存在未满足临床需求的严重细菌感染性疾病抗菌药物临床试验技术指导原则_14页_559kb

总结

1. 概述

• 细菌耐药是全球公共卫生问题，导致严重细菌感染性疾病（如医院获得性肺炎、复杂性尿路感染等）患者增多，且治疗应答不佳。本指导原则为针对未满足临床需求的抗菌药物研发提供技术指导，帮助提供有效的抗菌药品，尤其适用于治疗选择有限的患者。研发方案可相对灵活，但仍需确保充分的安全性和有效性证据。

2. 常见问题及技术考虑

• 研发方案：基于科学，灵活性源于需求，但需证明药物安全性和有效性。适用于新机制药物、能对抗耐药机制的药物，或改善不良反应特征的药物。
• 治疗单一菌种：需考虑感染几率和诊断方法可用性。
• 非临床研究：评估抗菌活性、药代动力学/药效学（PK/PD）数据，确保合适的剂量选择。
• 临床试验设计：推荐非劣效性、优效性或嵌套试验设计来评估疗效，考虑招募多部位感染患者。PK/PD数据用于优化给药方案，安全性数据库通常需约300例受试者，允许事后监测不确定风险。
• 适应症拟定：清晰描述患者人群和数据局限性，例如基于稳定性评估或证据不足的适应症。