药品真实世界医保综合价值评价系列指南（试行）_85页_3mb

药品真实世界医保综合价值评价系列指南总结

核心内容

本系列指南由国家医疗保障局医药价格和招标采购指导中心发布，旨在通过真实世界数据（RWD）开展药品医保综合价值评价，包括有效性、安全性、经济性、适宜性等维度。评价目标是为医保部门提供科学依据，以实现医保基金的战略性购买、价值购买和高效利用，促进医药行业的高质量发展，满足患者健康需求。

主要观点

1. 评价目的：

   • 通过真实世界数据形成真实世界证据，为医保决策提供支持。
   • 重点关注价格与综合价值之间可能存在不确定性的药品，提升医保决策的科学性和透明度。

2. 评价对象：

   • 优先评价附条件上市、高价药、联合用药、未纳入说明书的疗法、未达标的研究成果等。
   • 鼓励对医保目录内的药品进行再评价，特别是高支出或附条件上市药品。

3. 评价流程：

   • 包括评价发起、沟通交流、计划制定、评价备案、实施、报告呈现、成果入库等七个环节。
   • 强调多中心研究，且需包含国家可信评价点，确保研究设计的科学性与规范性。

4. 研究检查：

   • 检查是对研究过程、数据质量、研究设计等的系统性核查，以确保研究结果的真实性、合规性和可追溯性。
   • 检查结论分为“符合要求”、“待整改后评定”、“不符合要求”三个等级。

5. 评价结果应用：

   • 评价结果可用于医保目录调整、支付标准确定、集采赋分、价格治理等场景。
   • 评价结果入库后，将作为医保决策的重要依据，未达标的研究结果也将被记录。

关键信息

一、评价流程与要求

• 评价发起：由政府、企业、机构、科研团队等发起，需关注药品全生命周期中的未解问题。
• 沟通交流：研究前需与医保部门沟通，确保方案设计符合医保需求，研究过程中可申请交流但不得改变方案。
• 计划制定：研究设计需围绕具体问题和政策诉求展开，涵盖有效性、安全性、经济性、适宜性等维度。
• 评价备案：研究方案需在医保部门平台备案，不得随意更改关键要素。
• 评价实施：严格按照备案方案执行，如需调整需与医保部门沟通并更新备案信息。
• 报告呈现：报告需包含背景、目的、方案、统计分析、结果、结论、术语定义等，需与研究设计一致，体现数据透明性与分析完整性。
• 成果入库：通过同行评议和检查的研究成果将被入库，未达标的也将被记录。

二、研究检查流程与要求

• 检查目的：验证研究过程的真实性、合规性与可追溯性，为医保决策提供保障。
• 检查组构成：由3-7名专业人员组成，包括临床医学、药学、流行病学、统计学、药物经济学等领域的专家。
• 检查内容：包括机构与个人资质、立项与实施过程、文件记录与质量管理、模型构建与统计分析。
• 检查结论：分为严重缺陷、主要缺陷、轻微缺陷三类，最终结论分为“符合要求”、“待整改后评定”、“不符合要求”。

三、有效性与安全性评价要点

• 适用场景：包括药品实际疗效、多种药品比较、不同亚组人群差异、特殊人群、用药方案、超说明书使用、附条件上市药品等。
• 研究设计：包括实效性临床试验、观察性研究、单臂研究等，需根据评价问题选择合适设计。
• 数据来源：包括常规医疗数据、主动收集数据，需进行数据适用性评估。
• 偏倚控制：需识别和处理混杂偏倚、信息偏倚、时间偏倚等，采用多种统计方法进行控制。
• 时间窗设定：包括洗脱期、宽限期、暴露-效应期、诱导期、潜伏期等，以避免因果倒置和延迟偏倚。
• 罕见结局分析：采用精确法、Firth校正、贝叶斯方法等，确保结果稳健性。

四、经济性评价要点

• 应用场景：医保准入谈判、续约、目录调整、集采赋分等。
• 研究问题与设计：需明确研究目的、研究视角、目标人群、干预措施、研究时限等。
• 分析方法：包括基于模型的经济性分析和基于临床研究的经济性分析，二者可结合使用。
• 参数选取原则：根据药品生命周期阶段和RWD可得性，合理选择数据来源。
• 成本分类：根据研究视角分为医疗保障支付方、卫生体系、全社会等，分别核算直接医疗成本、间接成本等。

附件与工具

• 报告模板：包含封面、利益相关方声明、目录、摘要、背景、目的、方案、统计分析过程、结果、结论、术语定义、参考文献、附录等。
• 同行评议申请表：用于启动评议流程，明确评议重点。
• 检查内容清单与报告：用于系统性核查研究过程，形成检查结论。

结论

本系列指南构建了药品真实世界医保综合价值评价的完整框架，涵盖管理、同行评议、检查、有效性与安全性、经济性等多个方面。其核心目标是提升医保决策的科学性、透明性与公平性，确保药品在医保体系中的合理使用与支付，推动医药行业高质量发展，更好地满足患者健康需求。