儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则（试行）_20页_513kb

总结内容

此文档是关于儿童临床试验安全信息评估与报告的指导原则，旨在保护儿童受试者安全，基于其发育特性。以下是关键点提取：

背景

• 我国《药品管理法》建立了药物警戒制度，要求监测药品不良反应。儿童临床试验因儿童生理发育差异而面临独特安全风险，需特别考虑以减少风险。

总体考虑

• 基本原则：申办者负责临床试验的药物警戒，确保科学性和伦理合规性，优先考虑安全性，优先考虑儿童获益。
• 知情同意：年龄满8岁儿童需本人同意，同时监护人同意；鼓励详细记录年龄和发育信息。
• 各参与方职责：申办者主导风险管理计划，包括早期制定和更新计划，确保风险最小化。

儿童临床试验需特殊关注的安全风险

• 缺失信息：儿童试验数据少，可能无法充分披露风险；需评估药代动力学或剂量反应是否支持给药。
• 儿童特有的不良反应：包括药代/药效动力学差异、局部发育影响（如骨骼、认知），以及罕见事件。
• 其他风险：如生长发育影响、长期随访需求；需通过风险评估识别，优先考虑成人外推局限性。

儿童临床试验期间安全性评估与报告

• 风险管理计划：鼓励早期制定，基于儿童年龄亚组评估风险，适用于不同药物。
• 个例安全性报告：需详细年龄记录和发育信息，区分儿童可能更敏感的事件。
• 研发期间安全性更新报告：每年提交年度报告，评估新安全问题。
• 上市后安全性研究：针对长期风险，如发育影响或超说明书用药；鼓励提前规划。
• 安全信息沟通：调整沟通方式，平等对待儿童受试者；提供实用建议，如风险教育。
• 沟通交流：鼓励与监管机构交流，完善风险管理计划。

此指导原则基于科学证据，强调儿童保护是核心，需与已发布规范结合应用。