中国新靶点-数据分析赋能未满足临床需求药物研发_31页_8mb

新药研发现状及“中国新靶点”分析总结

全球新药研发中，IND及以上阶段药物占比最大（88.1%），批准上市药物占比3.8%；其中，国内企业首个研发的新药数量占比达32%，总量50912个。肿瘤是研发最活跃领域，临床阶段药品占比超80%。NDA及以上研发阶段新药共涉及948个靶点，约13.5%比例的靶点集中在IND及以上阶段。

一、全球新药和靶点概况（截至2023年2月）

1. 药品数量和靶点分布：

   • 全球新药共159,025个，涉及7,042个靶点。
   • 全球IND及以上阶段药物18,984个，涉及2,375个靶点。
   • 2019-2023年批准上市新药784个，涉及382个靶点。

2. 最热门靶点：

   • 全球批准上市的TOP5靶点为：COVID-19 Spike glycoprotein、TNF、AR、Insulin、VEGF。
   • 中国IND及以上研发阶段中TOP5靶点包括：PD-L1、EGFR、PD-1、VEGFR、HER2。
   • 近年来涌现的新靶点包括CD3、LAG3、TIGIT、RET、KRAS等。

3. 趋势：

   • 生物药研发占比从2017年的38%增加至2022年的52%。
   • 热门靶点集中度高，前5%的靶点占比达44%，竞争日益激烈。

二、各适应症挖掘的“中国新靶点”（4个疾病领域，共67个靶点）

1. 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）

• “中国新靶点”TOP3： ACC1/2、LGALS3、ALOX5
• ACC是脂肪生成关键酶，抑制剂已在临床试验阶段，显示降脂效果。
• 其他靶点涵盖AMPK、NOS、LOXL2、PDE4等。

2. 1型糖尿病

• “中国新靶点”TOP3： Amylin receptor、CD3、SGLT1
• Amylin receptor是调节血糖和体重的关键靶点，已通过临床试验验证相关药物（如Pramlintide）效果。
• 其他靶点包括GAD、CD40L、IGF1R等。

3. 肥胖

• “中国新靶点”TOP3： GDF15、AMPK、NOS
  • GDF15与食欲调节有关，在早期动物试验中显示减肥潜力。
• 其他靶点包括OXTR、GFRAL、PYY、SIRT1等。

4. 急性髓系白血病（AML）

• “中国新靶点”TOP3： HLA-A2、MAGE、MLL1
• 靶向HLA-A2和MAGE等靶点正在进行CAR-T或单抗开发。
• 其他靶点包括DHODH、AKT、MEK等。

三、总结

1. 新药研究重点：

   • 热门靶点如PD-1、PD-L1、EGFR等竞争激烈。
   • 中国新靶点逐渐被挖掘，为创新药物开发提供了新的可能。

2. 应用展望：

   • 靶向“中国新靶点”的药物开发具有重要意义和市场潜力。
   • 各种适应症（NASH、1型糖尿病、肥胖、AML）均存在具有特色的靶点。
   • 未来应加强靶点研发和药物机制研究。

各适应症“中国新靶点”一览

• 非酒精性脂肪性肝炎： ACC1/2、LGALS3、ALOX5、AMPK、AR、ISBT、LOXL2、NOS、PDE4、KHK、等67个靶点。
• 1型糖尿病： Amylin receptor、CD3、SGLT1、IGF1R、GAD、CD40LG、HLA class II antigen、等67个靶点。
• 肥胖： GDF15、AMPK、NOS、GFRAL、OXTR、PYY、SIRT1、等67个靶点。
• AML： HLA-A2、MAGE、MLL1、DHODH、AKT、MEK1、PD-1、DRD2、PLK1、TP53、等67个靶点。