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全球在研新药月报总结 - 2026年1月

一、创新药最新政策速递

1.1 重点政策解读

• 国家药监局加强药品受托生产监督管理
  1月6日发布的公告支持创新药及临床急需药品开展委托生产，鼓励发展高水平CDMO企业，并明确委托生产责任与质量管理体系衔接要求。

  • 强化受托生产企业责任，包括技术转移、风险防控、质量信息沟通等。
  • 加强受托生产监督管理，明确办理程序与风险强化检查机制。
  • 鼓励使用信息化管理系统，推动产业转型升级。

• 境外生产药品上市后备案类变更办理程序发布
  1月9日发布的通告明确境外药品上市后备案类变更的办理流程，包括备案资料提交、审查时限、备案信息公示等。

  • 要求持有人依据《药品注册管理办法》和相关技术指导原则确定变更类别。
  • 药审中心在30个工作日内完成审查，并公开审查意见。
  • 明确备案注销条件及程序。

• 2025版抗肿瘤药物临床应用指导原则发布
  1月26日发布的指南旨在提升用药合理性与保障疗效，涵盖临床应用基本原则、各系统用药指导及附表支持。

  • 强调分子靶向药物需先进行靶点检测，特殊情况需经三级医院高级医师评估。
  • 明确小分子靶向药、单抗、ADC等药物的剂量、给药方式及禁忌。

• 《中华人民共和国药品管理法实施条例》发布
  1月27日发布，自2026年5月15日起施行，共9章89条。

  • 完善药品研制和注册制度，支持以临床价值为导向的创新药。
  • 强化药品生产、经营和使用监管，明确处方药与非处方药转换机制。
  • 细化药品上市许可持有人责任，推动儿童用药及罕见病治疗药物的市场独占期。

• 化学药品创新药晶型研究技术指导原则发布
  1月28日发布，为晶型研究提供系统性指引，推动晶型控制策略的标准化。

  • 明确晶型研究的核心目标与技术要求，涵盖选择与表征、原料药与制剂的晶型控制。
  • 基于QbD与风险评估理念，鼓励企业与监管机构沟通交流。

二、本月国内新药注册申报分析

2.1 本月国内新药获批临床情况

• 总获批数量：172款新药获批临床，共计273个受理号，较上月减少55款。
• 治疗领域分布：抗肿瘤药和免疫调节药物占比最高（53%），其次为消化系统与代谢药物（35%）。
• 剂型分布：注射剂（135个）与片剂（71个）为主要获批剂型。
• 企业分布：涉及信达生物、阿斯利康、百济神州等多家企业。

2.2 本月国内新药获批上市情况

• 总获批数量：1月共获批9款新药，涵盖化药、生物制品及创新药。
• 重点药物：
  • 索托克拉片：百济神州BCL-2抑制剂，获批两项适应症，用于治疗CLL/SLL及MCL。
  • 注射用索特西普：默沙东开发的ASO药物，用于肺动脉高压治疗。
  • 复方氯丝右哌甲酯胶囊：爱科百发开发的ADHD治疗药物，包含速释右哌甲酯与前药丝右哌甲酯。
  • 普乐司兰钠注射液：赛诺菲的siRNA药物，用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。
  • 奥洛格列净胶囊：东阳光药的SGLT-2抑制剂，用于2型糖尿病治疗。
  • 苯胺洛芬注射液：以岭药业开发的非甾体类镇痛药，用于术后及各种癌痛。
  • 立贝韦塔单抗注射液：华辉安健开发的丁型肝炎治疗药物，用于伴有或不伴有代偿期肝硬化的慢性HDV感染患者。
  • 注射用隆培生长激素：维昇药业开发，用于儿童生长激素缺乏症。
  • 甲磺酸洛美他派胶囊：凯西医药开发，用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）治疗。

