2025年12月全球新药月度报告-分析篇_35页_2mb

12月全球新药月报-分析篇总结

核心内容概览

2025年12月，全球新药研发与上市取得多项进展，涵盖肿瘤、免疫系统疾病、心血管系统疾病、内分泌和代谢系统疾病、神经系统疾病等多个领域。重点药物包括阿夫凯泰和Baxdrostat，分别在肥厚型心肌病和难治性高血压领域取得突破性进展。此外，全球共有42款新药首次进入Ⅲ期临床试验，涉及多种疾病适应症。同时，医药交易活跃，赛诺菲收购Dynavax以增强其在成人疫苗领域的布局。

主要观点与关键信息

1. 全球获批上市新药

• 131款新药在2025年12月获批上市，包括24款改良新药和11款生物类似药。
• 阿夫凯泰（Aficamten）于12月17日获得中国NMPA批准，用于治疗NYHA II-III级梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，成为肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”的药物。
• Baxdrostat（阿斯利康）于12月2日获得FDA受理，有望成为首个获批治疗难以控制高血压的ALDOS抑制剂。

2. 全球申请上市新药

• 74款新药在2025年12月申请上市，包括18款改良新药和5款生物类似药。
• Baxdrostat在临床Ⅲ期试验中表现出显著的降压效果，其选择性高于其他ALDOS抑制剂，安全性良好。

3. 重点临床试验与结果

• 1451项临床试验结果被收录，其中多项试验达到主要终点。
• Gotistobart（BNT316/ONC-392）在Ⅲ期临床试验中表现出显著疗效，将鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）患者的死亡风险降低了一半，且安全性良好。
• Zasocitinib在两项关键Ⅲ期临床试验中达到所有主要和次要终点，用于治疗斑块状银屑病，显示出良好的耐受性和疗效。

4. 首次进入Ⅲ期临床的新药

• 全球共有42款新药首次进入Ⅲ期临床，包括33款新药、8款改良新药和1款其他类型药物。
• 部分新药涉及肥胖、慢性肾病、湿性年龄相关性黄斑变性、去势抵抗性前列腺癌、丁型病毒性肝炎等适应症。

5. 医药交易动态

• 赛诺菲以22亿美元收购Dynavax，增强其在成人疫苗领域的布局，新增一款乙肝疫苗（HEPLISAV-B®）和一款带状疱疹候选疫苗（Z-1018）。
• 阿斯利康收购CinCorPharma，获得Baxdrostat的开发和商业化权，该药由罗氏最初研发。

药物机制与疗效对比

阿夫凯泰与玛伐凯泰

Baxdrostat与ALDOS抑制剂

• Baxdrostat是首个用于治疗难以控制高血压的ALDOS抑制剂，选择性为皮质醇合成酶的100倍以上。
• 全球共有19款ALDOS抑制剂在研，其中诺华的奥西卓司他已获批用于库欣综合征，但因选择性问题未能广泛用于高血压治疗。
• Lorundrostat（由田边三菱制药研发）选择性为皮质醇合成酶的374倍，且在Ⅲ期临床试验中达到主要终点。

重点药物进展

阿夫凯泰

• 适应症：梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）
• 批准地区：中国
• 疗效：
  • 24周治疗后，pVO₂水平较基线升高1.74mL/kg/min；
  • LVOT-G降幅达50mmHg；
  • NYHA心功能分级改善≥1级的患者比例从48.6%提升至58.5%；
  • KCCQ-CSS评分均较安慰剂组高7分；
  • 88%符合手术指征的患者不再需要手术；
  • 疾病相关生物标志物改善；
• 安全性：良好，未发现非预期的安全性事件。

Baxdrostat

• 适应症：难以控制高血压
• 批准地区：美国
• 疗效：
  • 12周治疗后，平均坐位收缩压（SBP）分别降低15.7mmHg和14.5mmHg；
  • 安慰剂校正后，分别降低9.8mmHg和8.7mmHg（P<0.001）；
  • 2mg剂量组达到SBP<130mmHg的患者比例为266例，较安慰剂组提升近三倍；
  • 动态24小时平均收缩压、夜间平均收缩压、舒张压和血清醛固酮浓度显著降低；
• 安全性：总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度。

其他重要进展

重点临床试验结果

• Gotistobart在Ⅲ期临床试验中表现出显著疗效，将鳞状非小细胞肺癌患者的死亡风险降低了一半，且安全性可控。
• Zasocitinib在Ⅲ期临床试验中达到所有主要和次要终点，对斑块状银屑病表现出显著疗效。

首次进入Ⅲ期临床的新药

• 涉及肥胖、慢性肾病、湿性年龄相关性黄斑变性、去势抵抗性前列腺癌、丁型病毒性肝炎等适应症。
• 包括重组人血小板源生长因子、贺普拉肽、I型胶原蛋白、HBW-3220、TVAX-008等药物。

总结

2025年12月，全球新药研发和上市取得了显著进展，尤其在肥厚型心肌病、难治性高血压、斑块状银屑病、肥胖等领域。阿夫凯泰和Baxdrostat成为当月焦点药物，分别在心肌病和高血压治疗方面取得突破性成果。此外，Gotistobart和Zasocitinib在Ⅲ期临床试验中表现出良好的疗效和安全性。医药交易方面，赛诺菲收购Dynavax，进一步巩固其在成人疫苗领域的地位。整体来看，12月全球新药研发与上市呈现出多元化、高效化和创新化的发展趋势。