EvaluatePharma2024细胞与基因疗法市场格局研究报告机遇及挑战英文版26页_4mb

细胞与基因治疗领域近年来快速发展，尤其在罕见病和危及生命的疾病治疗中取得显著进展。尽管研发和生产成本高昂且科学理解仍处于初级阶段，但基因治疗已获准用于包括非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病在内的多种肿瘤，且2023年有8种新疗法获批。CRISPR技术编辑的Casgegy成为首个获批用于镰状细胞贫血症和β-地中海贫血的疗法，而Lyfgenia则通过提供功能性β-球蛋白基因治疗镰状细胞贫血症，2023年12月获批。

基因治疗市场主要由大型制药公司和生物科技企业主导。Roche以28项资产领先，包括神经学和眼科领域的AAV基因疗法及CRISPR技术。Bluebird Bio、AstraZeneca和Sarepta分别拥有21项资产，其中Sarepta与Roche合作的Duchenne肌营养不良症疗法预计2028年将带来超3亿美元收入。非基因修饰细胞疗法如Lantidra（用于1型糖尿病）和Amtagvi（用于黑色素瘤）亦有突破，当前获批74种治疗方法，覆盖烧伤、骨科疾病等非肿瘤领域。

合作趋势显示，基因治疗领域活跃度呈现波动。2021年基因治疗合作交易额达14.5亿美元，2022年降至4.7亿美元，2023年回升至8.7亿美元。诺华通过收购Voyager Therapeutics获得AAV载体技术，Roche则通过多项合作扩展其CAR-T和T细胞疗法能力。相比之下，细胞治疗合作交易额稳定在40亿至68亿美元区间，2022年Roche与Jnana Therapeutics合作2亿美元开发小分子药物，2023年阿斯利康投资2亿美元布局T细胞治疗。

2028年预计收入驱动方面，CAR-T疗法在血液肿瘤领域占据主导，如J&J的Carvytki和BMS的Abecma预计分别带来47亿美元和6.4亿美元收入。基因治疗在神经肌肉疾病领域表现突出，Zolgensma（脊髓性肌萎缩症）预计营收达17亿美元，Vyjuv ek（表皮松解症）和RP-A501（心血管疾病）分别贡献约6.43亿美元和5.15亿美元。非基因修饰细胞疗法中，IoVance的TIL疗法Amtagvi和LN-145预计为黑色素瘤和宫颈癌带来5.72亿美元和3.87亿美元收入，Mesoblast的干细胞疗法针对心脏病和骨骼疾病预计总营收超10亿美元。

行业观察指出，药物研发集中于肿瘤领域，但非肿瘤方向如心血管、神经退行性疾病亦有增长。大型制药企业通过内部创新和并购加速布局，如Roche收购Spark Therapeutics获得Luxturna。生物科技公司需关注大药企的动态及其对疗法组合的调整，而大药企则面临跨领域竞争情报跟踪的挑战。市场需高效竞争情报系统支持，以应对不断扩大的治疗领域和复杂化的企业策略。