20211205-国金证券-医药行业研究_CGT指导原则出台_行业规范化健康发展_3页_704kb

医药健康研究中心行业分析总结

核心内容

本报告由国金证券医药健康研究中心发布，对医药行业进行研究并维持“买入”评级。报告重点分析了近期发布的细胞与基因疗法（CGT）相关指导原则，以及其对行业发展的深远影响。同时，报告还提供了市场数据、相关研究报告、投资建议及风险提示等内容。

市场数据

事件分析：CGT指导原则出台

12月3日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布三项与细胞与基因疗法相关的指导原则，分别是：

• 《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》
• 《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》
• 《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》

这些指导原则旨在规范CGT产品的非临床研究、评价与临床试验，推动行业健康发展，提高企业研发效率。

主要观点

1. CGT产品的特殊性：CGT产品作用机制和起效方式与传统药物不同，因此非临床研究设计需更具灵活性和针对性。
2. 长期随访的重要性：由于基因治疗可能带来长期或永久的体内变化，因此需要对所有受试者进行长期随访，时间范围为5-15年及以上。
3. 行业规范化趋势：指导原则的发布将促进国内CGT研发市场的规范化和可持续发展。
4. 差异化创新与研发前置：中国创新药企正从同质化布局转向以差异化和前置化为特点的第二波创新浪潮。
5. CRO行业机遇：具备定价能力和临床前创新探索能力的CRO龙头企业将受益于CGT行业的发展。

关键信息

• CGT产品需分阶段推进非临床研究，并遵循创新药研发的一般原则。
• 长期随访临床研究应覆盖所有接受基因治疗的受试者，随访时间根据产品特性有所不同。
• CRO行业投资建议：推荐关注昭衍新药、药明康德、康龙化成等药物发现和临床前CRO龙头，以及泰格医药等优质本土临床CRO供应商。
• 风险提示：包括新药研发失败、投融资低于预期、市场竞争加剧、医保谈判不及预期及行业监管政策变化等。

投资评级说明

行业投资评级说明

特别声明

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