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医药生物行业：小核酸技术，大市场空间

核心内容

小核酸技术（RNAi）是一种划时代的基因层面治疗技术，能够特异性剔除或关闭特定基因的表达，因此在基因功能研究、病毒性疾病治疗和恶性肿瘤治疗等领域具有广泛应用。该技术因具有高特异性、高效性和可遗传性而备受关注，并于2006年获得诺贝尔生理学奖。

主要观点

• RNAi技术通过siRNA机制实现基因表达的关闭，其作用方式不同于传统的蛋白质水平药物，具有治本效果。
• RNAi行业在经历早期的非理性繁荣后，因技术障碍和临床效果不达预期而一度沉寂，但随着基因测序和靶向运载技术的突破，行业已进入爆发前夜。
• 全球RNAi药物市场在2017年预计达到40亿美元，并保持快速增长态势。
• 国内市场需求广阔，保守估计超过300亿元，且有多个企业开始涉足小核酸药物研发。

关键信息

• 全球领先企业：Alnylam和ISIS是RNAi领域的龙头企业，市值分别达到95.67亿美元和77.05亿美元，显示出市场对RNAi技术的高度认可。
• 技术突破：基因测序技术的进步和非病毒性运载技术的发展，如脂质纳米粒（LNP）和GalNAc载体，为RNAi药物的开发和临床应用提供了技术支持。
• 国内市场：舒泰神和香雪制药是国内主要涉足小核酸药物研发的上市公司，预计在2015年申报多个临床试验。
• 行业前景：RNAi技术具有广阔的应用前景，涵盖病毒性疾病、肿瘤、遗传病等多个领域，预计未来将产生多个重磅药物。

市场动态

• 全球市场：RNAi药物已进入临床阶段，Alnylam和ISIS等公司拥有丰富的研发管线，其中Patisiran是唯一进入临床III期的RNAi药物。
• 国内发展：昆山已建成中国小核酸产业中心，多家企业如苏州圣诺、香雪制药等正在推动小核酸药物研发，部分产品已进入临床试验阶段。

风险提示

• 研发进度：RNAi药物研发进度可能低于预期。
• 政策风险：国内法律法规尚不健全，政策变化可能影响行业发展。

受益公司

舒泰神

• 主要产品：苏肽生、舒泰清。
• 小核酸药物：通过全资子公司三诺佳邑开发小核酸药物，预计2015年申报治疗视网膜色素变性、乙肝和艾滋病的临床试验。
• 财务预测：预计2015-2017年EPS分别为0.72元、0.85元和1.05元，对应PE分别为51、44和35。

香雪制药

• 主要产品：抗病毒口服液、橘红系列、小儿化食等传统中成药。
• 小核酸药物：与苏州圣诺合作开发注射用科特拉尼，用于皮肤伤口祛瘢痕愈合及增生性瘢痕治疗。
• 财务预测：预计2014-2016年EPS分别为0.40元、0.60元和0.79元，对应PE分别为68.70、45.80和34.78。

行业趋势

• 技术进步：基因测序和靶向运载技术的进步是RNAi行业发展的关键驱动力。
• 市场增长：全球RNAi药物市场预计将在未来几年快速增长，国内市场需求潜力巨大。
• 政策支持：国内监管机构对小核酸药物研发持积极态度，政策利好行业发展。

附录信息

• 全球领先企业：Alnylam和ISIS是RNAi领域的先驱，拥有丰富的专利布局和研发管线。
• 专利情况：Alnylam和ISIS在RNAi技术相关专利方面占据领先地位，涵盖siRNA分子、结构修饰和运载系统等。
• 研发进展：Alnylam和ISIS均在研发领域取得显著进展，多个药物进入临床试验阶段。

行业评级

• 行业评级：买入
• 前次评级报告日期：2015-04-13

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