2024年中盘点-难以成药靶点研发进展白皮书-24页_572kb

2024年上半年攻克难以成药靶点药物开发盘点总结

本报告基于药明康德内容团队对2024年上半年药物开发盘点的分析，聚焦于攻克难以成药靶点的进展，包括新药研发、临床试验和融资趋势。内容强调癌症、中枢神经系统疾病等领域，使用先进技术如人工智能、蛋白降解等。

药物开发情况

上半年，多家制药公司推进针对KRAS、SHP2、BTK等关键靶点的抑制剂开发。例如，辉瑞的KRAS泛抑制剂处于临床1期，礼来的KRASG12C抑制剂在2期试验中。针对实体瘤、乳腺癌和NSCLC等多种适应症的共价和别构抑制剂显示良好耐受性和疗效。值得注意的是，2024年下半年有三款KRAS抑制剂（如GFH925、D-1553、JAB-21822）可能在中国首次获批用于后线治疗，为中国患者带来新希望。

技术上，新锐公司利用人工智能、蛋白降解剂等创新方法。融资方面，早期公司如Engrail和Alterome通过大规模融资加速研发，专注于神经系统疾病和癌症。融资事件共19家，总金额达107亿美元，较去年增长，显示行业活跃度提升。

融资与创新趋势

新锐企业融资回暖，尤其在难以成药靶点领域的投资增加。Engrail Therapeutics等公司通过AI平台开发别构调节剂，火fly Bio聚焦蛋白降解-抗体偶联药物（DAC），解决传统技术局限。这些创新有望攻克以往难以治疗的靶点，包括CNS疾病和癌症。

此外，下半年重点关注的KRAS疗法获批前景，以及融资热潮表明行业正快速推进，但中国市场仍需突破。整体而言，报告强调技术多样化的作用和未来潜力。

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