20171030-东吴证券-医药生物创新药10月月报_创新36条优化国内创新药品研发环境_海外CAR-T_PD-L1_新药及RNA药品捷报频传_17页_1mb

报告摘要

2017年10月，医药生物行业在政策与研发方面均取得显著进展，国内外创新药领域均有亮眼表现，政策利好推动了国内创新药研发环境的优化，同时海外创新药研发成果频传，为行业带来新的增长点。

国内政策利好不断：中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，旨在促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力。
加速境外临床试验数据认可：国家食药监总局药审中心发布《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿，对境外临床试验数据的可接受性提出了具体要求，有助于加快创新药上市进程。
优先审评程序名单公布：第二十三批拟纳入优先审评程序的药品注册申请名单公布，恒瑞医药的马来酸吡咯替尼位列其中，显示出其在创新药领域的领先地位。
海外创新药进展迅速：FDA批准多项临床试验资助，加速罕见病药物开发；同时，多款创新药获得上市批准或优先审评资格，包括Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta、默沙东的Keytruda等。
投资建议：建议关注国内创新药研发表现优异的药企，如恒瑞医药、康弘药业、复星医药等。

《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》
- 加快上市审评审批
- 接受境外临床试验数据
- 对具有明显临床价值和重大专项的新药给予优先审评审批
- 强调知识产权保护，包括药品专利链接、专利期补偿及数据保护
《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿
- 明确境外临床试验数据可接受条件
- 临床试验数据需真实可靠、符合GCP要求、支持适应症的疗效和安全性评价
- 若存在种族敏感性因素，数据将部分接受或不接受

三生制药
- 重组人源化抗VEGF单克隆抗体注射液获批临床试验
- 用于治疗新生血管性年龄相关性视网膜黄斑变性（AMD）
和黄
- fruquartinib与Iressa的组合疗法在2期临床试验中表现积极
- savolitinib与Tagrisso的组合疗法在1b/2期临床试验中也显示出初步安全性和临床活性

FDA批准15项临床试验资助
- 用于激励罕见病药品开发
- 资助总额超过2200万美元
- 资助率约为20%
FDA新药批准
- Verzenio（abemaciclib）获批用于某些晚期乳腺癌
- Solosec（塞克硝唑）获批用于细菌性阴道炎
- Aliqopa（copanlisib）获批用于复发性滤泡淋巴瘤

Kite Pharma的Yescarta
- 获FDA批准上市，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤
- 为首款获批用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤的基因疗法
阿斯利康的抗PD-L1新药
- IMFINZI (durvalumab)获FDA优先审评
- 用于治疗局部晚期、无法切除的非小细胞肺癌（NSCLC）
默沙东的Keytruda
- 作为肺癌一线治疗展现积极疗效，患者生存期翻倍
- 用于治疗PD-L1表达水平高的NSCLC
BMS的Opdivo
- 提交黑色素瘤适应症申请，用于术后高危患者的辅助治疗
Ionis的反义RNA疗法
- inotersen在治疗hATTR的3期临床试验中表现积极
- IONIS-MAPTRx启动1/2a期临床试验，用于治疗阿兹海默病
Alnylam与Vir合作
- 达成10亿美元协议，开发治疗乙肝（HBV）的新型RNAi疗法

默沙东的Keytruda
- 在肺癌一线治疗中延长患者生存期
- 两年随访研究显示总生存期翻倍
Shionogi的lusutrombopag
- 3期临床试验成功，用于治疗慢性肝病患者的血小板减少症
辉瑞的lorlatinib
- 有效控制脑转移，用于治疗ALK阳性NSCLC
艾伯维的risankizumab
- 3期临床试验中达到PASI 90和sPGA0/1的终点，用于治疗银屑病
Ionis的inotersen
- 在治疗hATTR的3期临床试验中，神经炎指标显著下降
其他临床试验
- Spectrum Pharmaceuticals的poziotinib在治疗EGFR外显子20插入突变的NSCLC中显示73%的客观缓解率
- Myovant与武田药业的relugolix在治疗子宫肌瘤中达到主要终点
- Zynerba的ZYN002在治疗脆性X综合征中达到主要终点
- Rigel Pharmaceuticals的fostamatinib在治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血中表现积极