众诚智库：2022年中国核酸药物行业短报告_14页_1mb

2022年中国核酸药物行业短报告总结

核酸药物定义及分类

核酸药物是通过调控蛋白质合成上游的mRNA实现疾病治疗的新型药物，其成分由特定设计的核苷酸序列构成。与传统的小分子药物、抗体药物和基因治疗药物相比，核酸药物具有靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势。

核酸药物主要分为小核酸药物和mRNA药物两大类。小核酸药物包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片等。mRNA产品则涵盖mRNA疫苗和mRNA药物。

不同核酸药物对比及商业化程度

核酸药物的发展历程

核酸药物的发展大致分为三个阶段：

1. 前期探索期（1950s-2003）：初步研究与技术探索。
2. 震荡发展期（2003-2016）：技术逐步成熟，但发展仍不稳定。
3. 快速发展期（2016-至今）：随着技术进步和政策支持，行业发展加速。

产业政策

国家出台多项政策推动核酸药物行业发展，包括《卫生事业发展“十二五”规划》《中国制造2025》《“十三五”国家战略性新兴产业发展规划》《“十三五”生物产业发展规划》以及《“十四五”医药工业发展规划》等。这些政策鼓励创新药研发，支持基因治疗、疫苗等新技术平台的建设，并推动产业链上下游技术发展。

小核酸药物产业链

小核酸药物产业链包括上游核酸单体和试剂生产、中游新药研发及药品生产、下游产品商业化服务患者三个环节。

上游：核酸单体和试剂生产

• 主要原材料包括寡核苷酸单体、小核酸文库、转染试剂、荧光标记序列、对照序列等。
• 国内上游技术仍依赖进口，存在较高的技术壁垒和生产成本。

中游：新药研发及药品生产

• 涉及靶点筛选、序列设计、修饰、合成、递送、分析评价等。
• 生产环节包括原料药制备、结构与稳定性研究、制剂、包材与灌装、质量控制等。
• 国内在中游制造领域仍面临技术专利壁垒，需突破关键环节。

下游：医药流通及医疗服务

• 包括冷链运输、医药流通、接种点、医院及保健机构等。
• 国内下游企业如中集集团、国药控股等已参与相关服务。

mRNA行业产业链

mRNA行业产业链涵盖上游原材料、中游研发与生产、下游流通与应用。

上游：原材料及制备

• DNA模板、体外转录（IVT）相关材料（如Cap1、可离子化脂质、胆固醇、PEG脂质、磷脂等）。
• 国内对可离子化脂质等关键材料仍依赖进口。

中游：研发与生产

• 包括质粒构建、序列设计、LNP合成、生产纯化耗材、分装灌装等。
• 国内在中游制造方面仍有较大提升空间，部分公司如艾博生物、斯微生物等已涉足。

下游：流通与应用

• 需冷链运输，涉及医药流通、接种点、医院等。
• 国内冷链运输和流通体系逐步完善，但仍需进一步优化。

行行业发展

全球核酸药物市场快速增长，截至2022年已有16款药物获批上市，其中14款为小核酸药物，2款为mRNA疫苗。主要适应症集中在遗传疾病（10款）、传染性疾病（2款）、眼科疾病（2款）、心血管代谢疾病（2款）等。

2016-2021年全球小核酸药物市场规模从0.1亿美元增长至32.5亿美元，预计到2034年，中国核酸药物市场规模将达到约1009亿元。

国内临床试验

国内中小型Biotech公司是推动小核酸药物技术进步的重要力量。部分药物如SR062、SR063、RBD1016、RBD7022、JNJ-73763989、VIR-2218、HT-101、QPI-1007/RBD-1007、Pelacarsen、Inclisiran等处于II或III期临床试验，或已获批IND。

众诚智库简介

众诚智库是一家专注于政府决策支撑的国家高新技术企业，是首家在“双创板”挂牌的咨询机构。公司为工信部、商务部、生态环境部等提供产业政策、产业链研究、决策支撑等服务，助力行业发展与落地。

总结

核酸药物作为新一代治疗手段，具有独特优势，有望引领第三次现代制药浪潮。随着技术进步和政策支持，全球及中国核酸药物市场快速增长。小核酸药物在研发和商业化方面已取得显著进展，而mRNA药物则在新冠疫苗领域展现出巨大潜力。尽管国内在产业链上下游仍面临技术壁垒和进口依赖，但随着本土企业不断突破，未来有望实现自主可控发展。