2022年中国核酸药物行业短报告-众诚智库_14页_1mb

2022年中国核酸药物行业报告总结

1. 定义及分类

核酸药物作用于蛋白质合成上游，通过调控基因表达实现疾病治疗。分为小核酸药物（如反义核酸ASO、小干扰核酸siRNA、微小RNA miRNA、核酸适配体Aptamer）与mRNA药物/疫苗两大类。与传统小分子药物、抗体药物及基因治疗药物相比，具备靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床成功率高等优势。

2. 发展历程

核酸药物技术发展分为三个阶段：

• 前期探索期（1950-2003）：DNA双螺旋结构发现、mRNA功能确认、ASO概念提出等。
• 震荡发展期（20gp-2016）：初期受免疫原性与递送技术限制，多款药物临床失败，行业陷入低谷。
• 快速发展期（2016至今）：关键技术突破推动行业发展，多款重磅药物获批上市，应用于罕见病及慢性病领域。

3. 产业政策

国家政策持续支持核酸药物发展，包括：

• “十二五”规划（2012）：推进医药科技体系建设，鼓励创新研发。
• “十三五”规划（2016）：加快开发创新药物与生物制品，强化科学监管，推动产业国际化。
• “十四五”规划（2022）：提升疫苗应急生产能力，支持核酸疫苗技术平台建设，促进产业化制备技术发展。

4. 小核酸药物产业链

产业链涵盖上游原料、中游研发、下游商业化：

• 上游：依赖进口，主要包括核酸单体、试剂（如Cap1、可离子化脂质）及质粒生产，国内存在合成工艺复杂、成本高的生产壁垒。
• 中游：核心技术包括序列设计、递送系统（如LNP合成），需解决生产工艺及专利问题。
• 下游：产品面向医药流通、医疗机构及患者，需冷链运输与贮存条件支撑。

5. mRNA行业产业链

mRNA产业链分为上游（原材料）、中游（研发生产）、下游（流通应用）：

• 上游：包括DNA模板、核苷酸（天然/修饰）、Cap1等，需依赖高质量的原材料（如可离子化脂质）。
• 中游：重点为IVT转录与LNP递送技术，国内技术壁垒较高，但企业（如药明生物、艾博生物）已逐步参与。
• 下游：疫苗流通由CDMO企业及物流服务商（如DHL、中集集团）承担，覆盖医疗机构与接种点。

6. 行业发展

• 全球市场：截至2022年，16款核酸药物获批，包括14款小核酸药物（ASO占多数）和2款mRNA疫苗（如新冠疫苗）。适应症集中在遗传疾病（10款）、传染性疾病（2款，如新冠）、眼科疾病（2款）及心血管代谢疾病（各1款）。
• 中国市场：预计2034年市场规模达1009亿元，主要聚焦于传染病、慢性病（如高胆固醇血症）、肿瘤（如乙肝治疗药物）领域。2016-2021年小核酸药物全球市场规模从1亿增至325亿美元，mRNA疫苗2021年全球营收超587亿美元。

7. 国内临床试验进展

多家企业推动技术发展：

• 瑞博生物：ASO药物用于2型糖尿病及前列腺癌治疗，处于II/III期临床。
• 腾盛博药：siRNA药物针对慢性乙肝，处于II期临床。
• 圣诺医药：siRNA药物研发用于肿瘤和疤痕治疗，处于IND阶段。
• 恒瑞医药：参与siRNA药物研发，针对乙肝及心血管疾病。
• 阿斯利康、诺华、礼来等企业亦在相关疾病领域开展临床试验。

8. 众诚智库角色

众诚智库作为国家级高新技术企业，提供产业政策研究、发展规划、市场分析及决策支撑服务，支持核酸药物行业从规划到落地的全链条发展。