CB_INSIGHTS-生物医药领域的真实世界数据行业研究报告（英文）-2021.5-51页_3mb

报告摘要

真实世界数据（RWD）正逐步成为生物医药领域的重要组成部分，其在药物研发、临床试验优化、疾病诊疗和监管决策等方面展现出巨大价值。随着技术发展和政策支持，RWD行业正朝着更加精准、智能和高效的方向发展。

RWD行业兴起
RWD在生物医药领域的关注度近年来持续上升，尤其在2020年后出现爆发式增长。RWD相关解决方案通过系统分析产生真实世界证据（RWE），为医疗实践提供更全面的数据支持。
RWD的数据价值
RWD涵盖多种类型，如临床数据、生物数据和健康管理数据，来源广泛，包括电子健康记录（EHR）、医保系统、疾病登记系统等。其数据量庞大，能够提供比传统RCT更全面的信息。
RWD的应用价值
RWD在药物研发、监管审批和临床实践方面发挥重要作用。它能够辅助罕见病药物研发、拓展适应症、优化临床试验设计和加速药物上市进程。
RWD的资本关注度
RWD相关解决方案在资本市场受到高度关注，其市场规模预计在2024年将达到176亿人民币。美国、中国等国家在RWD领域投资活跃，推动行业发展。
RWD的行业痛点
数据质量问题和行业标准缺失是RWD行业面临的主要挑战。数据不可用和不可及问题，以及数据隐私保护法律的缺乏，限制了RWD的广泛应用。
以患者为中心的未来趋势
RWD的发展将推动医疗行业从“以疾病为中心”向“以患者为中心”转变。通过精准分析和多维度数据挖掘，RWD有望提高治疗的个性化水平，改善患者体验和健康结果。

特点	随机对照临床试验（RCT）	真实世界研究（RWS）
研究目的	以效力研究为主（Efficacy）	研究目的多样，包括效果研究（Effectiveness）
研究人群	理想世界人群，严格的入排标准	真实世界人群，较为宽泛的入排标准
样本量	较少，根据统计学公式推算	可大可小，根据真实数据环境推算
研究时间	较短，以评估结局指标为终点	短期或长期，以获得所有治疗和长期结局为终点
研究结果	内部有效性高	外部可推性强
研究设计	随机对照；前瞻性研究	随机或非随机抽样，也可观察；可前瞻，也可回顾
研究场景	理想世界：高度标准化的环境	真实世界：医疗机构、社区、家庭
数据	标准化，收集过程较严格规范	来源多样，异质性高

国际政策
- 美国：2016年《21世纪治愈法案》、2017-2018年发布多份RWD相关指南。
- 欧洲：2013年发布阿尔茨海默病研究指南，2014年启动适应性许可试点项目。
- 日本：ICH层面推动RWD使用。
中国政策
- 2017年10月：NMPA发布鼓励创新的政策。
- 2019年5月：发布RWE支持药物研发的征求意见稿。
- 2019年9月：海南启动真实世界数据应用试点。
- 2020年1月：发布RWE支持药物研发与审评的指导原则。
- 2020年8月：发布儿童药物研发与审评的技术指导原则。

Aetion
- 成立于2013年，提供Aetion EvidencePlatform®平台，用于快速生成RWE。
- 已与FDA、NIH等机构合作，帮助预测临床试验结果。
- 总融资额达9360万美元，投资方包括传统风投和企业创投。
Flatiron
- 创立于2012年，专注于肿瘤数据收集与分析。
- 2018年被罗氏收购，成为其独立子公司。
- 提供OncoEMR、OncoBilling等平台，支持肿瘤研究和治疗。
Evidation Health
- 成立于2012年，利用智能设备和EHR数据进行研究。
- 与赛诺菲合作，指导糖尿病患者改变生活方式。
- 总融资额约2.59亿美元，投资方包括B Capital Group等。
领星生物
- 专注于肿瘤精准医疗，自主研发CIAP平台。
- 提供“全面基因”+“深度临床”的数据整合与分析。
- 帮助药企优化药物研发策略，提升成功率。
零氪科技
- 提供肿瘤大数据解决方案，建立结构化病历数据库。
- 与阿里健康合作，推动肿瘤全周期服务平台建设。
- 已完成多轮融资，包括D轮和D+轮。
医渡云
- 提供基于大数据和AI的医疗解决方案。
- 自主研发YiduCore平台，处理3亿患者的医疗数据。
- 2021年在港交所上市，市值约363亿港元。