药融云：2023中国新靶点——数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书-31页_6mb

中国新靶点总结

核心内容

本报告分析了全球及中国新药研发的现状，聚焦于“中国新靶点”的挖掘与应用，以满足未满足的临床需求。通过药融云数据库的统计与分析，明确了各适应症领域中的新兴靶点，为药物研发提供了新的方向和思路。

主要观点

• 全球新药研发现状：全球共有159,095个新药，涉及7,042个靶点，16,665家企业。其中，88.1%处于药物发现和临床前阶段，8.1%处于IND-NDA阶段，3.8%已批准上市。
• 国内企业主导的新药研发：国内企业研发的药品数量占全球总数的32%，表明中国在药物研发中扮演着重要角色。
• 肿瘤领域主导全球研发：肿瘤领域是全球IND及以上研发阶段新药最多的治疗领域，共5,954个药品，其中4,764个处于临床阶段，占80%。
• 热门靶点集中度高：全球IND及以上研发阶段新药的TOP10靶点中，EGFR、CD19、HER2等靶点占据重要位置，而中国新靶点的集中度也在提升。
• “中国新靶点”定义：从全球药物研发IND及以上靶点中去除国内企业研究较多且已有进展的靶点，得到“中国新靶点”，这些靶点在全球已有一定的成药性验证，但在中国尚未被广泛开发。

关键信息

各适应症“中国新靶点”分析

非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)

• 疾病背景：NASH是NAFLD的严重类型，与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病等密切相关。
• 患病率：全球NAFLD患病率超过25%，其中NASH占比21%-25%。
• 市场前景：预计2025年NASH药物市场规模将达到200-350亿美元。
• 未满足的临床需求：
  • 缺乏针对性药物
  • 需要无创诊断方法
• “中国新靶点”：
  • ACC1/2：从头脂肪生成的关键酶，抑制可治疗NASH
  • LGALS3：参与脂肪代谢和炎症反应
  • ALOX5：调节炎症反应和脂质代谢
  • 其他靶点：如AR、ISBT、LOXL2、NOS、PDE4、KHK等

1型糖尿病 (T1DM)

• 疾病背景：1型糖尿病患者无法产生足够的胰岛素，全球发病率约为15例/10万人。
• 治疗现状：主要依赖胰岛素治疗，存在低血糖、体重增加等副作用。
• 未满足的临床需求：
  • 胰岛素治疗缺乏便利性
  • 需要更安全有效的治疗方案
• “中国新靶点”：
  • Amylin receptor：调节血糖和体重
  • CD3：T细胞激活相关靶点
  • SGLT1：影响葡萄糖吸收
  • 其他靶点：如IGF1R、GAD、CD40LG、HLA class II antigen等

肥胖

• 疾病背景：肥胖是一种慢性代谢性疾病，全球患病率持续上升，中国成人肥胖率超过16.4%。
• 治疗现状：药物治疗和生活方式干预效果有限，手术治疗存在副作用。
• 未满足的临床需求：
  • 需要更有效的治疗手段
  • 降低药物和手术的副作用
• “中国新靶点”：
  • GDF15：调节食欲和能量代谢
  • AMPK：调控能量代谢和脂肪分解
  • NOS：影响血管功能和炎症反应
  • 其他靶点：如GFRAL、OXTR、PYY、SIRT1等

急性髓系白血病 (AML)

• 疾病背景：AML是成人最常见的急性白血病，约占成人白血病的70%，75岁以上患者发病率显著上升。
• 治疗现状：传统治疗方案对老年患者效果差，药物单一，治疗方案需向低毒性、无化疗方向转变。
• 未满足的临床需求：
  • 需要更精准的诊断和治疗手段
  • 提高老年患者的生存率
• “中国新靶点”：
  • HLA-A2：免疫识别关键靶点
  • MAGE：肿瘤相关抗原
  • MLL1：参与白血病发生
  • 其他靶点：如DHODH、AKT、MEK1、PD-1、DRD2、PLK1、TP53等

总结

• 靶点导向研发趋势明显：在新药研发中，靶点的选择至关重要，热门靶点的集中度高，竞争激烈。
• “中国新靶点”潜力巨大：通过深入挖掘“中国新靶点”，可以为各企业提供新的研发视角和有潜力的靶点选择。
• 多领域靶点集中度提升：各适应症领域的“中国新靶点”数量和竞争度持续上升，为创新药物研发提供了更多机会。