市场拓展能力。

图表与数据

• 图1：展示CTX001作为首例CRISPR疗法获得CTA批准。
• 图2：CRISPR作用机制图解。
• 图3：主要指数涨跌幅对比。
• 图4：成交额环比变化。
• 表1：谷氨酸与缬氨酸对应的密码子差异。
• 表2：三板医药个股涨跌幅前十。
• 表3：新三板医药公司IPO排队情况。

分析师声明与免责声明

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结论

该文档综合了CRISPR基因编辑技术的临床进展、镰状细胞病的医学背景、新三板医药市场动态及IPO排队情况，为投资者提供了重要的行业信息和市场参考，同时提醒了相关风险。