2024年Q2基因细胞和RNA疗法概况报告-Citeline_38页_8mb

2024年第二季度基因、细胞和RNA疗法领域呈现持续增长态势，但面临部分挑战。本季度美国批准两款RNA疗法：Rytelo（治疗骨髓增生异常综合征，寡核苷酸端粒酶抑制剂）和mRESVIA（预防RSV感染的mRNA疫苗），而基因或细胞疗法未有新获批。全球共有4047款疗法处于开发阶段，其中基因疗法占比51%，RNA疗法27%，非基因修饰细胞疗法22%。肿瘤学和罕见病仍是开发重点，基因疗法在罕见病领域侧重肿瘤相关适应症，而细胞疗法则更多关注非肿瘤疾病。

融资活动出现下滑，第二季度交易总数降至100笔，环比下降20%，同比下降15%。融资交易下降39%，尽管六笔交易融资总额达2663亿美元（同比微增），但早期（种子轮和A轮）融资笔数减少至6笔，较第一季度的8笔下降。最大交易为MilliporeSigma以6亿美元收购MirusBio，获取病毒载体生产技术。GSK以5000万美元收购ElsieBiotechnologies，获得寡核苷酸疗法编码技术。

RNA疗法在罕见病和抗感染领域表现突出，如用于治疗杜氏肌营养不良、hATTR淀粉样变性和血友病的药物获批。基因疗法方面，RP-L102（Fanconi贫血治疗）等新药申请获受理，但尚未获批。细胞疗法中，非基因修饰疗法针对罕见病和肿瘤，如治疗移植物抗宿主病、帕金森病和急性髓性白血病。

临床试验方面，第二季度启动76项基因疗法试验（同比增加25%），31项非基因细胞疗法试验（非肿瘤适应症占比52%），以及38项RNA疗法试验（82%为非肿瘤适应症）。基因疗法的II期和III期候选药物数量首次下降，但I期试验持续增长。RNA干扰（RNAi）和反义寡核苷酸疗法仍占主导地位，临床前阶段占比分别为74%和71%。

催化事件包括多款药物的监管资格认定，如Beqvez（血友病B）的欧洲批准、mRESVIA的欧洲审批、Rytelo的欧洲补充批准及多项快速通道资格。临床进展方面，Vyjuvek（大疱性表皮松解症）、Olezarsen（家族性高乳糜微粒血症综合征）等药物进入优先审评阶段。

总体来看，尽管融资减少影响交易活动，但临床管线保持强劲发展。RNA疗法持续获批，基因和细胞疗法在肿瘤及罕见病领域推进，显示该领域对未满足医疗需求的解决潜力。获批药物覆盖多种疾病，包括血液病、遗传病和感染性疾病，进一步验证其治疗价值。未来或将有更多药物进入审批阶段。