2025年12月全球在研新药月报_33页_1mb

全球在研新药月报总结 —— 2025年12月

核心内容

2025年12月全球在研新药动态涵盖了政策更新、国内新药注册申报、全球新药上市、孤儿药/突破性/快速通道资格认定以及临床试验结果等多方面内容。整体来看，全球创新药研发呈现积极趋势，尤其在肿瘤、免疫疾病、代谢性疾病和罕见病领域，多项药物取得了显著临床进展。

主要观点

• 政策更新：国家药监局及中医药管理局发布了多项新政策，包括《中医药标准体系表（2025年版）》、《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》、《化学原料药连续制造检查指南（征求意见稿）》、《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》以及《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》，旨在提升药品研发、审批及监管的科学性和规范性。
• 国内新药获批：本月国内共有227款新药获批临床，涉及抗肿瘤、免疫调节、抗感染、抗代谢疾病等多个治疗领域。同时，10款新药获批上市，包括瑞米布替尼、Fitusiran、库莫西利、卓乐替尼、苹果酸司妥吉仑、Eplontersen、罗莫索珠单抗、盐酸匹米替尼、帕西生长激素和咕诺美林曲司氯铵。
• 全球新药进展：全球范围内，多个创新药在不同阶段取得积极临床结果，包括多项针对肿瘤、免疫、代谢及罕见病的药物，如辉瑞的HER2小分子抑制剂、罗氏的口服SERD、礼来的三靶点减重疗法、Sobi的多肽疗法等。此外，Insmed的Brenscatib在2b期临床试验中失败，导致其股价大幅下跌。
• 孤儿药/突破性/快速通道资格：本月共有42款药物获得孤儿药、突破性或快速通道资格，涉及多种罕见病和严重疾病，如结节性纤维瘤、帕金森病、阿尔茨海默病、抑郁症、ATTRv-PN等。

关键信息

一、创新药最新政策速递

1. 《中医药标准体系表（2025年版）》

   • 明确中医药标准体系框架、编号规则及重点领域，为标准化发展奠定基础。
   • 适用于中医医疗、教育、科研、产业等业务领域，兼顾中医、中药、中西医结合等发展需求。

2. 《疫苗临床试验不良事件分级标准指导原则（修订版）》

   • 将不良事件分为1至5级，所有不良事件导致的死亡均为5级。
   • 用于规范疫苗安全性评估，为临床试验设计提供参考。

3. 《化学原料药连续制造检查指南（征求意见稿）》

   • 适用于化学原料药连续制造工艺，指导注册现场核查及GMP符合性检查。
   • 包括风险因素分类、注册研制和生产核查要点等内容。

4. 《互联网药品医疗器械信息服务备案管理规定》

   • 落实“证照分离”改革，规范互联网药品医疗器械信息服务备案管理。
   • 适用于药品和医疗器械的在线信息服务，明确备案流程与内容。

5. 《生物等效性试验电子化记录技术指南（试行）》

   • 规范生物等效性试验的电子记录管理，涵盖研究人员、试验参与者、仪器设备、数据采集、视频监控等。
   • 适用于化学仿制药人体生物等效性试验，提高试验数据管理的科学性。

二、本月国内新药注册申报分析

1. 获批临床情况

   • 共有227款新药获批临床，涉及94款化药、116款生物制品和17款中药。
   • 获批剂型以注射剂为主（202个），其次是片剂（110个）。
   • 治疗领域中，抗肿瘤药和免疫调节药物占比最高（49%），其次是消化系统与代谢药物（59%）。

