> **来源：[研报客](https://pc.yanbaoke.cn)** # 小核酸药物行业专题总结 ## 核心内容 小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三类革命性药物，其通过在mRNA水平抑制特定基因表达，可靶向“不可成药靶点”，拓宽治疗范围。近年来，递送系统的突破推动了行业快速发展，全球跨国药企加大布局力度，国内企业也迎来出海机遇。 ## 主要观点 - **小核酸药物的优势**：siRNA在mRNA层面作用，具有更高的靶向性和更低的剂量需求，能够实现皮摩尔浓度级的基因沉默效果。 - **递送系统的发展**：当前主要递送技术包括脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联、C16偶联等，其中GalNAc偶联技术已广泛用于肝靶向治疗，而新型平台正在探索肝外组织递送。 - **行业趋势**：小核酸药物正从罕见病向慢病拓展，从肝靶向向全身靶向跨越，同时受益于化学修饰、AI赋能药物设计、联用策略及产业化升级。 - **BD交易活跃**：2023年以来，全球小核酸领域BD交易频繁，显示行业对新药管线的重视，国内企业亦积极拓展国际合作。 ## 关键信息 ### 海外药企布局 - **诺华**： - 重点布局核酸药物，通过收购与合作构建心血管-肾脏-代谢（CRM）管线。 - Leqvio是诺华与Alnylam合作开发的siRNA药物，用于治疗高胆固醇血症，每6个月注射一次，具有长效优势。 - Leqvio在特定患者群体中表现优异，2025年临床试验数据表明其在降低LDL-C和减少肌肉相关不良事件方面优于安慰剂。 - 公司计划在2030年前实现全球市场领先，推动TTR产品组合及非TTR领域的重磅药物。 - **Alnylam**： - 拥有三大递送平台：LNPs、GalNAc偶联、C16偶联，目标2030年前实现10种组织类型的靶向递送。 - 2025年收入增长显著，达到29.87亿美元，其中TTR产品贡献24.87亿美元。 - 公司计划推出Nucesiran用于多发性神经病变和心肌病，扩展其在ATTR领域的布局。 - **Arrowhead**： - 拥有TRiM™平台，可将siRNA递送至7种组织类型，具有高活性、高特异性、广通用性等优势。 - ARO-INHBE和ARO-ALK7在肥胖相关疾病中展现出积极的中期临床数据，尤其在与GLP-1药物联用时表现突出。 - 公司计划每年新增2-3个临床项目，推进心血管、代谢、CNS等领域的药物研发。 - **IONIS**： - 小核酸疗法领域的先驱企业，技术平台涵盖ASO、siRNA、DNA编辑等。 - 2025年首次独立推出两款药物：TRYNGOLZA（Olezarsen）和DAWNZERA（Donidalorsen），分别用于FCS和HAE预防。 - 公司预计长期收益结构由全资品种销售和合作品种分成构成，峰值销售预期>40亿美元，合作特许权使用费>20亿美元。 - **礼来**： - 以代谢疾病为核心，构建覆盖RNAi、ASO、RNA编辑、环状RNA、AI寡核苷酸的全平台管线。 - 重点强化肝外递送与长效慢病治疗能力，如lepodisiran和solbinsiran用于治疗脂蛋白(a)和ANGPTL3相关疾病。 ### 国内企业交易 - 国内企业如前沿生物、瑞博生物、迈威生物、舶望制药等在小核酸领域频繁参与BD交易，涉及多个适应症和靶点。 - 交易类型包括授权、许可、合作、期权等，金额从数百万美元到数亿美元不等，显示国内企业在全球小核酸领域的竞争力。 ## 未来展望 - **技术突破**：递送系统、靶点创新、适应症拓展、化学修饰、AI药物设计、联用策略和产业化升级是小核酸药物未来发展的主要方向。 - **商业化潜力**：siRNA药物在慢性病治疗中展现出良好前景，如降脂、肥胖、神经退行性疾病等。 - **风险提示**：包括地缘政治风险、创新药研发进展不确定性、商业化不及预期、药品降价风险、医药行业政策风险等。 ## 行业趋势 - 小核酸药物正逐步从罕见病向高发病率疾病拓展，从肝靶向向全身靶向跨越。 - 递送系统创新是突破临床转化瓶颈的关键，包括肝外递送、新型载体开发等。 - 靶点创新与多靶点策略（$1 + 1 > 2$）有助于提高药物疗效与适用范围。 - 化学修饰、AI赋能、联用策略等技术手段正在推动siRNA药物的优化与规模化生产。 ## 表格概览 ### 表1：2023年以来全球小核酸领域BD交易（截至2026M3） | 交易时间 | 转让方 | 受让方 | 管线名称 | 首付款(百万美元) | 里程碑(百万美元) | 总金额(百万美元) | 交易类型 | |----------|--------|--------|----------|------------------|------------------|------------------|----------| | 2026-02-23 | 前沿生物 | GSK | 两款小核酸(siRNA)管线 | 40.00 | 963.00 | 1,003.00 | 许可 | | 2026-02-11 | 瑞博生物 | Madrigal Pharmaceuticals | 六款针对MASH的siRNA疗法 | 60.00 | 4,400.00 | 4,460.00 | 许可 | | 2026-02-10 | Key2brain | OliX Pharmaceuticals | siRNA-BBB shuttle conjugate | - | - | - | 合作;期权;许可 | | 2026-01-26 | Curigin | AprilBio | AOC program | - | - | - | 合作 | | 2025-12-16 | Vir Biotechnology | Norgine Pharma | elebsiran; tobevibart | 59.50 | 535.54 | 595.05 | 许可 | | 2025-11-26 | Epibiotech | Qmine | RIPK1 siRNA program | - | - | - | 合作 | | 2025-11-04 | BXLS | Royalty Pharma | vutrisiran | - | - | 310.00 | 许可 | | 2025-10-28 | Empirico | GSK | EMP-012 | 86.00 | 660.00 | 746.00 | 许可 | | 2025-09-18 | 迈威生物 | Kalexo Bio | 2MW7141 | 12.00 | - | 1,000.00 | 许可 | | 2025-09-03 | 舶望制药 | Novartis | BW-00112; DII235 | 160.00 | 5,200.00 | 5,360.00 | 许可;期权 | | 2025-08-01 | 维亚臻生物 | Sanofi | 普乐司兰 | 130.00 | 265.00 | 395.00 | 资产收购 | | 2025-05-19 | 靖因药业 | CRISPR Therapeutics | SRSD107; up to two siRNA targets | 25.00 | - | - | 期权;许可;投资 | | 2025-04-23 | Asan Medical Center; University of Ulsan | AMC Sciences | AMC-2001 | 0.51 | 1.90 | 2.41 | 许可 | | 2025-02-13 | University of California, San Francisco | Junevity | Junevity RESET platform; JUN_01 | - | - | - | 许可 | | 2025-02-10 | OliX Pharmaceuticals | Eli Lilly | OLX702A | - | - | - | 许可 | | 2024-11-26 | Arrowhead Pharmaceuticals | Sarepta Therapeutics | up to six new targets | 500.00 | 10,550.00 | 11,375.00 | 许可;合作 | | 2024-08-01 | Sirnaomics | Sagesse Bio | SGY-101 | - | 33.00 | - | 许可 | | 2024-01-07 | 舶望制药 | Novartis | BW-02; BW-05; BW-00163 | 185.00 | - | 4,165.00 | 许可;合作;期权 | | 2023-10-31 | Arrowhead Pharmaceuticals; Johnson & Johnson | GSK | daplusiran+tomligisiran | - | - | 1,000.00 | 许可 | | 2023-08-03 | Alnylam Pharmaceuticals | Agios Pharmaceuticals | AG-236 | 17.50 | 130.00 | 147.50 | 许可 | | 2023-07-24 | Alnylam Pharmaceuticals | Roche | 齐贝司兰 | 310.00 | 2,490.00 | 2,800.00 | 许可;合作 | | 2023-03-31 | NanoCarrier | Kanazawa University | NC-6100 | - | - | - | 合作 | | 2023-03-09 | Alnylam Pharmaceuticals | Medison | givosiran; patisiran; lumasiran | - | - | - | 合作 | ### 表2：2023年以来国内企业小核酸领域相关交易（截至2026M5） | 转让方 | 受让方 | 交易类型 | 项目名称 | 关联新药项目 | 交易时间 | 交易金额 | 靶点 | 交易时研发状态 | |--------|--------|----------|----------|--------------|----------|----------|------|----------------| | 前沿生物 | 葛兰素史克 | 授权/许可,合作 | 一款IND阶段的siRNA,临床前候选药物 | FB7013, FB7011 | 2026-02-23 | 首付款:40百万美元里程碑付款:963百万美元特许权使用费:两款产品全球净销售额的分级特许权使用费 | MASP2, CFB | 申请临床,临床前 | | 瑞博生物 | Madrigal