医药生物行业月报：创新36条优化国内创新药品研发环境，海外CAR~T、PD~L1新药及RNA药品捷报频传-20171030-东吴证券-17页-1mb

创新36条优化国内创新药品研发环境，海外创新药研发进展显著

核心内容

2017年10月，中国出台多项政策以优化创新药品研发环境，包括《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》和《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿，旨在加快药品上市审评审批，推动创新药发展。同时，海外多个创新药在研发和审批方面取得重要进展，包括CAR-T疗法、PD-L1抑制剂、RNA疗法等。

主要观点

国内政策支持

• 创新36条：促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力。
• 优先审评制度：第二十三批拟纳入优先审评程序的药品注册申请公布，恒瑞医药的吡咯替尼等药物入选。
• 接受境外数据：简化境外临床试验数据的接受流程，鼓励创新药及制剂出口企业。
• 鼓励临床急需药物：支持临床急需药品医疗器械的审评审批及罕见病药物研发。

国内创新药动态

• 三生制药：重组人源化抗VEGF单克隆抗体注射液获批临床试验，用于治疗AMD。
• 和黄医药：两款肺癌新药在临床试验中表现积极，fruquartinib与Iressa的组合疗法显示良好效果。

海外政策支持

• FDA激励罕见病药物开发：批准15项临床试验资助，总额超过2200万美元，推动罕见病药物研发。
• 加速审评审批：多款药物获得优先审评或突破性疗法认定，加快上市进程。

海外创新药动态

• CAR-T疗法：KitePharma的Yescarta获FDA批准上市，用于治疗特定大B细胞淋巴瘤。
• PD-L1新药：阿斯利康的IMFINZI获FDA优先审评，默沙东的Keytruda在肺癌一线治疗中表现良好，患者生存期翻倍。
• RNA疗法：Ionis的IONIS-MAPTRx启动1/2a期临床试验，用于治疗阿兹海默病；反义RNA疗法inotersen在治疗hATTR的3期试验中表现积极。
• 其他创新药：辉瑞的lorlatinib在肺癌治疗中展现良好控制脑转移的效果；BMS的Opdivo向FDA提交黑色素瘤适应症申请；BioMarin的基因疗法获FDA突破性疗法认定。

关键信息

• 国内药企：恒瑞医药、康弘药业、复星医药等企业在创新药研发方面表现突出，值得关注。
• 临床试验进展：多款药物在临床试验中取得积极结果，包括治疗AMD、肺癌、血友病、银屑病、NASH等疾病的创新疗法。
• FDA政策变化：FDA通过优先审评、突破性疗法认定等方式加快新药上市进程，提升患者可及性。
• RNA药物：RNAi疗法在乙肝、NASH等疾病治疗中展现出潜力，Alnylam与Vir达成10亿美元合作协议，共同开发RNAi疗法。

投资建议

• 国内创新药领域利好政策频出，海外创新药研发成果显著，建议关注恒瑞医药、康弘药业、复星医药等国内优秀创新药企。

风险提示

• 整体研发进度可能低于预期；
• 政策落地执行情况存在不确定性。

相关研究

1. 《药品管理法》修订点评：推进审评审批制度改革，规范药品市场秩序。
2. 《接受境外临床试验数据的技术要求》征求意见稿出台，利好创新药及制剂出口企业。
3. 深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见出台，创新药市场迎重磅利好。

图表目录

• 图表1：征求意见稿主要要求
• 图表2：临床试验数据接受条件
• 图表3：第二十三批拟纳入优先审评程序药品注册申请公示名单
• 图表4：2017年9-10月FDA新药批准

总结

2017年10月，中国和美国在创新药政策和研发进展方面均取得重要成果。国内政策通过深化审评审批改革、接受境外数据、优先审评等方式，为创新药研发提供了有力支持。同时，海外多个创新药在临床试验中表现积极，包括CAR-T疗法、PD-L1抑制剂、RNA药物等，显示出广阔的市场前景。建议投资者关注国内创新药龙头企业及海外具有突破性进展的创新药企。