2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书-21页_572kb

2024年上半年细胞与基因疗法研发进展总结

2024年上半年，全球范围内共有三款细胞与基因疗法首次获批上市，包括两款嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法和一种体外免疫细胞疗法。这些获批的疗法分别用于治疗血液肿瘤、实体瘤及罕见病，其中最引人注目的是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法Amtagvi（lifileucel）。

大型药企在细胞与基因疗法领域持续扩大研发管线，阿斯利康、百时美施贵宝、吉利德等公司在CAR-T和TCR-T技术研发上取得进展，多款产品进入临床后期试验。尤其值得注意的是，CAR-T疗法开始拓展至实体瘤和免疫性疾病领域，显示出其治疗范围的扩展潜力。此外，基因疗法也在研发上取得显著成果，多个新型基因编辑工具和平台被开发应用，特别在神经退行性疾病、心血管疾病等方面展现出应用前景。

从融资角度看，细胞与基因疗法领域新创企业的早期投资总额于2024年第一季度创下新高。Capstan Therapeutics以175亿美元的巨额融资成为该领域明星，其体内重编程CAR-T技术具有一定突破性；Moonwalk Biosciences、Kenai Therapeutics等新兴企业在基因编辑和干细胞领域也取得融资突破。

多项临床试验正在进行，重点关注CAR-T和TCR-T在不同癌症类型及免疫系统疾病中的疗效，尤其是一些罕见病与中枢神经系统疾病的治疗潜力。面对挑战与机遇，未来将迎来更多技术与监管突破，推动细胞与基因疗法在实体瘤、心脑血管疾病等更多领域应用。