医药行业CAR_T深度报告（三）：国内CAR_T细胞疗法梳理及投资建议（科济药业、亘喜生物）-20210709-粤开证券-19页_1mb

报告摘要

粤开证券CAR-T细胞疗法深度报告总结

核心内容

本报告聚焦于国内CAR-T细胞疗法的发展现状，重点分析了科济药业和亘喜生物两家企业的研发进展及投资价值，并提出CAR-T细胞疗法的投资建议与风险提示。

主要观点

CAR-T疗法前景广阔
CAR-T细胞疗法作为肿瘤免疫治疗的重要方向，具有显著的抗肿瘤活性，尤其在血液瘤领域表现突出。然而，其商业化进展缓慢，面临定价高昂、治疗风险（如CRS和NT）以及市场竞争激烈等问题。
科济药业：四代CAR-T引领者
- 公司专注于治疗血液瘤和实体瘤的CAR-T疗法，拥有四款临床阶段产品：CT053、CT011、CT041等。
- CT053：靶向BCMA，用于治疗R/R MM，具有较高的ORR（94.4%）和sCR（27.8%），安全性较好，未观察到3级或以上的CRS。
- CT011：全球首款GPC3 CAR-T产品，用于治疗肝细胞癌，疗效数据在I期临床试验中显示ORR为20%，但需关注其联用方案的疗效提升。
- CT041：全球首款Claudin 18.2 CAR-T产品，用于治疗胃癌/胃食管结合部癌，表现良好安全性，无三级及以上CRS和NT。
亘喜生物：双平台技术推动CAR-T发展
- 公司拥有FasTCAR和TruUCAR两大技术平台，分别用于缩短CAR-T制备周期和开发异体CAR-T产品。
- GC012F：CD19×BCMA双靶点CAR-T，用于治疗多发性骨髓瘤，I期临床试验中ORR达94.7%，sCR达84.2%。
- GC027：异体CD7 CAR-T，用于治疗T-ALL，具有潜在无GvHD风险，I期临床试验中ORR达100%。
- GC007g：异体CD19 CAR-T，采用Beacon标签技术，用于治疗B-ALL，I期临床试验中ORR达84.6%，安全性较好。
CAR-T投资建议
- 布局临床进展居前、数据优异的企业：如传奇生物、药明巨诺、复星凯特、科济药业、驯鹿医疗等。
- 关注疗效优异、安全性良好的产品：如传奇生物的JNJ-4528（BCMA靶点）在疗效和安全性上表现突出。
- 优选靶点创新、技术先进的产品：如GPC3、Claudin 18.2等新靶点，以及双靶点设计、异体CAR-T等新技术。

关键信息

临床阶段：国内CAR-T产品多数处于临床I期，仅有少数处于II/III期或已上市。
靶点选择：CD19和BCMA是当前最热门的靶点，但随着研发竞争加剧，新的靶点如GPC3、Claudin 18.2等受到关注。
技术平台：科济药业采用FNC预处理方案和THANK-uCAR异体CAR-T技术，提升产品安全性与可及性；亘喜生物拥有FasTCAR和TruUCAR技术，缩短制备时间并降低GvHD风险。
商业化挑战：CAR-T产品价格高昂，全球首个上市产品Yescarta销售额较低，商业化进展缓慢，需通过医保准入、门诊用药等方式提升可及性。
风险提示：包括临床进展不及预期、商业化不及预期、研发同质化等。

投资建议

优先选择临床进展领先、数据优异的企业
- 传奇生物（JNJ-4528）、药明巨诺（Relma-cel）、复星凯特（Yescarta）、科济药业（CT053）、驯鹿医疗（CT103A）等企业在临床进展和数据表现上具有优势。
关注创新靶点与技术
- 靶点创新如GPC3、Claudin 18.2，以及双靶点设计、异体CAR-T等技术有助于提升疗效和降低复发风险。
重视商业化能力
- 部分企业如与强生合作的传奇生物、药明系的药明巨诺具备较强的商业化能力，有望在上市后实现更好的市场表现。