2025-06-10-Jefferies-对近期FDA细胞与基因疗法圆桌会议的深入解读_10页_2mb

FA近日举办的细胞与基因治疗圆桌会议突显出该领域取得的进展，并强调需进一步创新以应对中国强有力的竞争。讨论指出需提高监管透明度和灵活性以加速药物研发，尤其是在允许使用替代生物标志物的情况下审批药物。

会议发言强调应根据疾病风险水平调整审批标准，并要求加强替代终点指标的应用以使新疗法更快地应用于选择有限的患者群体中。科学家们建议加快临床试验中的知识共享，并采用人工智能工具分析过往经验教训以提升效率。

会议呼吁推行更具创意的融资模式，并表明应该继续对美国生物科技领域进行投资，以维持其全球领导地位。许多参会者担忧中国对生物技术领域的日益增长投资可能对美国带来影响。

VERV和SANA这两大基因与细胞治疗公司的股票曾因领导下台确认及本次圆桌会议消息而出现显著上涨。股票大多呈现短期内波动上升格局，这反映了联邦政府对细胞基因治疗恢复国际间的承认与信心。

该报告阐明了作为Jefferies金融集团研究部门的这一报告的核心观点：FDA最近的表态可能提振该行业情绪并引发一轮投资热潮，这有助于缓解药物研发中周期较长的问题。

本报告介绍了世界生物技术领域的未来趋势，包括基因编辑猪器官移植等，以展望生物技术创新的潜在方向。

请参考分析师声明及重要披露信息，这些信息集中于本报告第3至10页。

Jefferies LLC / Jefferies Research Services, LLC生物技术研发
股票研究
2025年6月10日