2023-12-10-药融云-2023中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书_31页_6mb

新药研发现状与热门靶点分析报告总结

根据药融云的数据统计和分析，全球新药研发呈现以下特点：

• 全球新药总量达159,025个，涉及7,042个靶点，其中药物发现和临床前阶段占比最大（88.1%），IND及以上阶段占比8.1%，上市药物占比3.8%。
• 中国企业在IND及以上阶段新药数量占比32%，在肿瘤治疗领域尤其突出，数量达5,954个，其中临床阶段药物占比80%。

热门靶点与研发趋势

1. 全球TOP靶点

   • 药物发现阶段：EGFR为TOP靶点，药品数量206个。
   • 上市阶段：Insulin药品数量最多（83个），临床阶段：CD19为TOP，占该靶点药品的92.2%。

2. 中国新靶点解析

   • 中国企业在“中国新靶点”中重点布局，涵盖ACC1/2、HLA-A2、MAGE等靶点，特别是在NASH、1型糖尿病、肥胖、AML等适应症领域表现突出。
   • 2017-2022年中国新药受理数量增长迅速，生物药占比首次超过50%，达到52%。

各适应症分析

• NASH（非酒精性脂肪性肝炎）：靶点以ACC1/2、ALOX5为主，研发策略包括脂肪生成抑制剂。全球有70余个靶点被认定为“中国新靶点”。
• 1型糖尿病：热门靶点包括Amylin receptor、CD3、SGLT1，药物开发聚焦于餐后血糖控制和胰岛素替代治疗。
• 肥胖：GDF15是热门靶点，药物研发进入临床试验阶段。
• AML（急性髓系白血病）：靶点涉及HLA-A2、MAGE、MLL1，老年AML患者临床需求旺盛，靶向治疗方案亟待开发。

总结

新药研发的竞争愈发激烈，热门靶点的集中程度高，同质化和创新不足问题突出。通过深入挖掘“中国新靶点”，企业可找到差异化竞争策略，结合未被满足的临床需求，推动重点领域药物开发。尤其是在NASH、1型糖尿病、肥胖及罕见肿瘤领域，具备较高的研发价值和市场潜力。