20221023-国盛证券-创新药周报_杰克替尼上市申请获受理_JAK抑制剂再引关注_21页_1mb

医药生物创新药周报总结

核心内容概述

本周医药生物板块聚焦于JAK抑制剂的进展，尤其是泽璟制药的盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的新药上市申请（NDA）获国家药监局受理，成为首个申报上市的国产JAK抑制剂。该药物在多个适应症领域表现出良好的疗效和安全性，包括骨髓纤维化、斑秃、特应性皮炎、强直性脊柱炎等。同时，国内其他企业如恒瑞医药、诺诚健华、迪哲医药等也在JAK抑制剂领域积极布局，推动该赛道进入快速发展阶段。

主要观点

• 杰克替尼作为泽璟制药自主研发的广谱JAK抑制剂，已在中国完成多个适应症的Ⅲ期临床试验，并取得显著疗效，有望成为中、高危骨髓纤维化的优选药物。
• JAK抑制剂分为两代，第一代非选择性抑制剂虽疗效显著，但副作用较多；第二代选择性抑制剂安全性更高，成为未来研发重点。
• 全球JAK抑制剂市场已突破90亿美元，预计未来增长迅速，尤其是JAK1抑制剂，2024年全球市场规模将达192亿美元，中国亦将快速增长，2024年预计达100亿元人民币。
• 安全性问题仍是JAK抑制剂行业关注的重点，FDA对多个JAK抑制剂发出新的安全警告和限制标签，要求仅用于特定患者群体。
• 国内创新药市场正从“泛泛创新”向“精选优质创新”转变，政策与资本的双重推动下，创新药企业加速研发和上市进程。

关键信息

1.1 杰克替尼上市进展

• 盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的NDA获国家药监局受理，成为首个国产JAK抑制剂申报上市。
• Ⅲ期临床试验结果显示，杰克替尼组SVR35（脾脏体积缩小≥35%）比例为72.3%，显著高于羟基脲组的17.4%。
• 在Ⅱ期临床中，杰克替尼治疗重症斑秃的有效率分别为59.2%、63.3%和60.0%，各剂量组均表现出良好的耐受性和安全性。
• 杰克替尼治疗活动性强直性脊柱炎的Ⅱ期临床结果显示，达ASAS20比例为62.9%和59.4%，显著优于安慰剂组的33.3%。

1.2 JAK抑制剂技术发展与市场前景

• JAK/STAT通路参与多种疾病的发生机制，包括自身免疫性疾病、炎症性疾病和肿瘤性疾病。
• 第二代JAK抑制剂具有更高的选择性，减少对其他细胞因子的影响，从而降低副作用，提高安全性。
• 全球市场规模预计快速增长，JAK1抑制剂2024年将达192亿美元，中国预计达100亿元人民币。
• JAK抑制剂在特应性皮炎、斑秃、溃疡性结肠炎等领域已获批多个适应症，未来适应症拓展空间广阔。

1.3 全球JAK抑制剂上市情况与安全问题

• 全球已有多个JAK抑制剂获批上市，如芦可替尼、托法替尼、巴瑞替尼等，主要用于类风湿关节炎、特应性皮炎、斑秃等。
• 托法替尼在上市后研究中出现较高的心血管不良事件（MACE）和恶性肿瘤发生率，引发FDA对其安全性的担忧。
• FDA对JAK抑制剂的审查趋严，要求更新标签并限制使用范围，如仅用于不能耐受TNF抑制剂的患者。

1.4 国内JAK抑制剂研发进展

• 泽璟制药、恒瑞医药、诺诚健华、迪哲医药等企业均在JAK抑制剂领域有显著进展。
• 恒瑞医药SHR0302作为高选择性JAK1抑制剂，在特应性皮炎、斑秃、溃疡性结肠炎等适应症的Ⅱ期临床试验均取得积极结果，已进入Ⅲ期临床。
• 诺诚健华ICP-332为TYK2抑制剂，具有良好的体内免疫抑制及抗炎效果，适用于自身免疫性疾病。
• 迪哲医药戈利昔替尼为全球唯一关键性注册临床阶段的高选择性JAK1抑制剂，用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤，显示出42.9%的肿瘤缓解率。

