20180804-西南证券-海外医药一周资讯_医药生物全球视野_20页_1mb

西南证券海外医药一周资讯总结（2018.7.30-2018.8.3）

核心内容概览

2018年8月上旬，全球医药行业迎来多项重要进展，涵盖新药获批、药物研发合作、创新技术应用、投融资动态及学术研究突破等多个方面。这些进展不仅体现了全球医药企业在新药开发、治疗方案优化和技术创新上的努力，也反映了医药行业对罕见病、肿瘤、慢性疼痛及基因治疗等领域的持续关注与投入。

主要观点与关键信息

1. 重磅新药与适应症扩展

• 强生 Darzalex：获得欧盟批准用于一线治疗不适合自体干细胞移植的多发性骨髓瘤（MM）患者，具有多种免疫介导作用机制，有望扩展至其他高表达CD38的肿瘤治疗领域。
• 罗氏 IONIS-HTTRx：被授予欧盟优先药物资格，用于治疗亨廷顿病（HD），是首个能减少HD根本病因突变型亨廷顿蛋白（mHTT）的药物。
• 诺华 Tafinlar+Mekinist：欧盟批准用于III期BRAF V600突变阳性黑色素瘤术后辅助治疗，成为首个口服靶向组合疗法，已在60多个国家获批。
• 第一三共 quizartinib：获得美国FDA突破性疗法认定，用于复发/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病（AML）治疗，针对AML治疗的未满足需求。

2. 创新技术与药物研发

• BMS反义RNA疗法：与斯克利普斯研究所合作，提出一种新的反义药物开发方法，有助于基因医学的快速发现与传递。
• NKTR-181：FDA接受其新药上市申请，用于治疗未接受阿片类药物的慢性腰痛患者，具有较低的成瘾性及副作用。
• Mammoth Biosciences：获得2300万美元融资，开发基于CRISPR技术的疾病检测平台，可在30分钟内通过智能手机完成多种疾病的快速检测。

3. 投融资动态

• Ultragenyx：出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）给协和发酵麒麟，售价8060万美元，创下PRV交易价新低。
• Liquidia：完成5000万美元IPO，利用PRINT技术平台开发药物，其候选药物LIQ861和LIQ865分别用于治疗肺动脉高压和术后疼痛控制。

4. 学术前沿

• 转基因水稻：科学家培育出一种可产生HIV中和蛋白的转基因水稻，可用于生产局部使用乳霜，降低HIV感染风险，尤其适用于资源有限的地区。

5. 2017年海外制药公司核心数据

• 营收与净利润：列出18家海外制药公司2017年收入、净利润及增长率，其中强生、辉瑞、罗氏等公司表现突出，而吉利德、礼来等公司则有显著下滑。
• 核心产品销售：详细列出各公司主要药品的适应症及销售数据，如强生的Imbruvica、罗氏的MabThera、诺华的Tafinlar+Mekinist等。

行业趋势与影响

• 创新疗法加速：靶向治疗、免疫治疗、基因治疗等新技术正在推动医药行业向更精准、更高效的方向发展。
• 慢性疼痛与成瘾问题：针对慢性疼痛的新药研发受到高度重视，如NKTR-181等，旨在减少阿片类药物滥用风险。
• 罕见病药物市场：PRV交易市场逐渐趋于理性，但其在推动罕见病药物研发方面的作用依然不可忽视。
• 国际化与技术合作：跨国药企之间的合作不断加深，如BMS与强生的合作，有助于加速新药研发和市场拓展。
• 数字化健康趋势：苹果等科技巨头正加快布局医疗领域，通过健康数据平台、可穿戴设备等推动数字化医疗发展。

总结

本周全球医药资讯涵盖了多个重要领域，包括新药获批、技术突破、投融资动态及学术研究进展。这些信息显示，全球医药行业正在加速向创新、精准和国际化方向发展，特别是在肿瘤、罕见病、慢性疼痛及基因治疗等领域。同时，行业内的合作与技术进步，如反义RNA、CRISPR检测平台等，为未来药物研发提供了新的思路。此外，制药巨头在数字健康领域的布局也预示着未来医疗与科技的深度融合。