> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 小核酸药物行业深度报告总结 ## 核心内容 小核酸药物行业正处于快速发展阶段，具有高成长性。其主要优势包括精准靶向、长效持久、设计灵活和生产高效，这使其在药物研发领域具有颠覆性潜力。2025年全球首款siRNA超长效降脂药**Leqvio（英克司兰钠注射液，Inclisiran）**销售额达到11.98亿美元，同比增长57%，进入“重磅炸弹”行列，成为小核酸药物商业化成功的典范。 ## 主要观点 1. **小核酸药物优势独特**： - 小核酸药物通过碱基互补配对调控基因表达，作用于mRNA，具有高靶向特异性。 - 研发成功率高，临床试验阶段成功率超过60%，相较于传统药物研发周期更短。 - 作用长效，可实现半年或一年给药一次，提升患者依从性。 2. **市场进入产品兑现期**： - 2026年小核酸药物将迎来多个领域的密集催化，包括减重、CNS、IgA肾病、ApoC3、LPA、AGT等。 - 长效代谢性疾病药物成药性已被验证，成为市场关注重点。 3. **国内小核酸药物发展迅速**： - 国内以**瑞博生物、舶望制药、圣因生物**为代表的Biotech企业迅速崛起，与MNC达成多笔大额BD交易。 - 传统药企如**信达生物、信立泰、华东医药、恒瑞医药、石药集团**等也在布局小核酸药物，推动国产管线临床进展。 4. **全球市场持续增长**： - 全球小核酸药物市场规模从2019年的27亿美元增长至2024年的57亿美元，复合年增长率16.2%。 - 根据预测，2029年将达206亿美元，2034年达549亿美元，未来增长潜力巨大。 5. **技术平台与递送系统推动行业进步**： - **GalNAc**技术在肝脏靶向递送方面成熟，推动小核酸药物进入商业化阶段。 - **TRIM**等新型递送平台正在探索肝外靶点，如CNS、肾脏等，有望建立技术壁垒。 6. **投融资与BD交易活跃**： - 近年来，小核酸药物投融资和BD交易显著增长，2025年全球交易金额近300亿美元。 - **诺华**在2025年通过多笔交易，包括120亿美元收购Avidity Biosciences、22亿美元收购Arrowhead、53.6亿美元收购舶望制药等，标志着小核酸药物迈入“大药企买单、全球化落地”新阶段。 ## 关键信息 - **全球市场格局**：Alnylam、Ionis、Sarepta三大巨头占据全球95%的市场份额，Arrowhead、Wave Life Sciences等公司加速追赶。 - **国内发展现状**：小核酸药物产业链处于起步阶段，上游依赖进口，中游由**药明康德、凯莱英**等CXO企业推动发展。 - **重点适应症**：心血管、代谢、CNS、肾脏、乙肝等疾病是当前小核酸药物研发的热点领域。 - **重点药物管线**： - **Inclisiran**：全球首款siRNA降脂药，2025年销售额达11.98亿美元。 - **Plozasiran**：用于sHTG的siRNA药物，预计2026年Q3公布III期试验数据。 - **AHB-137**：国内首个进入III期临床的小核酸药物，针对慢性乙肝，24周治疗可实现约70%的HBsAg清除。 - **投资建议**：建议关注**瑞博生物、悦康药业、必贝特**等小核酸Biotech企业，以及**药明康德、凯莱英、奥锐特、联化科技、蓝晓科技**等中上游产业链公司。 ## 风险提示 - **宏观经济压力**：可能导致医药消费不足。 - **医保支付不足**：影响创新药的市场接受度。 - **地缘政治影响**：可能引发全球订单转移。 - **集采或降价**：可能超出市场预期，影响盈利空间。 ## 重点公司盈利预测与估值 | 股票代码 | 股票名称 | 2026E归母净利润（亿元） | 2027E归母净利润（亿元） | 2028E归母净利润（亿元） | 2026E PE | 2027E PE | 2028E PE | 投资评级 | |----------|----------|------------------------|------------------------|------------------------|---------|---------|---------|----------| | 6938.HK | 瑞博生物-B | -2.53 | -2.83 | / | / | / | / | / | | 688658.SH | 悦康药业 | -0.53 | 0.69 | / | / | 122.2 | / | / | | 603259.SH | 药明康德 | 167.95 | 196.97 | 243.40 | 18.9 | 16.1 | 13.0 | 推荐 | | 002821.SZ | 凯莱英 | 13.94 | 17.25 | 22.52 | 31.4 | 25.4 | 19.4 | 推荐 | | 688759.SH | 必贝特-U | / | / | / | / | / | / | / | ## 相关研究 - 【银河医药】行业月报202603：战略定位升级，推动医药高质量发展 - 【银河医药】行业深度_医药行业_十五五规划纲要解读：以人为本，医疗健康系统性升级 - 【银河医药】行业深度_医保省级统筹提速，医药中长期投资新起点 ## 未来展望 - 2026年小核酸药物将加速放量，**减重**和**CNS**领域成为市场关注重点。 - **国内小核酸药物市场**预计到2030年将达100亿元，发展潜力巨大。 - **技术平台**的持续优化将推动小核酸药物在更多适应症领域的应用，如神经退行性疾病、肾脏疾病、乙肝等。 ## 产业链与技术突破 - **递送系统**是小核酸药物研发的关键，GalNAc、TRIM等技术已实现肝脏靶向，未来将拓展至肝外组织。 - **化学修饰**技术提高药物稳定性，增强疗效和安全性。 - **CXO企业**如药明康德、凯莱英等为国内小核酸药物研发提供外包服务，助力行业发展。 ## 总结 小核酸药物市场正迎来爆发式增长，尤其在心血管、代谢和CNS领域，其高成长性和创新潜力备受市场关注。随着技术平台的成熟和产业链的完善，国内企业有望在这一领域实现突破，推动小核酸药物的商业化进程。