2023中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发白皮书-药融云_31页_6mb

“中国新靶点”总结

核心内容概述

本文围绕“中国新靶点”的概念展开，探讨了全球及中国新药研发的现状，分析了不同适应症领域中的新靶点，并指出这些靶点在药物研发中的潜力和未满足的临床需求。通过药融云数据库的统计和分析，为药物研发企业提供了新的视角和靶点选择。

主要观点

• 新药研发竞争激烈：全球新药数量庞大，药物发现和临床前阶段占据主导，但真正上市的药物比例较低。
• “中国新靶点”定义：从全球药物研发中去除国内企业已研究较多且有进展的靶点，以发现具有更高研究潜力和未被充分开发的靶点。
• 靶点选择的重要性：靶点是现代药物研发的核心，选择合适的靶点有助于提高研发成功率和创新性。
• 热门靶点集中度高：热门靶点的竞争日益激烈，同质化创新现象严重，因此挖掘“中国新靶点”显得尤为关键。

关键信息

全球新药及靶点概况

• 全球新药总数为159,095个，涉及7,042个靶点。
• 全球NDA及以上研发阶段新药涉及948个靶点，占所有靶点的13.5%。
• 2019-2023年批准上市新药涉及382个靶点，TOP5靶点包括：Spike glycoprotein、TNF、AR、Insulin、VEGF。
• 全球IND及以上研发阶段新药TOP10靶点中，EGFR为第一，涉及206个药物；CD19、HER2等靶点也具有较高的研发热度。

中国新药研发概况

• 2017-2022年，中国获CDE受理的I类新药数量逐步上升，2022年首次出现小幅下降，但仍保持高位。
• 生物药在I类新药中占比显著上升，2022年达到52%，较2017年增长14%。
• 中国I类新药涉及的靶点数量CARG为41.7%，2022年靶点集中度为30.5%，较2017年增长2.2%。
• 2017-2022年，中国I类新药热门靶点前五为：PD-L1、EGFR、PD-1、VEGFR、HER2。

各适应症“中国新靶点”分析

非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)

• 患病率高：全球NAFLD患病率超过25%，NASH占其21-25%。
• 治疗需求迫切：目前缺乏有效的针对性药物，急需无创诊断方法。
• “中国新靶点”TOP3：ACC1/2、LGALS3、ALOX5。
• 研究方向：通过抑制ACC、联合抑制ACC与DGAT、或通过ALOX12等靶点调节脂肪代谢。

1型糖尿病 (T1DM)

• 全球发病率：约为15例/10万人，患病率为9.5/万人。
• 治疗挑战：胰岛素治疗存在低血糖、体重增加等副作用，需更便捷和安全的疗法。
• “中国新靶点”TOP3：Amylin receptor、CD3、SGLT1。
• 研究方向：激活Amylin receptor以模拟胰淀素作用，降低血糖和体重；探索CD3在免疫调节中的应用。

肥胖

• 全球患病率上升：自1975年以来，全球肥胖患病率几乎翻倍，2015-2019年中国成人肥胖率超过16.4%。
• 治疗需求：现有药物和手术治疗存在有效性低和副作用等问题。
• “中国新靶点”TOP3：GDF15、AMPK、NOS。
• 研究方向：GDF15通过抑制食欲和促进能量消耗治疗肥胖；AMPK和NOS则涉及能量代谢和血管功能调节。

急性髓系白血病 (AML)

• 发病率与预后差异：AML是成人最常见的急性白血病，约占70%；老年患者预后较差，5年生存率仅为7.1%。
• 治疗现状：传统治疗方案以细胞毒性药物为主，需向低毒性、无化疗方向发展。
• “中国新靶点”TOP3：HLA-A2、MAGE、MLL1。
• 研究方向：利用HLA-A2进行免疫治疗，MAGE作为肿瘤抗原，MLL1作为白血病相关基因靶点。

总结

• 靶点导向研发：靶点选择在新药研发中至关重要，是创新药物开发的基础。
• “中国新靶点”潜力：通过数据分析，发现多个具有潜力的靶点，为药物研发企业提供新的方向。
• 细分适应症分析：不同适应症领域中，“中国新靶点”各有侧重，如NASH、T1DM、肥胖和AML分别聚焦于代谢调控、免疫调节和精准治疗。
• 未来展望：随着技术进步和数据驱动，深入挖掘“中国新靶点”将有助于提升研发效率，减少同质化创新，满足未满足的临床需求。

感谢

感谢药融云数据库的支持与贡献。