2. 获批上市情况

   • 本月共有10款新药获批上市，涵盖抗肿瘤、免疫、代谢、内分泌等多个治疗领域。
   • 瑞米布替尼片：BTK抑制剂，用于治疗慢性自发性荨麻疹，改善患者生活质量。
   • Fitusiran注射液：RNAi疗法，用于血友病，显著减少注射频率。
   • 库莫西利胶囊：CDK2/4/6抑制剂，用于治疗HR+/HER2-乳腺癌，展现良好疗效与安全性。
   • 卓乐替尼片：泛TRK抑制剂，用于治疗NTRK融合基因阳性实体瘤，ORR达89.1%。
   • 苹果酸司妥吉仑片：新一代肾素抑制剂，用于治疗高血压，安全有效。
   • Eplontersen注射液：TTR靶向疗法，用于ATTRv-PN，改善患者生存期。
   • 罗莫索珠单抗注射液：SOST靶向疗法，用于治疗骨质疏松症，改善骨代谢。
   • 盐酸匹米替尼胶囊：CSF-1R抑制剂，用于治疗腱鞘巨细胞瘤，展现良好疗效。
   • 帕西生长激素注射液：长效生长激素，用于治疗生长迟缓，提升患者生活质量。
   • 咕诺美林曲司氯铵胶囊：三靶点精神分裂症疗法，展现良好安全性和疗效。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 共有42款药物获得孤儿药、突破性或快速通道资格。
• Olezarsen：APOC3靶向药物，用于高脂血症I型，获突破性疗法认定。
• 恩沃利单抗：PD-L1靶向药物，用于治疗多种肿瘤，获孤儿药认定。
• baxdrostat：CYP11B2靶向药物，用于高血压，获优先审评资格。
• vecantoxatug：靶向DPP1，用于治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉，获突破性疗法认定。
• flonoltinib maleate：CDK6、FLT3、JAK2靶向药物，用于治疗骨髓纤维化，获孤儿药认定。
• zilganersen：GFAP靶向药物，用于亚历山大病，获孤儿药认定。
• CM-336：BCMA、CD3靶向药物，用于多发性骨髓瘤，获孤儿药认定。
• HMI-115：PRL、PRLR靶向药物，用于治疗疼痛和子宫内膜异位症，获快速通道认定。
• AB-1005：LAG3靶向药物，用于鼻咽癌，获孤儿药认定。
• 其他药物：如KT-621、IGV-001、retatrutide等，均获得孤儿药、突破性或快速通道认定。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

• 迈威生物：抗ST2单抗9MW1911在COPD治疗中表现良好，中重度COPD急性加重年化发生率降低30%以上。
• 复宏汉霖：PD-L1 ADC药物HLX43在宫颈癌治疗中ORR为37.9%，3mg/kg剂量组表现最佳。
• Sobi：pegcetacoplan在C3肾小球病和IC-MPGN治疗中展现显著疗效，蛋白尿下降68%。
• 拜隆生物：PRMT5抑制剂在晚期实体瘤中表现良好，总体耐受性良好。
• 辉瑞：HER2小分子抑制剂Tukysa联合治疗方案在乳腺癌中显著降低疾病进展或死亡风险35.9%。
• 罗氏：口服SERD giredestrant在乳腺癌治疗中显著降低侵袭性疾病复发或死亡风险30%。
• 礼来：三靶点减重疗法retatrutide在肥胖及膝骨关节炎治疗中平均减重28.7%，显著改善身体功能和疼痛。
• 华东医药：GLP-1R/GIPR激动剂HDM1005在减重研究中表现良好，体重降幅达13.31%。
• Immunome：γ-分泌酶抑制剂varegacestat在结节性纤维瘤治疗中显著降低疾病进展或死亡风险84%。
• Insmed：DPP1抑制剂Brenscatib在CRSsNP治疗中失败，导致其市值大幅下滑。
• 石药集团：司库奇尤单抗注射液在银屑病治疗中与可善挺®具有临床等效性。
• 武田：TYK2抑制剂zasocitinib在银屑病治疗中显著改善皮损清除率，达到PASI 90。
• Pyxis Oncology：ADC药物MICVO在头颈部鳞状细胞癌治疗中ORR为46%，联合用药ORR提升至71%。
• OrsoBio：TLC-6740联合治疗在肥胖治疗中展现显著减重效果，较单用tirzepatide多减重51%。
• Biohaven：KCNQ2、KCNQ3靶向药物BHV-7000在抑郁症治疗中对部分患者展现积极趋势。
• 逸达生物：亮丙瑞林在性早熟治疗中达到主要终点，94%的患者LH浓度抑制至<4mIU/mL。
• 维立志博：艾克苏拜单抗在鼻咽癌治疗中ORR为83.3%，DCR为97.6%。
• 信达生物：三特异性抗体IBI3003在多发性骨髓瘤治疗中ORR为83.3%，展现良好疗效。
• Kymera：STAT6 PROTAC药物KT-621在特应性皮炎治疗中显著降低STAT6水平，达94%-98%。

总结

2025年12月，全球在研新药领域呈现积极发展态势，政策更新、国内新药获批、全球新药上市及临床试验结果均显示出创新药研发的持续进展。特别是在抗肿瘤、免疫调节、代谢疾病及罕见病治疗方面，多项药物取得了突破性临床结果，为相关疾病患者提供了新的治疗选择。同时，部分药物因临床试验失败而终止开发，如Insmed的Brenscatib，这提示了研发过程中的挑战。总体来看，创新药研发正朝着更精准、高效、安全的方向发展，为全球医疗健康带来更多可能性。