2024年中盘点-细胞和基因疗法研发进展白皮书-药明康德_21页_789kb

2024年上半年细胞和基因疗法进展分析总结

2024年上半年，细胞和基因疗法领域取得显著进展，包括3款新型疗法的首次获批上市。这些疗法覆盖了血液肿瘤、实体瘤和罕见病，其中细胞疗法在实体瘤治疗方面取得重大突破。

主要进展

1. 获批情况：上半年全球通过3款细胞和基因疗法，适应症涵盖实体瘤、血液肿瘤和罕见病。重点是首款实体瘤TIL疗法的获批，为细胞疗法的突破提供了里程碑式进展。下半年有望有6款在研疗法通过审批，其中首款TCR-T疗法可能成为首个用于实体瘤的基因工程改造免疫细胞疗法。

2. 药企布局：大型药企如阿斯利康、百时美施贵宝、吉利德等积极推进细胞和基因疗法研发，涵盖CAR-T、TCR-T及基因编辑疗法。基因疗法的应用领域也在扩展，从罕见病向更广泛的疾病类型发展，例如中枢神经系统疾病、代谢性疾病等。

3. 融资情况：上半年共有11家细胞疗法初创公司完成约53亿美元早期融资，融资总额与事件数量环比增加。Capstan Therapeutics完成高达175亿美元的B轮融资， Tr1XBio、Moonwalk Biosciences等多家新锐公司也获得重要资金支持，技术主要聚焦基因编辑、体内直接生成CAR-T、以及表观遗传编辑等方式。

4. 新锐公司动态

   • Capstan Therapeutics开发新型tLNP技术平台，专注体内CAR-T疗法，旨在提高治疗实体瘤和自身免疫疾病的效率。
   • Tr1XBio研发通用型Treg细胞疗法，致力于治疗自身免疫和炎症性疾病。
   • Moonwalk Biosciences以表观调控技术为核心的平台，并获得Triphaida融资支持，推动其用于多种疾病的潜在治疗方案。

总结

2024年上半年细胞和基因疗法领域在技术、适应症拓展和融资方面均有显著突破。未来，该领域将重点关注实体瘤治疗突破、新兴疗法管线的临床推进及资本支持力度。