【EvaluatePharma】2024细胞与基因疗法市场格局研究报告机遇及挑战_26页_4mb

细胞与基因治疗行业分析总结

基因疗法现状

• 已批准进展：2023年新增8款基因疗法上市，覆盖罕见病与肿瘤，如CRISPR系首个获批产品Casgevy和Lyfgenia。
• 主要玩家：Bluebird Bio、CRISPR Therapeutics领跑，Roche、Novartis等大药企管线最庞大。
• 适应症分布：以肿瘤为主（如白血病、淋巴瘤），罕见病（如镰状细胞贫血）增长迅速。

细胞疗法现状

• 已批准进展：非修饰细胞疗法批准较少，如Amtagvi用于黑色素瘤、Lantidra首次用于1型糖尿病。
• 主要玩家：以非大药企为主，Ultragenyx、Regenxbio等小型公司领先。
• 适应症分布：侧重非肿瘤疾病（如类风湿关节炎、心肺疾病）和肿瘤次要领域（如实体瘤）。

基因与非修饰细胞疗法对比

• 研发体系：大药企更多转向自主研发（如CRISPR技术平台、AAV载体），或通过合作加速创新。
• 市场潜力：基因疗法尤其CAR-T在肿瘤领域表现突出，非修饰细胞疗法在非肿瘤疾病中增速较快。

并购趋势

• 2021-2023趋势：基因疗法并购额波动，但大药企持续布局，平台合作频繁（如Roche合作超20家Biotech）。
• 细胞疗法：交易总额保持平稳，主要围绕T细胞工程、免疫调节等技术。

未来收入驱动

• 基因疗法：CAR-T及基因编辑疗法（如多发性硬化症、血友病）贡献主要收入。
• 细胞疗法：T细胞和间充质干细胞市场预计持续增长（如iovance和Mesoblast）。

行业趋势与建议

• 大药企通过研发和并购巩固优势，新进入者需持续跟踪竞争动向、研发投入及市场动态，尤其关注罕见病治疗的高价值目标。