细胞与基因疗法：技术突破与商业化加速下的万亿级蓝海市场头_豹词条报告系列_17页_5mb

细胞与基因疗法行业总结

核心内容

细胞与基因疗法（CGT）涵盖细胞治疗和基因治疗，旨在通过干预遗传物质或细胞成分来治愈多种疾病。该行业技术壁垒高、研发成本大，但近年来在研管线丰富，商业化进程加速，市场规模迅速增长。中国已成为CGT临床试验的重要地区，尤其在免疫细胞治疗领域，如CAR-T、CAR-NK等，已有多个产品获批IND，部分已进入临床Ⅲ期或获批上市。随着技术突破和政策支持，未来CGT市场有望进一步扩大。

主要观点

• 技术突破：CRISPR/Cas9等基因编辑技术的成熟推动了基因治疗的精确性和效率，使CGT成为新一代精准治疗手段。
• 商业化加速：2017年诺华Kymriah成为全球首款CAR-T产品，2021年复星凯特阿基仑赛注射液获批，标志着中国CGT商业化进程的开启。
• 市场增长：2019-2023年，中国CGT市场规模年复合增长率达233.71%，预计2024-2028年将达58.04%。
• 产业链发展：中国CGT产业链已初步形成，但上游仍依赖进口，国产替代空间大。中游企业如药明巨诺、亘喜生物等专注于药物研发与生产，下游则聚焦抗肿瘤等主要应用场景。
• 政策支持：多项政策出台，如《产业结构调整指导目录(2024年本)》和《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》，为CGT行业提供政策引导与支持。

关键信息

应用领域

• 细胞治疗：包括免疫细胞治疗（如CAR-T）、干细胞治疗及其他体细胞治疗。
• 基因治疗：分为病毒载体和非病毒载体基因治疗，主要应用于肿瘤和罕见病。

产业链分析

• 上游：主要为医疗原材料供应商，包括磁珠、设备等，多依赖进口，国产替代潜力大。
• 中游：研发和生产服务商，如药明巨诺、亘喜生物等，提供CRO和CDMO服务。
• 下游：主要应用于抗肿瘤治疗，如非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，患者人数持续增长。

在研管线

• 中国CGT在研管线达647项，其中已上市产品8款，申请上市3项，I期临床295项，II期临床217项，III期临床20项。
• 2023年，中国有多个CAR-T、TIL、TCR-T药物获批IND，AAV产品32款获NMPA批准临床，其中16款为2023年新增。
• 2024年1-3月，有32款CGT疗法获批IND，其中4款在中国获批上市。

行业竞争格局

• 第一梯队：药明巨诺、永泰生物等。
• 第二梯队：百暨基因、亘喜生物等。
• 第三梯队：华道生物、吉凯基因等。
• CDMO转型：部分CGT企业如金斯瑞、蓬勃生物等向CDMO转型，以增强竞争力。

政策支持

• 《产业结构调整指导目录(2024年本)》鼓励创新药和基因治疗药物发展。
• 《扎实推进高水平对外开放更大力度吸引和利用外资行动方案》吸引外资，优化营商环境。
• 《关于体细胞临床研究工作指引(征求意见稿)》规范体细胞临床研究，提升安全性。
• 《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》和《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》加强基因治疗产品监管。

市场规模预测

• 2019-2023年：中国CGT市场规模由0.26亿人民币增长至32.72亿人民币，年复合增长率233.71%。
• 2024-2028年：预计增长至526.50亿人民币，年复合增长率58.04%。

上市公司速览

和元生物技术（上海）股份有限公司【688238】

• 公司信息：成立于2013年，专注于CRO和CDMO服务，提供基因治疗载体研制、药物研发等。
• 财务表现：2023年营业总收入1.22亿元，同比增长-29.69%；毛利率38.91%。
• 竞争优势：提供全面的CGT服务，包括基因治疗载体、药物靶点研究等。

康龙化成（北京）新药技术股份有限公司【300759】

• 公司信息：成立于2004年，提供小分子、大分子及CGT药物研发服务。
• 财务表现：2023年营业总收入11.54亿元，同比增长12.39%；净利率13.71%。
• 竞争优势：拥有全球布局，提供全流程研发服务，与多家国际公司合作。

杭州泰格医药科技股份有限公司【300347】

• 公司信息：成立于2004年，专注于临床试验数据管理与统计分析。
• 财务表现：2023年营业总收入11.54亿元，同比增长4.21%；净利率29.12%。
• 竞争优势：提供CRO服务，支持CGT药物研发，拥有良好国际合作关系。

总结

细胞与基因疗法行业正处于快速发展阶段，技术突破和政策支持是推动其增长的重要因素。中国在该领域取得显著进展，已成为重要的临床试验和药物研发基地。尽管面临资金紧缩，但针对实体癌症的细胞治疗药物仍为热门赛道。随着更多产品获批上市，市场竞争将加剧，未来CGT行业有望成为万亿级市场。