创新药个股行情回顾

沪深医药创新药板块

• 涨跌幅前五：众生药业（+30.14%）、诺诚健华-U（+29.31%）、泽璟制药-U（+22.60%）、荣昌生物（+27.93%）、苑东生物（+17.71%）。
• 涨跌幅后五：亿帆医药（-1.16%）、复旦张江（-1.03%）、亚虹医药-U（0.00%）、微芯生物（0.69%）、吉贝尔（0.96%）。

港股医药创新药板块

• 涨跌幅前五：科济药业-B（+23.01%）、荣昌生物-B（+21.80%）、翰森制药（+20.75%）、亚盛医药-B（+20.49%）、信达生物（+19.84%）。
• 涨跌幅后五：和铂医药-B（-15.44%）、和誉-B（-14.12%）、乐普生物-B（-6.98%）、云顶新耀-B（-5.12%）、三叶草生物-B（-3.80%）。

行业动态与公司公告

国内新药上市进展

• 泽璟制药：杰克替尼NDA获受理，多纳非尼Ⅲ期临床结果将在美国甲状腺协会年会展示。
• 恒瑞医药：SHR0302用于治疗特应性皮炎、斑秃、溃疡性结肠炎的Ⅲ期临床试验启动。
• 科济药业：泽沃基奥仑赛注射液（BCMA）NDA获受理，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤。
• 复星医药：GARP单抗HLX60的Ⅰ期临床试验获批。
• 神州细胞：新冠二价疫苗SCTV01E和四价疫苗SCTV01C的Ⅲ期临床取得积极结果。

国外进展

• BridgeBio Pharma：BBP-418（αDG）治疗肌萎缩疾病Ⅱ期临床进展积极。
• Incyte：芦可替尼乳膏用于治疗白癜风的Ⅲ期临床结果积极。
• BMS：Opdivo（PD-1）用于治疗黑色素瘤的Ⅲ期临床数据积极。
• Synlogic：SYNB1934和SYNB1618治疗苯丙酮尿症的Ⅱ期临床结果积极。

风险提示

1. 负向政策持续超预期：监管趋严可能影响药物审批进程。
2. 行业增速不及预期：市场竞争加剧，可能导致产品商业化不及预期。

中长期观点

• 国内创新药市场正从“泛泛创新”向“精选优质创新”转型，政策与资本的双重推动下，创新药企业加速研发与上市。
• JAK抑制剂作为免疫治疗的重要方向，具有广阔的市场前景，但需解决安全性和耐药性问题。
• 未来将出现更多具有差异化治疗领域和创新给药方式的药物，有技术沉淀的企业将更易脱颖而出。

图表目录

• 图表1：泽璟制药杰克替尼管线布局情况
• 图表2：JAK/STAT通路的众多治疗靶点
• 图表3：JAK抑制剂的选择性在低浓度和高浓度下的不同效果
• 图表4：JAK/STAT信号通路及相关疾病
• 图表5：已上市JAK抑制剂品种销售情况
• 图表6：全球JAK1抑制剂市场规模预期
• 图表7：中国JAK1抑制剂市场规模预期
• 图表8：全球已获批JAK抑制剂
• 图表9：全球JAK抑制剂部分临床情况及不良事件报告
• 图表10：托法替尼ORAL Surveillance实验中MACE事件结果
• 图表11：托法替尼ORAL Surveillance实验中恶性肿瘤结果
• 图表12：FDA对JAK抑制剂类药物多次作出审查延迟决定
• 图表13：国内部分在研JAK抑制剂情况
• 图表14：ICP-332在不同适应症模型中展现出良好疗效
• 图表15：沪深医药创新药周涨跌幅排名前五、后五个股
• 图表16：港股医药创新药周涨跌幅排名前五、后五个股
• 图表17：新药IND受理信息更新