【IQVIA艾昆纬】IQVIA艾昆纬：2024细胞和基因疗法发展的现状与未来趋势洞察报告_78页_8mb

报告摘要

总结：Strengthening Pathways for Cell and Gene Therapies

核心内容

细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapies）是近年来医学领域的重要创新，涵盖细胞免疫疗法、细胞疗法、基因疗法和组织工程产品，为许多传统治疗无效的疾病提供了新的希望。然而，尽管该领域发展迅速，其在商业化和患者使用过程中仍面临诸多挑战，包括基础设施需求、报销政策、患者可及性以及复杂的治疗流程。

主要观点

投资与融资增长：过去十年，细胞和基因疗法的交易数量增长了48%，尽管2022和2023年有所下降，但仍是生命科学领域增长最快的子行业之一。2023年，风险投资资金达到34亿美元，显示出投资者对该领域的持续关注。
临床研究活跃：行业资助的临床试验数量在过去十年增长了三倍，非行业资助的试验增长5%。癌症治疗是该领域的主要研究方向，但其他疾病如遗传病和糖尿病也在逐步增加。中国在2023年行业资助的临床试验中占比达42%，但其试验主要局限于国内。
监管与审批进展：截至2023年底，全球已批准76种细胞和基因疗法，是2013年的两倍。然而，各国监管框架不统一，导致审批流程碎片化。未来，监管的协调和优化将是推动该领域发展的关键。
制造与交付基础设施：制造过程复杂，需要专门的设施和经验。合同制造（CDMO）交易占比逐年上升，2023年达到19%。制造投资有助于提高效率并缩短患者等待时间。
报销与支付模式：CAR T细胞疗法的平均价格超过35万美元，基因疗法则高达180万美元。由于成本高昂，各国报销政策不一，部分国家（如西欧）提供更广泛的覆盖。基于结果的支付模式成为常见策略。
患者可及性与使用：患者接受治疗的比例因国家而异，从巴西的25%到意大利的70%。治疗过程复杂，患者需要在专门治疗中心接受，且部分疗法需早期识别患者，这在许多国家仍存在困难。
患者长期结果：细胞和基因疗法的随访时间长达15年甚至终身，长期安全性和有效性评估成为挑战。部分疗法在随访中表现出持续疗效，但整体结论仍需更多数据支持。
支出情况：2023年全球细胞和基因疗法支出达到59亿美元，占全球药品支出的0.4%。美国是主要市场，占62%。高成本和小患者群体使得商业化和投资回报困难，导致部分企业退出市场。
未来展望：细胞和基因疗法的未来发展受八大关键因素影响，包括监管、制造、报销、患者可及性等。未来可能需要非传统模式（如学术或非营利组织参与）来确保该领域的可持续发展。同时，其他治疗模式（如双特异性抗体和抗体-药物偶联物）可能对细胞和基因疗法的地位构成挑战。

关键信息

行业增长：2023年全球有406项行业资助的临床试验启动，创历史新高。
制造趋势：合同制造交易占比上升，2023年达到19%。
患者治疗差异：不同国家的患者接受率差异显著，且治疗过程复杂，需多学科协作。
监管差异：各国对细胞和基因疗法的分类和审批流程不同，影响其全球推广。
未来挑战：新兴疗法可能改变市场格局，需关注政策与投资干预以促进可持续发展。

附录与参考资料

研究机构：IQVIA Institute for Human Data Science 独立发布本报告，无行业或政府资助。
参考格式：如需引用本报告内容，请使用以下格式：

Source: IQVIA Institute for Human Data Science. Strengthening Pathways for Cell and Gene Therapies: Current State and Future Scenarios. March 2024. Available from www.iqviainstitute.org
作者信息：报告由Barbara Arone、Diego Correa、Rob Glik 等多位专家撰写，并得到 IQVIA 多位成员的贡献。