儿童药品临床综合评价技术指南2021年版-73页_1mb

儿童药品临床综合评价技术指南总结

核心内容概述

《儿童药品临床综合评价技术指南（2021年版）》旨在指导和规范儿童药品的临床综合评价工作，围绕安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性六大维度进行系统分析。指南强调采用多准则决策分析方法，结合真实世界数据（RWD）、文献综述、临床试验、模型研究等多种方法，全面评估儿童药品的临床价值与政策意义，为国家儿童药供应保障制度的完善及政策制定提供科学依据。

主要观点

1. 评价维度与指标

• 安全性：评估药品不良反应发生率、超说明书使用、药物相互作用、特殊人群用药等。
• 有效性：采用文献、RCT、RWS等方法，关注临床效果、生物学指标、健康结局指标等。
• 经济性：通过成本-效果、成本-效用、成本-效益、最小成本分析等方法评估药品的投入产出比及预算影响。
• 创新性：从临床、服务和产业三个维度进行评估，包括药物研发创新、服务流程优化、专利情况等。
• 适宜性：从药品技术适宜性和使用适宜性两个层面，关注剂量标准、剂型与口味、用药合理性等。
• 可及性：评估药品的可获得性和可负担性，包括药品种类、价格、医保报销、家庭负担等。

2. 评价设计与分析方法

• 评价分为快速综合评价和完整综合评价，根据研究时限和数据可得性选择。
• 文献综述法：包括描述性综述、系统评价和Meta分析，需建立纳入和排除标准，进行质量评价与证据整合。
• 真实世界研究（RWS）：适用于评估超说明书使用、疗效扩展等，推荐使用RWD进行分析，结合多中心数据提高代表性。
• 临床随机对照试验（RCT）：被认为是评估药品安全性和有效性的“金标准”，但存在伦理、样本获取等挑战。
• 模型研究：包括药物经济学模型和预算影响分析模型，适用于长期疗效、成本效益等分析。

3. 数据来源与信息安全

• 数据来源包括文献数据、原始研究数据、调查数据、RWD等。
• 数据信息安全应通过加密、脱敏等手段确保合规性。

关键信息

1. 安全性评估

• 安全性是儿童药品临床评价的核心维度。
• 上市前安全性包括毒理学、药理学、药动学等。
• 上市后安全性关注不良反应、质量监管、同类药物比较等。
• 安全性测量需结合CTCAE标准、专家意见及真实世界数据。

2. 有效性评估

• 有效性评估需关注临床治疗效果，包括主要结局指标（如生存率）和替代指标（如生物学指标）。
• 推荐优先使用中国人群的大样本数据，如无法获取则采用国际数据并进行敏感性分析。
• 有效性测量需结合具体疾病类型和治疗方案。

3. 经济性评估

• 经济性评估需明确成本测算角度，包括全社会、卫生体系、医保支付方、医疗机构及患者角度。
• 成本包括直接医疗成本、直接非医疗成本、间接成本。
• 推荐使用QALYs作为效用指标，采用人力资本法、意愿支付法计算效益。
• 对于长期治疗，需对健康产出和成本进行贴现。

4. 创新性评估

• 创新性评估应关注临床、服务和产业创新性，如药物研发、服务流程优化、专利情况等。
• 可结合文献、专家咨询、专利数据库等进行分析。

5. 适宜性评估

• 适宜性评估应关注用药剂量、剂型、给药方式、禁忌症排除、药品说明书完整性等。
• 可通过处方分析、临床病历、专家意见等方式进行评估。

6. 可及性评估

• 可及性评估关注药品的可获得性和可负担性。
• 可获得性包括药品种类、生产配送能力、医院配备率等。
• 可负担性关注治疗费用与家庭收入的比值，采用人均治疗费用占家庭收入比重作为核心指标。

评价流程与方法

1. 建立专家组：多学科专家参与评估设计与实施。
2. 信息介绍与指标审阅：明确待评药品与对照药品的特征，选择合适的评估指标。
3. 指标赋权与赋分：根据权重和评分标准，对药品进行综合评分。
4. 分值计算与推荐意见：基于综合得分，形成推荐意见和评判结论。
5. 质量控制：包括文献筛选、数据提取、证据评价、不确定性分析等。

附录与参考

• 参考文献：涵盖国内外相关指南、研究及政策文件。
• 中英文对照表：便于国际交流与理解。
• 编委会成员：涵盖临床医学、药学、卫生技术评估、药物政策等领域专家。
• 综合评价报告模板：提供标准化报告格式，便于信息整合与展示。

数据管理与应用

• 数据来源包括文献、调查、RWD，强调数据的可比性与完整性。
• 推荐使用标准化数据结构，如附表1和附表2所示，确保数据提取的一致性。
• 数据收集需注意隐私保护与伦理合规，如采用脱敏处理、加密存储等。

适用范围与解释权

• 本指南适用于国家及省级儿童药品综合评价的技术指导。
• 适用于医疗卫生机构、科研院所、大专院校、行业学（协）会等开展相关工作。
• 国家评估中心对技术应用部分具有最终解释权。

修订与获取

• 本指南采用开放式动态修订机制，长期接受社会各界建议。
• 修订建议可发送至邮箱：NCHTA@nhei.cn。
• 指南可通过以下网站获取：
  • 国家卫生健康委卫生发展研究中心官网：http://www.nhei.cn/
  • 国家儿童医学中心官网：https://www.bch.com.cn/、http://ch.shmu.edu.cn/、https://www.scmc.com.cn/

总结

本指南为儿童药品临床综合评价提供了系统、科学、规范的框架，强调多维度、多方法、多角度的综合分析。通过文献综述、真实世界研究、临床试验及模型研究等手段，全面评估药品的临床价值、政策意义及社会影响，助力提升我国儿童用药保障能力，推动儿童药研发与应用的规范化与科学化。