2025-07-13-华创证券-创新药周报_全球首个口服HAE急性发作按需治疗药物获批上市页_22页_2mb

创新药周报20250713总结

全球新药速递

HAE药物更新

• KalVista： 2025年7月7日，FDA批准EKTERLY®（Sebetralstat）用于HAE急性发作治疗，为全球首个口服按需药物。
  • 机制： 血浆激肽释放酶（PKK）抑制剂，快速吸收，15分钟内完全抑制PKK。
  • 临床数据： III期KONFIDENT试验显示，300mg/600mg组中位症状缓解时间分别为1.61h/1.3h，完全消退比例分别为42.5%/49.5%；耐受性良好。
• Pharvaris： 口服药物Deucrictibant用于HAE急性治疗。RAPID系列试验（n=200+）显示中位症状缓解1.1小时；关键性III期RAPIDe-3预计2025Q4公布。

全球创新药进展

1. Apogee Therapeutics： IL-13单抗APG777治疗中重度AD，II期APEX试验达主要终点，16周时EASI下降71.0%；52周顶线数据预计2026年上半年公布。
2. Cogent Biosciences： KIT激酶抑制剂Bezuclastinib治疗Non-AdvSM，II期SUMMIT试验总症状评分改善8.91分（p<0.001），新药申请预计2025年完成。
3. ProKidney： 自体细胞疗法Rilparencel治疗CKD合并糖尿病，II期REGEN-007试验改善eGFR年下降斜率：第一组改善78%，第二组改善50%；即将进入III期。

国内创新药回顾

本周国产新药进展

• IND/NDA数量： 本周共新增43个IND，3个NDA，涉及细胞治疗、抗体偶联、肿瘤等方向。
• 关键进展：
  • 泽璟生物： 脐带间充质干细胞注射液获受理（CXSL2500561等）。
  • 恒瑞医药： SHR-2173（肾病）与HRS-9821（COPD）进入临床试验阶段。
  • 艾力斯： 伏美替尼针对EGFR20插入突变NSCLC进入优先审评。

创新药企动态

研发进展与合作

1. 基石药业：
   • 舒格利单抗商业化独家授权（EEA及英国市场）总值最高1.925亿美元。
   • RET抑制剂普拉替尼国产化通过NMPA审批，供应过渡启动。
   • 三特异性抗体CS2009进展至多中心临床阶段。
2. 先声药业： 乐德奇拜单抗（IL-4Rα抑制剂）特应性皮炎新药上市获受理。
3. 亚盛医药： Bcl-2抑制剂利沙托克拉获批CLL/SLL适应症，全球III期进展稳步推进。
4. 微芯生物： HDAC抑制剂西达本胺DLBCL适应症III期DEB研究顶线分析达PFS终点。

交易事件

• 国际交易：
  • 百济神州收购瑞士Verona Pharma管线（恩司芬群）耗资100亿美元。
  • 瑞士Ichnos与艾伯维合作ISB2001肿瘤药耗资19.25亿美元。
• 国内合作：
  • 基石药业与Istituto Gentili舒格利单抗授权交易1.93亿美元。
  • 韦泰瑞隆与诺华脑递送平台授权1.75亿美元。

风险提示

• ⚠️临床试验进程延迟
• ⚠️市场竞争格局变化
• ⚠️商业化销售不及预期