CAR-T深度报告（二）：国内CAR-T细胞疗法梳理_15页_1mb

报告摘要

粤开证券CAR-T细胞疗法深度报告总结

核心内容概述

本报告围绕CAR-T细胞疗法在国内的发展现状，重点分析了传奇生物、药明巨诺、驯鹿医疗等主要企业的研发进展、临床数据及市场前景。报告指出，自2017年以来，全球已有五款CAR-T疗法获批上市，而国内首款CAR-T产品于2021年6月由复星凯特推出。截至2020年，国内已有335个CAR-T临床试验在进行，其中以传奇生物、药明巨诺、科济生物等企业为代表。

CAR-T疗法主要针对血液肿瘤，靶点集中在CD19和BCMA，部分企业也在探索实体瘤治疗靶点如GPC3和Claudin 18.2。报告还涉及了CAR-T产品的结构设计、疗效与安全性数据以及未来上市的预期。

主要观点

CAR-T疗法已成为肿瘤治疗的重要方向，尤其是在血液肿瘤领域。
国内企业正加速推进CAR-T研发与临床试验，部分产品已进入II期或III期临床阶段。
技术设计的优化，如双靶点结构、全人源抗体、4-1BB共刺激结构域等，有助于提升疗效并降低不良反应风险。
临床数据表现优异，多个产品在关键性试验中展示了良好的客观缓解率和严格完全缓解率。
商业化前景广阔，多家企业正在推进上市申请，部分有望成为国内首个上市的CAR-T疗法。

关键信息

1. 国内CAR-T细胞疗法发展概况

2021年6月：复星凯特推出国内首款CAR-T产品，标志着国内CAR-T进入商业化阶段。
2020年：国内有335个CAR-T临床试验在进行，其中传奇生物、药明巨诺、科济生物为领先企业。
主要适应症：血液肿瘤（如多发性骨髓瘤、淋巴瘤等），实体瘤靶点如GPC3、Claudin 18.2正在探索中。

2. 传奇生物

JNJ-4528（西达基奥仑赛）：靶向BCMA，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。
- 2020ASCO：总缓解率达100%，sCR达76%，18个月PFS率为66%，总OS率达81%。
- 2021ASCO：总缓解率达98%，sCR达80%。
- 临床阶段：已进入II期临床，2020年12月递交BLA申请。
- 结构设计：包含4-1BB共刺激结构域、双位点结合设计、全人源单域抗体，提高疗效与安全性。
LB1901（CD4 CAR-T）：靶向CD4，用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）。
- 结构设计：包含CD8铰链区、4-1BB共刺激结构域、CD3ζ信号转导域。
- 临床进展：2020年12月获FDA批准IND，目前处于I期临床。

3. 药明巨诺

JWCAR029（Relma-cel）：靶向CD19，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等。
- 2020ASH：ORR达75.9%，CR达51.7%。
- 上市进展：2020年6月递交NMPA上市申请，纳入优先审评，有望于2021年Q3-Q4获批上市。
- 结构设计：采用鼠源scFv，4-1BB共刺激结构域，以降低CRS与NT风险。

4. 驯鹿医疗

CT103A（BCMA CAR-T）：与信达生物合作开发，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）。
- 2021EHA：ORR达97.1%，CR/sCR达57.1%，且对既往非人源CAR-T治疗失败患者也具有疗效。
- 临床阶段：目前处于II期临床，部分患者已实现MRD阴性。
- 结构设计：采用全人源scFV、CD8a铰链、4-1BB共刺激域、CD3ζ信号转导域。
CT120（CD19×CD22双靶点CAR-T）：用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。
- 2021年5月：获批用于B-ALL和B-NHL的临床试验。
- 结构设计：靶向CD19和CD22，使用全人源抗体结构域，通过慢病毒载体转导自体T细胞。
- 疗效机制：通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤肿瘤细胞，同时刺激CAR-T细胞扩增。

风险提示

临床不及预期：试验结果可能不达预期，影响上市进度。
商业化不及预期：市场接受度、定价、支付能力等因素可能影响产品推广。
研发同质化：多企业开发相似产品，可能导致竞争加剧，影响市场格局。

投资建议

股票投资评级：
- 买入：相对大盘涨幅大于10%；
- 增持：相对大盘涨幅在5%~10%之间；
- 持有：相对大盘涨幅在-5%~5%之间；
- 减持：相对大盘涨幅小于-5%。
行业投资评级：
- 增持：行业回报高于基准指数5%以上；
- 中性：行业回报介于-5%与5%之间；
- 减持：行业回报低于基准指数5%以下。