Pharmaceuticals | 授权/许可 | 六款针对MASH的siRNA疗法,RiboGalSTARTM平台 | - | 2026-02-11 | 交易总额:4400百万美元首付款:60百万美元特许权使用费:基于合作产品全球净销售额的特许权使用费 | - | 临床前 | | 圣因生物 | 基因泰克 | 授权/许可 | 一款RNAi药物 | RNAi疗法(基因泰克) | 2026-02-02 | 首付款:200百万美元里程碑付款:1500百万美元特许权使用费:分级 | - | 临床前 | | 赫吉亚生物 | 中国生物制药 | 转让/收购 | Kylo-11,Kylo-12,Kylo-0603,HJY-10,HJY-02,HJY-21 | Kylo-0603,HJY-21,Kylo-11,Kylo-12,Kylo-26,HJY-02 | 2026-01-13 | 交易总额:171.38百万美元 | Lp(a), APOC3, THRB, INHBE, APP, PCSK9 | 临床II期,临床I期,临床前 | | 圣因生物 | 礼来制药 | 授权/许可,合作 | RNAi therapeutics for metabolic diseases,Ligand and Enhancer Assisted Delivery technology | RNAi for metabolic diseases(Eli Lilly) | 2025-11-08 | 里程碑付款:1200百万美元 | - | 临床前 | | 迈威生物 | Kalexo Bio, Inc. | 授权/许可(NewCo),期权 | 心血管领域双靶点 siRNA 创新药 2MW7141 | 2MW7141 | 2025-09-17 | 首付款:12百万美元里程碑付款:1000百万美元特许权使用费:阶梯式特许权使用费 | - | 临床前 | | 舶望制药 | 诺华制药 | 授权/许可,合作,期权 | ANGPTL3联合用药用于治疗血脂异常,两款处于早研阶段分子,处于临床前研究阶段的siRNA 候选药物 | BW-00112 | 2025-09-03 | 首付款:160百万美元里程碑付款:5200百万美元特许权使用费:商业销售的分级特许权使用费 | ANGPTL3 | 临床II期,临床前 | | 维亚臻生物 | 赛诺菲制药 | 转让/收购 | Plozasiran | 普乐司兰钠 | 2025-08-01 | 交易总额:395百万美元首付款:130百万美元里程碑付款:265百万美元 | APOC3 | 申请上市 | | 成都国为生物 | 深圳信立泰药业 | 合作,授权/许可 | 包含GW906活性成分的AGT单靶点小干扰核糖核酸(siRNA)药物,包括所有适应症和用途 | GW906 | 2025-05-27 | 里程碑付款:51.43百万美元特许权使用费:年度净销售额一定比例的销售提成其他交易额:25.02百万美元 | AGT | 临床I期 | | 施能康医药 | 华东医药 | 合作,期权 | SNK-2726 | SNK-2726 | 2024-12-30 | - | AGT | 临床前 | | 佑嘉生物 | 石家庄以岭药业 | 授权/许可 | NOX1靶向siRNA(佑嘉生物) | YJH-0425 | 2024-11-18 | - | NOX1 | 临床前 | | 舶望制药 | 诺华制药 | 授权/许可,期权 | a Phase 1/2a stage cardiovascular asset,a Phase 1 stage cardiovascular asset,two additional targets for cardiovascular disease treatment | BW-00163,BW-02(舶望制药),BW-05,BW-20829 | 2024-01-07 | 交易总额:4165百万美元首付款:185百万美元 | AGT,Lp(a) | 临床I期,临床II期 | | 瑞博生物 | 勃林格殷格翰制药 | 合作,授权/许可 | 非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎创新疗法 | SR111, SR112, SR113 | 2024-01-03 | 交易总额:2000百万美元 | - | 临床前 | | 圣因生物 | 信达生物 | 合作,期权 | SGB-3908 | SGB-3908 | 2023-12-27 | - | AGT | 临床前 | | 瑞博生物 | 齐鲁制药集团 | 授权/许可 | RBD7022 | RBD7022 | 2023-12-25 | 交易总额:98.54百万美元 | PCSK9 | 临床I期 | | 纳肽得医药 | 亿腾医药 | 合作,授权/许可 | 两款分别靶向ANGPTL3和Lp(a)的siRNA药物 | EDP167,Lp(a)(纳肽得) | 2023-09-01 | - | Lp(a), ANGPTL3 | 临床前 | ### 表3：诺华重点布局核酸药物方向，近年收购频繁（截至2026M3） | 转让方 | 受让方 | 交易类型 | 关联新药项目 | 成分/技术类别 | 技术类型 | 药物类型 | 交易时间 | 交易金额 | 靶点 | 交易时研发状态 | 当前研发状态 | 权益地区 | 权益类型 | |--------|--------|----------|--------------|----------------|----------|----------|----------|----------|------|----------------|--------------|----------|----------| | Avidity Biosciences | 诺华制药 | 转让/收购 | Delpacibart braxlosiran佐生地帕西拜单抗Delpacibart etedesiran AOC 1045 | ASO,抗体寡核苷酸偶联AOC, siRNA,药物递送 | 靶向配体:抗体 | 生物药 | 2025-10-26 | 交易总额:12000百万美元 | DMD,TfR1,DUX4,DMPK | 临床II期临床III期临床前 | 临床II期临床III期临床前 | - | 开发/商业化权,其他 | | Arrowhead Pharmaceuticals | 诺华制药 | 授权/许可 | ARO-SNCA | siRNA,其他RNAi,药物发现 | - | 化药 | 2025-09-02 | 首付款:200百万美元里程碑付款:2000百万美元特许权使用费:royalties on commercial sales | SNCA | 临床前 | 临床前 | 全球 | 开发/商业化权,其他 | | 上海舶望制药有限公司 | 诺华制药 | 授权/许可,合作,期权 | BW-00112 | siRNA | - | 化药 | 2025-09-03 | 首付款:160百万美元里程碑付款:5200百万美元特许权使用费:商业销售分级特许权使用费 | ANGPTL3 | 临床II期临床前 | 临床II期 | 全球 | 开发/商业化权,其他 | | Regulus Therapeutics | 诺华制药 | 转让/收购 | Farabursen | ASO | - | 化药 | 2025-04-30 | 交易总额:1700百万美元首付款:800百万美元里程碑付款:900百万美元 | miR-17 | 临床I/II期 | 临床I期 | 全球 | 开发/商业化权 | | 上海舶望制药有限公司 | 诺华制药 | 授权/许可,期权 | BW-00163,BW-02(舶望制药),BW-05 | siRNA | - | 化药 | 2024-01-07 | 交易总额:4165百万美元首付款:185百万美元 | AGT | 临床I期 | 临床I/II期临床II期 | 全球 | 开发/商业化权 | | Ionis Pharmaceuticals | 诺华制药 | 合作 | Lp(a)-driven cardiovascular disease(Ionis) | 其他RNA | - | 生物药 | 2023-08-03 | 首付款:60百万美元 | Lp(a) | 临床前 | 临床前 | - | 开发/商业化权 | | Dtx Pharma | 诺华制药 | 转让/收购 | DTx-1252 | siRNA | - | 化药 | 2023-07-17 | 首付款:500百万美元里程碑付款:500百万美元 | PMP22 | 临床前 | 临床I期 | 全球 | 开发/商业化权,其他 | | Ionis Pharmaceuticals | Chinook Therapeutics | 合作 | ASO+chronic kidney disease(Chinook) | ASO | - | 化药 | 2023-05-16 | - | - | 临床前 | 临床前 | - | 开发/商业化权 | | The Medicines Company | 诺华制药 | 转让/收购 | 英克司兰钠 | siRNA | 载体:GalNAc | 化药 | 2019-11-24 | 交易总额:9700百万美元 | PCSK9 | 临床III期 | 批准上市 | - | 开发/商业化权 | | Alnylam Pharmaceuticals | The Medicines Company | 授权/许可 | ALN-PCS02英克司兰钠 | siRNA | 载体:GalNAc | 化药 | 2013-02-04 | 首付款:25百万美元里程碑付款:180百万美元 | PCSK9 | 临床I期临床前 | 临床I期批准上市 | 全球 | 开发/商业化权 | | Quark Pharmaceuticals | 诺华制药 | 期权,授权/许可 | Teprasiran | siRNA | 载体:脂质纳米粒载体LNP | 化药 | 2010-08-01 | 首付款:10百万美元里程碑付款:670百万美元 | p53 | 临床II期 | 临床III期 | 全球 | 开发/商业化权,其他 | | Ionis Pharmaceuticals | Ciba-Geigy | 授权/许可,合作 | 阿普卡生,ISIS 5132 | ASO | - | 化药 | 1999-03-31 | - | PRKCA,RAF1 | - | 临床III期临床II期 | - | 开发/商业化权 | | Ionis Pharmaceuticals | Ciba Vision Ltd. | 授权/许可,期权 | 福米韦生,ISIS 13312 | ASO | 载体:无载体 | 化药 | 1997-07-16 | 里程碑付款:20百万美元 | CMV IE2,CMV | 临床III期临床前 | 批准上市临床I/II期 | 全球 | 开发/商业化权 | ### 表4：诺华英格司兰主要临床开展情况（截至2026M3） | 临床代码 | 适应症 | 临床阶段 | 首次公示日期 | 试验完成日期 | |----------|--------|----------|--------------|--------------| | ORION-1 | 高心血管风险,接受最大耐受剂量LDL-C降低治疗仍高LDL-C | Ph2 | 2015-10-16 | 2017-06-07 | | NCT02963311 | 纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH) | Ph2 | 2016-11-10 | 2018-10-08 | | ORION-3 | 高心血管风险和高LDL-C | Ph2 | 2017-01-03 | 2021-12-17 | | ORION-7 | 肾功能不全人群高胆固醇血症 | Ph1 | 2017-05-18 | 2018-03-24 | | ORION-11 | 最大/稳定剂量他汀类药物不耐受的高胆固醇血症 | Ph3 | 2017-08-15 | 2019-08-27 | | ORION-9 | 杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和高LDL-C | Ph3 | 2017-08-22 | 2019-09-17 | | ORION-10 | 最大/稳定剂量他汀类药物不耐受的ASCVD和高LDL-C | Ph3 | 2018-01-16 | 2019-09-17 | | ORION-4 | ASCVD心血管事件二级预防 | Ph3 | 2018-04-16 | 2026 | | ORION-8 | 高心血管风险或HeFH,接受最大耐受剂量降脂治疗仍高LDL-C | Ph3 | 2018-11-20 | 2023-02-13 | | ORION-5 | 纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH) | Ph3 | 2019-02-22 | 2021-09-09 | | ORION-16 | 青少年HeFH和高LDL-C | Ph3 | 2020-10-22 | 2024-11-27 | | ORION-18 | 接受最大耐受剂量降脂治疗仍高LDL-C的ASCVD或高危亚洲人群 | Ph3 | 2020-11-06 | 2026 | | ORION-13 | 青少年HoFH和高LDL-C | Ph3 | 2020-12-02 | 2024-11-18 | | ORION-15 | 高心血管风险或HeFH,最大耐受剂量降脂治疗仍高LDL-C日本人群 | Ph2 | 2020-12-14 | 2022-10-19 | | ORION-14 | 接受降脂治疗仍高LDL-C的中国人群 | Ph1 | 2021-02-19 | 2021-10-18 | | V-INCEPTION | 急性冠状动脉综合征(ACS)且接受他汀类药物治疗仍高LDL-C | Ph3 | 2021-05-05 | 2024-08-07 | | V-INITIATE | 接受最大耐受剂量降脂治疗仍高LDL-C的ASCVD | Ph3 | 2021-06-18 | 2023-09-15 | | V-2 PREVENT | ASCVD心血管事件二级预防 | Ph3 | 2021-09-01 | 2027 | | NCT05118230 | 原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常中国人群 | 其他 | 2021-11-11 | 2024-07-20 | | V-DIFFERENCE | 持续个体化优化的降脂治疗基础上的高胆固醇血症 | Ph4 | 2021-12-28 | 2025-03-19 | | V-PLAQUE | 非梗阻性冠状动脉疾病且无先前心血管事件 | Ph3 | 2022-03-03 | 2026 | | V-Implement | 口服降脂治疗队列、Inclisiran、Inclisiran+血脂分离治疗三队列用于高胆固醇血症 | 其他 | 2022-05-05 | 2025 | | V-REAL | 原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常 | 其他 | 2022-06-01 | 2026 | | V-Mono | 未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症 | Ph3 | 2022-10-18 | 2024-06-20 | | V-PEDS-OLE | 完成ORION-16/ORION-13研究HeFH/HoFH患者长期安全、耐受性 | Ph3 | 2022-10-19 | 2028 | | V-1 PREVENT | 初治患者心血管事件一级预防 | Ph3 | 2023-02-22 | 2029 | | V-Mono China | 未接受降脂治疗的低/中等ASCVD风险和高LDL-C中国人群 | Ph3 | 2023-05-24 | 2024-10-24 | | V-ACCELERATE | 新发急性心肌梗死和高LDL-C | Ph4 | 2024-04-18 | 2026 | | ORION-19 | 儿童HoFH和高LDL-C | Ph3 | 2024-09-19 | 2029 | | ORION-20 | 儿童HeFH和高LDL-C | Ph3 | 2024-09-19 | 2029 | | INSPIRE | ASCVD和/或HeFH西班牙人群 | - | 2025-05-06 | 2026 | | V-RIDES | 中早期急性冠状动脉综合征 | Ph3 | 2025-08-04 | 2027 | ### 表5：2026年Alnylam潜在里程碑节点 | 药物名称 | 适应症 | 进展事项 | 时间节点 | |----------|--------|----------|----------| | Nucresiran | ATTR淀粉样变性 | 推进TRITON-CM III期临床试验 | 进行中 | | Nucresiran | ATTR淀粉样变性 | 推进TRITON-PN III期临床试验 | 进行中 | | Zilebesiran | 高血压 | 推进ZENITH III期临床试验 | 进行中 | | Mivelsiran | 脑淀粉样血管病 | 完成cAPPricorn-1 II期临床试验入组 | 26H1 | | Mivelsiran | 阿尔茨海默病 | 启动II期临床试验 | 26H1 | | ALN-6400 | 出血性疾病 | 健康志愿者I期数据公布 | 26H2 | | ALN-6400 | 出血性疾病 | 遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)II期数据公布 | 26H2 | | ALN-6400 | 出血性疾病 | 启动第二种出血性疾病的II期临床试验 | 26H1 | | ALN-4324 | 2型糖尿病 | 启动II期临床试验 | 26H1 | | 其他项目 | / | 提交3-4项研究性新药申请(IND) | 2026年 | ### 表6：2026年Arrowhead潜在里程碑节点 | 管线名称 | 靶点 | 适应症 | 进展事项 | 时间节点 | 市场规模/患者人群 | |----------|------|--------|----------|----------|------------------| | Plozasiran (REDEMPLO) | APOC3 | 严重高甘油三酯血症(SHTG) | 针对SHTG的3期临床试验(SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3)盲态部分将于2026年年中完成,预计公布顶线数据并计划提交sNDA以扩大适应症标签 | 数据读出:2026Q3 递交sNDA:2026年内 | 美国约有超过300万TG≥500 mg/dL的SHTG患者,其中高危患者(TG≥880或≥500且有胰腺炎病史)约100万人 | | Plozasiran (REDEMPLO) | APOC3 | 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS) | 国际市场商业化拓展 | 2026年内 | 美国约有6500名基因确诊或临床诊断的FCS患者 | | ARO-DIMER-PA | PCSK9/APOC3 | 混合型高脂血症(ASCVD) | 早期临床数据初步读出 | 2026Q3末 | 美国约有2000万患者同时伴有LDL-C和TG升高,且缺乏充足治疗方案 | | ARO-INHBE & ARO-ALK7 | Activin E/ALK7 | 肥胖(重点探索伴有T2DM肥胖) | 正在扩大1期糖尿病队列患者数量、延长随访时间至1年以了解药物持久性;启动针对肥胖糖尿病患者的单药治疗队列及与其他GLP-1药物的联用队列 | 2026年内 | 尤其针对在接受GLP-1单药治疗时减重较少、难以达到减重目标的伴有T2DM的肥胖患者 | | Zodasiran | ANGPTL3 | 纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH) | 针对HoFH患者的3期研究预计完成入组 | 2026H1 | 美国约有1000-2000名HoFH患者 | | ARO-MAPT | MAPT(Tau蛋白) | 阿尔茨海默症 | 1/2期初步临床数据读出,有望为通过皮注实现全身递送的CNS在研管线提供验证支持 | 健康人队列:2026年内(预计Q3末) 阿尔茨海默患者队列:2027年 | 全球超过5000万神经退行性疾病患者,且缺乏改变疾病进程的疗法 | | ARO-HTT (SRP-1005)*Sarepta合作项目 | HTT(亨廷顿蛋白) | 亨廷顿舞蹈症 | Sarepta宣布已提交CTA,计划在约24名参与者中启动INSIGHTT的1期研究(SRP-1005-101) | 近期 | 针对亨廷顿舞蹈症的神经退行性疾病群体 | ### 表7：礼来siRNA相关管线布局 | 药品名称 | 靶点 | 研发机构 | 疾病 | 作用机制 | 载体类型 | 美国最高研发阶段 | 美国最高研发阶段开始日期 | 中国最高研发阶段 | 中国最高研发阶段开始日期 | |----------|------|----------|------|----------|----------