三、全球获孤儿药/突破性/快速通道资格认定品种盘点

• 1月共有35款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定。
• 代表性药物：
  • 利沙托克拉：治疗慢性淋巴细胞性白血病、小淋巴细胞淋巴瘤，获美国孤儿药认定。
  • 芦康沙妥珠单抗：治疗三阴乳腺癌、非小细胞肺癌，获中国突破性疗法认定。
  • beremagenegeperpavec：治疗营养不良性大疱性表皮松解症，获欧盟先进药物治疗方法认定。
  • 替利珠单抗：治疗1型糖尿病，获美国优先审评资格。
  • ianalumab：治疗干燥综合征等自身免疫疾病，获美国突破性疗法认定。
  • gedatolisib：治疗激素受体阳性HER2阴性乳腺癌，获美国优先审评资格。
  • sonpiregine isteparvovec：用于卵巢癌诊断，获日本Sakigake计划认定。
  • Amlitelimab：治疗特应性皮炎，获美国突破性疗法认定。
  • Anktiva：治疗胶质母细胞瘤，获美国突破性疗法认定。
  • XTR020注射液：用于前列腺癌诊断，获中国突破性疗法认定。
  • TQA3605：用于乙肝治疗，获中国突破性疗法认定。
  • 安尼妥单抗：治疗胃癌，获中国突破性疗法认定。
  • CT388-103：治疗肥胖，获美国突破性疗法认定。

四、全球在研创新药积极/失败临床结果TOP20

• Neumora Therapeutics：NMRA-511在1b期临床中达到研究目标，改善AD相关激越，安全性良好。
• QurAlis Corporation：QRL-101在1期临床中显示降低运动神经元过度兴奋性，安全性和PK特征良好。
• 阿斯利康：anifrolumab在3期临床中达到52周BICLA缓解率56.2%，显著优于安慰剂组。
• GSK：Bepirovirsen在两项III期乙肝研究中均达到主要终点，实现功能性治愈。
• 礼来：替尔泊肽联合依奇珠单抗治疗PsA，显著改善ACR50及减重，优于单药组。
• 信达生物：IBI324在1b期临床中显示优于对照药，有效改善DME和wAMD症状。
• 凌科药业：泽普昔替尼在3期RA研究中达到主要及关键次要终点，显著改善ACR20/50及DAS28指标。
• 百时美施贵宝：mavacamten在3期HCM研究中显著降低LVOT压差，改善心脏功能。
• 翰森制药：阿美替尼在ARTS研究中显著改善DFS，且安全性良好。
• 强生：teclistamab在3期MM研究中显著降低疾病进展或死亡风险，改善PFS和OS。
• 和黄医药：赛沃替尼联合奥希替尼在SACHI研究中显著延长PFS和ORR，优于化疗组。
• 正大天晴：TQC2938在2期SAR研究中达到主要终点，安全性和耐受性良好。
• 默沙东与Moderna：mRNA-4157联合Keytruda在5年随访中显著改善RFS，展现长期疗效。
• Corcept Therapeutics：relacorilant在3期卵巢癌研究中显著延长OS，降低死亡风险。
• 赛诺菲：Amlitelimab在3期特应性皮炎研究中达到主要终点，改善vIGA-AD评分。
• ImmunityBio：Anktiva在2期GBM研究中改善免疫功能，数据具有统计学意义。
• 先通医药：XTR020在3期前列腺癌研究中达到预设目标，展现高诊断效能。
• 康宁杰瑞：HER2双抗在3期胃癌研究中显著延长PFS，改善患者预后。
• 罗氏：CT-388在2期肥胖研究中实现显著体重降幅，未达减重平台期。
• 其他药物：包括治疗AD、ALS、PsA、HCV、HoFH、HCM、MM等的药物均有积极临床结果。

五、总结

2026年1月全球在研创新药进展显著，国内新药注册申报与审批亦保持活跃。政策层面，国家药监局进一步完善药品委托生产管理与晶型研究指导，推动创新药研发与上市。临床研究方面，多项新药在治疗肿瘤、代谢疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等领域取得积极结果，部分药物已获批上市，为患者提供更优治疗选择。同时，全球范围内多款药物获得孤儿药、突破性疗法或快速通道资格认定，加速其研发与审批进程，有望更快惠及罕见病及重大疾病患者。