2021-09-24-港交所-科济药业－Ｂ_二零二一年中期报告_85页_1mb

科濟藥業控股有限公司 2021年中期報告總結

公司概況

科濟藥業（CARSGEN THERAPEUTICS HOLDINGS LIMITED）是一家在中國及美國均擁有業務的生物製藥公司，專注於開發創新CAR-T細胞療法以治療血液惡性腫瘤及實體瘤。公司於2014年成立，擁有完整的細胞治療平台，涵蓋從靶點發現到臨床及商業化生產的全流程。

財務摘要

• 淨虧損：截至2021年6月30日止六個月，淨虧損為人民幣4,394百萬元，較2020年同期增加人民幣3,853百萬元，主要由於發行予投資者的金融工具公平值虧損增加。
• 經調整淨虧損：截至2021年6月30日止六個月，經調整淨虧損為人民幣210百萬元，較2020年同期增加人民幣60百萬元，主因為研發及行政開支增加。
• 現金及現金等價物：截至2021年6月30日，本集團現金及現金等價物以及原到期日為3個月至12個月的定期存款總計人民幣3,454百萬元，較2020年12月31日增加人民幣2,411百萬元，主要由於首次公開發售所得款項增加。

產品及臨床開發進展

• CT053：一種針對BCMA的自體CAR-T候選產品，用於治療復發／難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）。目前在中國進行關鍵II期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 1），在美國進行II期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 2）。截至2021年6月30日，觀察到100%的客觀緩解率及深度緩解。公司計劃於2022年上半年提交NDA，2023年上半年提交BLA。
• CT041：一種靶向CLDN18.2的自體CAR-T候選產品，用於治療CLDN18.2陽性實體瘤。已完成中國I期臨床試驗，正在進行Ib/II期臨床試驗。公司計劃於2022年下半年提交關鍵II期臨床試驗申請，並於2022年和2023年分別提交NDA和BLA。
• CT011：一種針對GPC3的自體CAR-T候選產品，用於治療肝細胞癌（HCC）。已完成中國I期臨床試驗，並在2021年9月ESMO大會上披露研究結果。
• AB011：一種靶向CLDN18.2的人源化單克隆抗體候選產品，正在中國進行I期臨床試驗。於2021年第二季度獲得在Ib期臨床試驗中加入與化療聯合隊列的批准。
• 其他候選產品：包括CT032（CD19 CAR-T）、CT017（GPC3 CAR-T）、KJ-C1807（CycloCAR技術）、KJ-C2112（EGFR/EGFRvIII雙靶向CAR-T）、KJ-C2113（間皮素 CAR-T）及KJ-C2114（THANK-uCAR技術）。

技術創新與研發

• CycloCAR技術：開發下一代CAR-T技術，共同表達IL-7和CCL21，提高實體瘤療效並減少預處理需求。
• THANK-uCAR技術：開發同種異體CAR-T技術，以降低成本及提高可負擔性。
• 專利：截至2021年8月15日，公司在19個國家或地區擁有52項授權專利及231項專利申請，新增2項授權專利及17項專利申請。

生產與製造

• 公司擁有符合GMP的端對端製造能力，包括質粒生產、慢病毒載體生產及CAR-T細胞製備。
• 上海徐匯區廠房年產能支持200名患者的治療，金山區廠房年產能支持2,000名患者的治療。
• 美國北卡羅來納州達勒姆的RTP工廠已啟動建設，預計年產能支持700名患者的治療，二期工程預計年產能支持3,000至5,000名患者的治療。

外部合作與許可協議

• CAFA Therapeutics與HK inno.N Corporation簽訂許可協議，開發及商業化CT032和CT053，預付款及里程碑付款總計至多5,000萬美元，並根據淨銷售額收取特許權使用費。
• 與上海市腫瘤研究所簽署戰略合作協議，以加快創新治療方案從研究到臨床的轉化。

管理層分析

• 公司持續投入研發及技術創新，以解決CAR-T療法的挑戰，如提高實體瘤療效、提高安全性及擴大患者可及性。
• 公司計劃於2022年及2023年分別提交NDA和BLA，以推進CT053及CT041的上市。
• 公司正在組建市場營銷團隊，以支持中國及全球市場的擴張。

企業管治

• 董事會成員包括李宗海博士、王華茂博士、郭炳森先生等。
• 董事及高管在本公司及其聯屬法團的股份權益總計為215,123,753股，佔公司權益約37.92%。
• 公司未有重大或然負債及資產抵押。

財務與資金管理

• 公司主要依靠股本及債務融資，並已啟動首次公開發售，資金流入主要來自發售所得及銀行貸款。
• 經營活動產生負現金流，主要來自研發及行政開支。
• 投資活動主要用於購買物業、廠房及設備。
• 融資活動所得現金淨額為人民幣2,641百萬元，主要來自首次公開發售所得款項及銀行借款。

未來展望

• 公司將繼續拓展中國及全球市場，並通過多種方式（如合併、收購）實現增長。
• 未來計劃進一步提高CAR-T療法的可負擔性及可及性，並建立全球銷售及營銷網絡。
• 預計將在2022年及2023年分別提交關鍵臨床試驗及上市申請，以實現候選產品的商業化。

總結

科濟藥業在2021年上半年取得了重大進展，包括臨床開發、技術創新及生產能力擴張。公司重點開發的CT053和CT041在臨床試驗中顯示出良好的療效及安全性，並計劃在2022年及2023年提交上市申請。公司亦持續推進其他候選產品的研發，並通過與外部合作及技術創新，提高治療效果及降低治療成本。公司財務上持續虧損，但因首次公開發售而獲得資金支持，以推動其業務發展及產品上市。